Um estudo do tratamento profilático padrão e individualizado com Advate em homens e meninos com hemofilia A grave (HAPKIDO)
10 de julho de 2023 atualizado por: Takeda
Estudo local, multicêntrico, não intervencional e ambispectivo em pacientes com hemofilia A grave em profilaxia padrão e farmacocinética personalizada com Octocog Alfa (Advate®) na Federação Russa
O principal objetivo deste estudo é aprender sobre as mudanças nos níveis sanguíneos mais baixos de Fator VIII em homens e meninos quando atualizados da profilaxia padrão com Advate para a profilaxia individualizada com Advate.
Nenhum medicamento do estudo será fornecido aos participantes deste estudo. O patrocinador do estudo não estará envolvido em como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo. Os participantes precisarão visitar o médico do estudo 3 vezes no total durante o estudo. Durante essas visitas, os dados do estudo serão coletados pelo médico do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Estudo local, multicêntrico, não intervencional e ambispectivo em pacientes com hemofilia A grave em profilaxia padrão e farmacocinética personalizada com Octocog Alfa (Advate®) na Federação Russa
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
94
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chelyabinsk, Federação Russa, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk, Federação Russa, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk, Federação Russa, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow, Federação Russa, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik, Federação Russa, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk, Federação Russa, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don, Federação Russa, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federação Russa, 191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok, Federação Russa, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd, Federação Russa, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh, Federação Russa, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg, Federação Russa, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, Federação Russa, 420034
- City Children's Hospital No. 1
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Participantes do sexo masculino de todas as idades tratados com octocog alfa (Advate) para hemofilia A grave em 2021 serão incluídos neste estudo.
Descrição
Critério de inclusão:
Participantes do sexo masculino de todas as idades com hemofilia A grave (FVIII ˂1%) ou hemofilia A moderada com fenótipo de sangramento grave que:
- esteve em profilaxia padrão ou profilaxia sob medida PK com octocog alfa durante pelo menos 12 meses antes da inscrição no estudo (150 participantes) ou que iniciou o tratamento com Advate® em 2021 (20 participantes),
- está sendo tratado com octocog alfa no momento da inscrição em qualquer uma das modalidades de tratamento mencionadas acima, e
- havia recebido provisão de octocog alfa no programa de reembolso federal 2021
- Disponibilidade de registros dos participantes suficiente para coleta de dados de acordo com os objetivos do estudo durante o período retrospectivo do estudo para participantes que estiveram em profilaxia padrão ou profilaxia sob medida PK com octocog alfa durante pelo menos 12 meses antes da inscrição no estudo
- Consentimento informado por escrito fornecido pelo participante ou, no caso de crianças com menos de 14 anos de idade, pelos pais do participante ou representante legalmente aceitável do participante.
Critério de exclusão:
- Falha em obter o consentimento informado por escrito do participante
- Participação em qualquer estudo intervencionista de produtos para tratamento de hemofilia ou outros distúrbios da hemostasia durante 12 meses antes da inscrição no estudo para participantes que tenham período de coleta retrospectiva de dados e durante 12 meses após a inscrição no estudo para todos os participantes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Todos os participantes
Participantes do sexo masculino com hemofilia A grave ou moderada que foram tratados com concentrado de FVIII octocog alfa (Advate) durante pelo menos 12 meses antes da inscrição no estudo, que iniciaram o tratamento com octocog alfa em 2021 ou atualmente em tratamento com octocog alfa serão observados neste estudar.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo por semana gasto com nível mínimo de fator VIII (FVIII) abaixo de 1 por cento (%) na profilaxia padrão e após a profilaxia adaptada à farmacocinética (PK)
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A profilaxia de adaptação de PK é definida como terapia profilática de substituição de FVIII com base nos parâmetros de PK de cada participante em particular.
O tempo por semana gasto com nível de FVIII abaixo de 1% na profilaxia padrão e farmacocinética personalizada será relatado.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com mais de 19 horas por semana gastas com nível mínimo de FVIII abaixo de 1% na profilaxia padrão versus profilaxia sob medida PK
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A porcentagem de participantes com mais de 19 horas por semana com nível mínimo de FVIII abaixo de 1% na profilaxia padrão e sob medida PK será relatada.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Porcentagem de participantes com regime de dosagem atualizado com base na avaliação farmacocinética
Prazo: Linha de base até a visita 3 (mês 12)
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O regime de dosagem atualizado inclui atualização da dose, modificação dos intervalos de dosagem e/ou atualização do nível mínimo de FVIII para acima de 1%.
A porcentagem de participantes com regime de dosagem atualizado com base na avaliação farmacocinética será relatada.
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Linha de base até a visita 3 (mês 12)
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Porcentagem de tempo por semana gasto com nível mínimo de FVIII abaixo de 1%, 1 a menos de (<) 3% e maior ou igual a (>=) 3% durante a profilaxia padrão e individualizada
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A profilaxia individualizada é definida como terapia profilática baseada nos parâmetros farmacocinéticos de cada participante individual.
A porcentagem de tempo por semana gasto com FVIII até o nível abaixo de 1%, 1- <3% e >=3% durante a profilaxia padrão e individualizada será relatada.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Porcentagem de participantes com nível mínimo de FVIII permanentemente acima de 1% em profilaxia padrão versus profilaxia personalizada de farmacocinética
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A porcentagem de participantes com nível mínimo de FVIII permanentemente acima de 1% em profilaxia padrão e farmacocinética personalizada será relatada.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Correlação entre o tempo por semana gasto com o nível mínimo de FVIII abaixo de 1% e a taxa de sangramento espontâneo anualizado (ABR) na profilaxia padrão
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A correlação entre o tempo por semana gasto com nível mínimo de FVIII abaixo de 1% e PEATE espontâneo na profilaxia padrão será avaliada usando o coeficiente de correlação de Pearson.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Correlação entre o tempo por semana gasto com o nível mínimo de FVIII abaixo de 1% e a taxa anualizada de sangramento articular espontâneo (AJBR) na profilaxia padrão
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A correlação entre o tempo por semana gasto com nível mínimo de FVIII abaixo de 1% e AJBR espontânea na profilaxia padrão será avaliada usando o coeficiente de correlação de Pearson.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Consumo total de FVIII antes e depois da profilaxia personalizada de PK em participantes com regime de dosagem atualizado
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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O consumo total de FVIII antes e depois da profilaxia personalizada PK em participantes com regime de dosagem atualizado será relatado.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Porcentagem de participantes com dinâmica positiva do estado corporal após a transferência da profilaxia padrão para a individualizada
Prazo: Linha de base até a visita 3 (mês 12)
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A dinâmica positiva do estado corporal está relacionada com o aumento da atividade física (mudança no índice de massa corporal [IMC], relação cintura: quadril [RCQ].
A porcentagem de participantes com dinâmica positiva do estado corporal após a transferência da profilaxia padrão para a individualizada será relatada.
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Linha de base até a visita 3 (mês 12)
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Porcentagem de participantes categorizados com base no número de hospitalizações devido ao controle insuficiente do sangramento antes e depois da profilaxia personalizada de PK
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A porcentagem de participantes categorizados com base no número de internações devido ao controle insuficiente do sangramento antes e depois da profilaxia personalizada PK será relatada.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Porcentagem de participantes categorizados com base no número de dias afastados do trabalho e da escola/instituto devido ao controle insuficiente do sangramento antes e depois da profilaxia personalizada de PK
Prazo: De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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A porcentagem de participantes classificados com base no número de dias afastados do trabalho e da escola/instituto devido ao controle insuficiente do sangramento antes e depois da profilaxia personalizada PK será relatada.
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De 12 meses antes da inscrição no estudo até a Visita 3 (Mês 12)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
4 de abril de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
7 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Outro identificador: Takeda)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .