Исследование стандартного и индивидуального профилактического лечения препаратом Адват у мужчин и мальчиков с тяжелой формой гемофилии А (HAPKIDO)
10 июля 2023 г. обновлено: Takeda
Локальное, многоцентровое, неинтервенционное, амбиспективное исследование пациентов с тяжелой формой гемофилии А, получающих стандартную и фармакокинетику профилактики Октоког Альфа (Адвате®) в Российской Федерации
Основная цель этого исследования - узнать об изменениях самых низких уровней фактора VIII в крови у мужчин и мальчиков при переходе от стандартной профилактики препаратом Адват к индивидуальной профилактике препаратом Адват.
Участникам этого исследования не будут предоставлены исследуемые лекарства. Спонсор исследования не будет участвовать в том, как лечат участников, но предоставит инструкции о том, как клиники будут записывать то, что происходит во время исследования. Всего за время исследования участникам необходимо будет посетить врача-исследователя 3 раза. Во время этих посещений врач-исследователь собирает данные исследования.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Локальное, многоцентровое, неинтервенционное, амбиспективное исследование пациентов с тяжелой формой гемофилии А, получающих стандартную и фармакокинетику профилактики Октоког Альфа (Адвате®) в Российской Федерации
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
94
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Chelyabinsk, Российская Федерация, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Khabarovsk, Российская Федерация, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
-
Krasnoyarsk, Российская Федерация, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
-
Moscow, Российская Федерация, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
-
Nalchik, Российская Федерация, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
-
Novosibirsk, Российская Федерация, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Rostov-on-Don, Российская Федерация, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Российская Федерация, 191186
- City Polyclinic No. 37
-
Vladivostok, Российская Федерация, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Volgograd, Российская Федерация, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
-
Voronezh, Российская Федерация, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Yekaterinburg, Российская Федерация, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
-
-
Tatarstan
-
Kazan, Tatarstan, Российская Федерация, 420034
- City Children's Hospital No. 1
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
В это исследование будут включены участники мужского пола всех возрастов, получающие октоког альфа (Advate) от тяжелой формы гемофилии А в 2021 году.
Описание
Критерии включения:
Участники мужского пола всех возрастов с тяжелой формой гемофилии А (FVIII ˂1%) или умеренной формой гемофилии А с тяжелым фенотипом кровотечения, которые:
- проходили стандартную профилактику или профилактику с учетом фармакокинетики октокогом альфа в течение не менее 12 месяцев до включения в исследование (150 участников) или начали лечение Advate® в 2021 г. (20 участников),
- лечится октокогом альфа на момент регистрации любым из вышеупомянутых методов лечения, и
- был назначен октоког альфа в Федеральной программе возмещения расходов на 2021 г.
- Наличие записей участников, достаточных для сбора данных в соответствии с целями исследования в течение ретроспективного периода исследования для участников, которые получали стандартную профилактику или фармакокинетику профилактики октокогом альфа в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование.
- Письменное информированное согласие, предоставленное участником или, в случае детей младше 14 лет, родителем участника или законным представителем участника.
Критерий исключения:
- Неполучение письменного информированного согласия участника
- Участие в любом интервенционном исследовании препаратов для лечения гемофилии или других нарушений гемостаза в течение 12 месяцев до включения в исследование для участников, имеющих ретроспективный период сбора данных, и в течение 12 месяцев после включения в исследование для всех участников.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Все участники
Участники мужского пола с гемофилией А тяжелой или средней степени тяжести, получавшие октоког альфа-концентрат FVIII (Advate) в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование, которые начали лечение октокогом альфа в 2021 году или в настоящее время получают октоког альфа, будут наблюдаться в этом изучать.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время в неделю, проведенное с минимальным уровнем фактора VIII (FVIII) ниже 1 процента (%) при стандартной профилактике и после фармакокинетической (фармакокинетической) профилактики
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Адаптивная фармакокинетическая профилактика определяется как заместительная профилактическая терапия FVIII на основе фармакокинетических параметров каждого конкретного участника.
Будет сообщено о времени в неделю, проведенном с уровнем FVIII ниже 1% при стандартной и адаптированной к фармакокинетике профилактике.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, которые более 19 часов в неделю проводят с минимальным уровнем FVIII ниже 1% при стандартной профилактике по сравнению с профилактикой, адаптированной к фармакокинетике
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Будет указан процент участников, которые более 19 часов в неделю имели минимальный уровень FVIII ниже 1% при стандартной и адаптированной к фармакокинетике профилактике.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент участников с модернизированным режимом дозирования на основе ФК-оценки
Временное ограничение: Исходный уровень до визита 3 (12-й месяц)
|
Модернизированный режим дозирования включает повышение дозы, изменение интервалов дозирования и/или повышение минимального уровня FVIII до уровня выше 1%.
Будет сообщено о проценте участников с модернизированным режимом дозирования на основе фармакокинетической оценки.
|
Исходный уровень до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент времени в неделю, проведенного с минимальным уровнем FVIII ниже 1%, от 1 до менее (<) 3% и выше или равно (>=) 3% при стандартной и индивидуальной профилактике
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Индивидуальная профилактика определяется как профилактическая терапия, основанная на фармакокинетических параметрах каждого отдельного участника.
Будет указан процент времени в неделю, проведенного с FVIII при уровне ниже 1%, 1-<3% и >=3% при стандартной и индивидуальной профилактике.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент участников с минимальным уровнем FVIII, постоянно превышающим 1% при стандартной профилактике по сравнению с профилактикой, адаптированной к фармакокинетике
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Будет сообщено о проценте участников с минимальным уровнем FVIII, постоянно превышающим 1% при стандартной и адаптированной к фармакокинетике профилактике.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Корреляция между временем в неделю, проведенным с минимальным уровнем FVIII ниже 1%, и спонтанной годовой частотой кровотечений (СКК) при стандартной профилактике
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Корреляция между временем в неделю, проведенным с минимальным уровнем FVIII ниже 1%, и спонтанной ABR на стандартной профилактике будет оцениваться с использованием коэффициента корреляции Пирсона.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Корреляция между временем в неделю, проведенным с минимальным уровнем FVIII ниже 1%, и спонтанной годовой частотой суставных кровотечений (AJBR) при стандартной профилактике
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Корреляция между временем в неделю, проведенным с минимальным уровнем FVIII ниже 1%, и спонтанным AJBR на стандартной профилактике будет оцениваться с использованием коэффициента корреляции Пирсона.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Общее потребление FVIII до и после фармакокинетической профилактики у участников с модернизированным режимом дозирования
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Будет сообщено об общем потреблении FVIII до и после фармакокинетической профилактики у участников с улучшенным режимом дозирования.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент участников с положительной динамикой состояния организма после перевода со стандартной на индивидуальную профилактику
Временное ограничение: Исходный уровень до визита 3 (12-й месяц)
|
Положительная динамика состояния организма связана с повышением физической активности (изменение индекса массы тела [ИМТ], соотношения талии и бедер [ОТТ].
Будет указан процент участников с положительной динамикой состояния организма после перехода со стандартной на индивидуальную профилактику.
|
Исходный уровень до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент участников, классифицированных по количеству госпитализаций из-за недостаточного контроля кровотечения до и после фармакокинетической профилактики
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Будет сообщен процент участников, классифицированных на основе количества госпитализаций из-за недостаточного контроля кровотечения до и после ФК-профилактики.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
|
Процент участников, классифицированных по количеству дней отсутствия на работе и в школе/институте из-за недостаточного контроля кровотечения до и после фармакокинетической профилактики
Временное ограничение: От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Будет сообщен процент участников, классифицированных на основе количества дней отсутствия на работе и в школе/институте из-за недостаточного контроля кровотечения до и после фармакокинетической профилактики.
|
От 12 месяцев до включения в исследование до визита 3 (12-й месяц)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 августа 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 апреля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Другой идентификатор: Takeda)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .