Badanie standardowego i zindywidualizowanego leczenia profilaktycznego Advate u mężczyzn i chłopców z ciężką hemofilią A (HAPKIDO)
10 lipca 2023 zaktualizowane przez: Takeda
Lokalne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, ambispektywne badanie pacjentów z ciężką hemofilią typu A stosujących profilaktykę standardową i dostosowaną do farmakokinetyki Octocog Alfa (Advate®) w Federacji Rosyjskiej
Głównym celem tego badania jest poznanie zmian najniższych poziomów czynnika VIII we krwi u mężczyzn i chłopców po przejściu ze standardowej profilaktyki za pomocą Advate do zindywidualizowanej profilaktyki za pomocą Advate.
Uczestnikom tego badania nie zostaną dostarczone żadne badane leki. Sponsor badania nie będzie zaangażowany w sposób traktowania uczestników, ale zapewni instrukcje, w jaki sposób kliniki będą rejestrować to, co dzieje się podczas badania. W trakcie badania uczestnicy będą musieli odwiedzić lekarza prowadzącego badanie łącznie 3 razy. Podczas tych wizyt dane z badania będą zbierane przez lekarza prowadzącego badanie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Lokalne, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, ambispektywne badanie pacjentów z ciężką hemofilią typu A stosujących profilaktykę standardową i dostosowaną do farmakokinetyki Octocog Alfa (Advate®) w Federacji Rosyjskiej
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
94
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chelyabinsk, Federacja Rosyjska, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Khabarovsk, Federacja Rosyjska, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
-
Krasnoyarsk, Federacja Rosyjska, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
-
Nalchik, Federacja Rosyjska, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
-
Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Rostov-on-Don, Federacja Rosyjska, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
- City Polyclinic No. 37
-
Vladivostok, Federacja Rosyjska, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Volgograd, Federacja Rosyjska, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
-
Voronezh, Federacja Rosyjska, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Yekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
-
-
Tatarstan
-
Kazan, Tatarstan, Federacja Rosyjska, 420034
- City Children's Hospital No. 1
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Do tego badania zostaną włączeni mężczyźni w każdym wieku leczeni oktokogiem alfa (Advate) z powodu ciężkiej hemofilii A w 2021 roku.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Mężczyźni w każdym wieku z ciężką hemofilią A (FVIII ˂1%) lub umiarkowaną hemofilią A z fenotypem ciężkiego krwawienia, którzy:
- stosowali profilaktykę standardową lub profilaktykę dostosowaną do farmakokinetyki oktokogiem alfa przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania (150 uczestników) lub którzy rozpoczęli leczenie Advate® w 2021 r. (20 uczestników),
- jest leczony oktokogiem alfa w momencie włączenia do którejkolwiek z wyżej wymienionych metod leczenia, oraz
- został przydzielony octocog alfa w federalnym programie refundacji 2021
- Dostępność dokumentacji uczestników wystarczającej do zebrania danych zgodnie z celami badania w okresie retrospektywnym badania dla uczestników, którzy stosowali profilaktykę standardową lub profilaktykę dostosowaną do farmakokinetyki oktokogiem alfa przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania
- Pisemna świadoma zgoda udzielona przez uczestnika lub, w przypadku dzieci poniżej 14 roku życia, przez rodzica uczestnika lub jego prawnego przedstawiciela.
Kryteria wyłączenia:
- Nieuzyskanie pisemnej świadomej zgody uczestnika
- Udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym dotyczącym produktów stosowanych w leczeniu hemofilii lub innych zaburzeń hemostazy w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania w przypadku uczestników, którzy mają okres zbierania danych retrospektywnych, oraz w ciągu 12 miesięcy po włączeniu do badania w przypadku wszystkich uczestników.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy płci męskiej z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A, którzy byli leczeni koncentratem czynnika VIII oktokog alfa (Advate) przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, którzy rozpoczęli leczenie oktokogiem alfa w 2021 r. lub są obecnie leczeni oktokogiem alfa, będą obserwowani w tym badanie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas spędzony w tygodniu przy minimalnym stężeniu czynnika VIII (FVIII) poniżej 1 procenta (%) w profilaktyce standardowej i profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki (PK)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Profilaktyka dostosowywania PK jest zdefiniowana jako zastępcza terapia profilaktyczna FVIII oparta na parametrach PK każdego konkretnego uczestnika.
Zgłoszony zostanie czas spędzony w tygodniu z poziomem czynnika VIII poniżej 1% na profilaktyce standardowej i dostosowanej do farmakokinetyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników spędzających więcej niż 19 godzin tygodniowo z minimalnym poziomem FVIII poniżej 1% w przypadku profilaktyki standardowej w porównaniu z profilaktyką dostosowaną do farmakokinetyki
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z ponad 19 godzinami tygodniowo z najniższym poziomem czynnika VIII poniżej 1% w profilaktyce standardowej i dostosowanej do farmakokinetyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek uczestników z ulepszonym schematem dawkowania na podstawie oceny farmakokinetycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Ulepszony schemat dawkowania obejmuje zwiększenie dawki, zmianę odstępów między kolejnymi dawkami i/lub podwyższenie poziomu minimalnego czynnika VIII do poziomu powyżej 1%.
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z ulepszonym schematem dawkowania w oparciu o ocenę PK.
|
Wartość wyjściowa do wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek czasu spędzonego w tygodniu z minimalnym poziomem czynnika VIII poniżej 1%, od 1 do mniej niż (<) 3% i większym niż lub równym (>=) 3% podczas profilaktyki standardowej i indywidualnej
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zindywidualizowana profilaktyka jest definiowana jako terapia profilaktyczna oparta na parametrach PK każdego indywidualnego uczestnika.
Zgłoszony zostanie odsetek czasu tygodniowo spędzonego z FVIII do poziomu poniżej 1%, 1- <3% i >=3% podczas standardowej i zindywidualizowanej profilaktyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek uczestników z najniższym poziomem czynnika VIII trwale powyżej 1% w profilaktyce standardowej w porównaniu z profilaktyką dostosowaną do farmakokinetyki
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z najniższym poziomem czynnika VIII trwale powyżej 1% w ramach profilaktyki standardowej i dostosowanej do farmakokinetyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Korelacja między czasem spędzonym w tygodniu przy minimalnym stężeniu czynnika VIII poniżej 1% a częstością samoistnych krwawień rocznych (ABR) w profilaktyce standardowej
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Korelacja między tygodniowym czasem spędzonym z minimalnym poziomem czynnika VIII poniżej 1% a spontanicznym ABR w ramach standardowej profilaktyki zostanie oceniona przy użyciu współczynnika korelacji Pearsona.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Korelacja między czasem spędzonym w tygodniu przy minimalnym stężeniu FVIII poniżej 1% a częstością spontanicznych krwawień do stawów w ciągu roku (AJBR) w standardowej profilaktyce
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Korelacja między tygodniowym czasem spędzonym z najniższym poziomem FVIII poniżej 1% a spontanicznym AJBR w standardowej profilaktyce zostanie oceniona przy użyciu współczynnika korelacji Pearsona.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Całkowite spożycie czynnika VIII przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki u uczestników z ulepszonym schematem dawkowania
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zgłoszone zostanie całkowite spożycie FVIII przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki u uczestników z ulepszonym schematem dawkowania.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek uczestników z dodatnią dynamiką stanu ciała po przejściu z profilaktyki standardowej na indywidualną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Dodatnia dynamika stanu ciała związana jest ze zwiększoną aktywnością fizyczną (zmiana wskaźnika masy ciała [BMI], wskaźnika talii do bioder [WHR].
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników z dodatnią dynamiką stanu ciała po przejściu ze standardowej na zindywidualizowaną profilaktykę.
|
Wartość wyjściowa do wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek uczestników skategoryzowanych na podstawie liczby hospitalizacji z powodu niewystarczającej kontroli krwawienia przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników skategoryzowanych na podstawie liczby hospitalizacji z powodu niewystarczającej kontroli krwawienia przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
|
Odsetek uczestników skategoryzowanych na podstawie liczby dni wolnych od pracy i szkoły/instytutu z powodu niewystarczającej kontroli krwawienia przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników skategoryzowanych na podstawie liczby dni wolnych od pracy i szkoły/instytutu z powodu niewystarczającej kontroli krwawienia przed i po profilaktyce dostosowanej do farmakokinetyki.
|
Od 12 miesięcy przed włączeniem do badania do Wizyty 3 (miesiąc 12)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Takeda
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 kwietnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Inny identyfikator: Takeda)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .