Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van standaard en geïndividualiseerde profylactische behandeling met advaat bij mannen en jongens met ernstige hemofilie A (HAPKIDO)

10 juli 2023 bijgewerkt door: Takeda

Lokale, multicenter, niet-interventionele, ambispectieve studie bij patiënten met ernstige hemofilie A op standaard en PK-specifieke profylaxe met Octocog Alfa (Advate®) in de Russische Federatie

Het belangrijkste doel van deze studie is om meer te weten te komen over veranderingen in de laagste bloedspiegels van factor VIII bij mannen en jongens bij een upgrade van standaard profylaxe met Advate naar geïndividualiseerde profylaxe met Advate.

Er zullen geen onderzoeksgeneesmiddelen worden verstrekt aan deelnemers aan deze studie. De onderzoekssponsor is niet betrokken bij de manier waarop deelnemers worden behandeld, maar zal instructies geven over hoe de klinieken zullen vastleggen wat er tijdens het onderzoek gebeurt. Deelnemers zullen tijdens het onderzoek in totaal 3 keer de onderzoeksarts moeten bezoeken. Tijdens deze bezoeken worden onderzoeksgegevens verzameld door de onderzoeksarts.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Lokale, multicenter, niet-interventionele, ambispectieve studie bij patiënten met ernstige hemofilie A op standaard en PK-specifieke profylaxe met Octocog Alfa (Advate®) in de Russische Federatie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

94

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Chelyabinsk, Russische Federatie, 454087
        • Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Khabarovsk, Russische Federatie, 680003
        • Children's Regional Clinical Hospital
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660074
        • Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
      • Moscow, Russische Federatie, 119049
        • Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
      • Nalchik, Russische Federatie, 360032
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Rostov-on-Don, Russische Federatie, 344015
        • Regional Children's Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 191186
        • City Polyclinic No. 37
      • Vladivostok, Russische Federatie, 690002
        • Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Volgograd, Russische Federatie, 400138
        • Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
      • Voronezh, Russische Federatie, 394024
        • Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Yekaterinburg, Russische Federatie, 620149
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Russische Federatie, 420034
        • City Children's Hospital No. 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke deelnemers van alle leeftijden die in 2021 worden behandeld met octocog alfa (Advate) voor ernstige hemofilie A, zullen in dit onderzoek worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke deelnemers van alle leeftijden met ernstige hemofilie A (FVIII ˂1%) of matige hemofilie A met ernstig bloedingsfenotype die:

    • standaardprofylaxe of PK-specifieke profylaxe met octocog alfa hadden gehad gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving (150 deelnemers) of die in 2021 met de Advate®-behandeling begonnen (20 deelnemers),
    • wordt behandeld met octocog alfa op het moment van inschrijving met een van de bovengenoemde behandelingsmodaliteiten, en
    • had octocog alfa-voorziening gekregen in het federale terugbetalingsprogramma 2021
  • Voldoende beschikbaarheid van deelnemersdossiers voor gegevensverzameling volgens de onderzoeksdoelstellingen tijdens de retrospectieve periode van het onderzoek voor deelnemers die standaardprofylaxe of PK-specifieke profylaxe met octocog alfa hadden gehad gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven door de deelnemer of, in het geval van kinderen jonger dan 14 jaar, door de ouder van de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer.

Uitsluitingscriteria:

  • Het niet verkrijgen van de schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer
  • Deelname aan een interventionele studie van producten voor de behandeling van hemofilie of andere hemostasestoornissen gedurende 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving voor deelnemers met een retrospectieve gegevensverzamelingsperiode en gedurende 12 maanden na de studie-inschrijving voor alle deelnemers.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Alle deelnemers
Mannelijke deelnemers met ernstige of matige hemofilie A die zijn behandeld met FVIII-concentraat octocog alfa (Advate) gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving, die in 2021 met de octocog alfa-behandeling zijn begonnen of momenteel worden behandeld met octocog alfa, zullen hierin worden geobserveerd studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd per week doorgebracht met factor VIII (FVIII) dalspiegel onder 1 procent (%) op de standaard profylaxe en na farmacokinetische (PK) op maat gemaakte profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Farmacokinetische profylaxe wordt gedefinieerd als FVIII-vervangende profylactische therapie op basis van farmacokinetische parameters van elke specifieke deelnemer. De tijd per week die met een t/m FVIII-niveau onder de 1% wordt besteed aan standaardprofylaxe en PK-specifieke profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met meer dan 19 uur per week doorgebracht met FVIII-dalniveau onder 1% op standaard profylaxe versus op PK-specifieke profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers met meer dan 19 uur per week met een FVIII-dalspiegel van minder dan 1% op standaard en PK-specifieke profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers met geüpgraded doseringsregime op basis van PK-beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn tot bezoek 3 (maand 12)
Verbeterd doseringsregime omvat dosisverhoging, aanpassing van doseringsintervallen en/of verhoging van FVIII-dalspiegel tot meer dan 1%. Percentage deelnemers met verbeterd doseringsregime op basis van PK-beoordeling zal worden gerapporteerd.
Basislijn tot bezoek 3 (maand 12)
Percentage tijd per week doorgebracht met FVIII-dalniveau onder 1%, 1 tot minder dan (<) 3%, en groter dan of gelijk aan (>=) 3% tijdens standaard en geïndividualiseerde profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Geïndividualiseerde profylaxe wordt gedefinieerd als profylactische therapie op basis van PK-parameters van elke individuele deelnemer. Percentage van de tijd per week doorgebracht met FVIII tot en met niveau onder 1%, 1- <3% en >=3% tijdens standaard en geïndividualiseerde profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers met FVIII-dalspiegel permanent boven 1% op standaard profylaxe versus op PK-specifieke profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers met een FVIII-dalspiegel permanent boven 1% op standaard en PK-specifieke profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Correlatie tussen de tijd per week doorgebracht met FVIII-dalspiegel onder 1% en spontaan jaarlijks bloedingspercentage (ABR) bij standaardprofylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Correlatie tussen de tijd per week doorgebracht met FVIII-dalspiegel onder 1% en spontane ABR op standaard profylaxe zal worden beoordeeld met behulp van Pearson's correlatiecoëfficiënt.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Correlatie tussen de tijd per week doorgebracht met FVIII-dalspiegel onder 1% en spontane jaarlijkse gewrichtsbloeding (AJBR) bij standaardprofylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Correlatie tussen de tijd per week doorgebracht met FVIII-dalspiegel onder 1% en spontane AJBR op standaard profylaxe zal worden beoordeeld met behulp van Pearson's correlatiecoëfficiënt.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Totale consumptie van FVIII voor en na op PK afgestemde profylaxe bij deelnemers met een verbeterd doseringsregime
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
De totale consumptie van FVIII voor en na op PK afgestemde profylaxe bij deelnemers met een verbeterd doseringsregime zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers met positieve dynamiek van lichaamsstatus na overstap van standaard naar geïndividualiseerde profylaxe
Tijdsspanne: Basislijn tot bezoek 3 (maand 12)
Een positieve dynamiek van de lichaamsstatus is gerelateerd aan verhoogde fysieke activiteit (verandering in body mass index [BMI], taille: heupverhouding [WHR]. Het percentage deelnemers met een positieve dynamiek van de lichaamsstatus na overschakeling van standaard naar geïndividualiseerde profylaxe zal worden gerapporteerd.
Basislijn tot bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers gecategoriseerd op basis van aantal ziekenhuisopnames vanwege onvoldoende controle van bloedingen voor en na PK-specifieke profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers gecategoriseerd op basis van het aantal ziekenhuisopnames wegens onvoldoende controle van de bloeding voor en na PK-specifieke profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers gecategoriseerd op basis van aantal dagen weg van het werk en school/instelling vanwege onvoldoende controle van bloedingen voor en na op PK afgestemde profylaxe
Tijdsspanne: Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)
Percentage deelnemers gecategoriseerd op basis van het aantal dagen weg van het werk en school/instelling vanwege onvoldoende controle van bloedingen voor en na PK-specifieke profylaxe zal worden gerapporteerd.
Van 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving tot Bezoek 3 (maand 12)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-761-4001
  • MACS-2020-051901 (Andere identificatie: Takeda)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren