Studie standardní a individualizované profylaktické léčby přípravkem Advate u mužů a chlapců s těžkou hemofilií A (HAPKIDO)
10. července 2023 aktualizováno: Takeda
Lokální, multicentrická, neintervenční, ambispektivní studie u pacientů s těžkou hemofilií A na standardní a farmakokinetické profylaxi s Octocog Alfa (Advate®) v Ruské federaci
Hlavním cílem této studie je dozvědět se o změnách v nejnižších krevních hladinách faktoru VIII u mužů a chlapců při přechodu ze standardní profylaxe s Advate na individualizovanou profylaxi s Advate.
Účastníkům této studie nebudou poskytnuty žádné studijní léky. Zadavatel studie se nebude podílet na tom, jak je s účastníky zacházeno, ale poskytne pokyny, jak budou kliniky zaznamenávat, co se děje během studie. Účastníci budou muset během studie navštívit lékaře studie celkem 3x. Během těchto návštěv budou studijní údaje shromažďovány lékařem studie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Lokální, multicentrická, neintervenční, ambispektivní studie u pacientů s těžkou hemofilií A na standardní a farmakokinetické profylaxi s Octocog Alfa (Advate®) v Ruské federaci
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
94
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Chelyabinsk, Ruská Federace, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Khabarovsk, Ruská Federace, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
-
Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
-
Moscow, Ruská Federace, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
-
Nalchik, Ruská Federace, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630087
- State Novosibirsk regional clinical hospital
-
Rostov-on-Don, Ruská Federace, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Ruská Federace, 191186
- City Polyclinic No. 37
-
Vladivostok, Ruská Federace, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Volgograd, Ruská Federace, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
-
Voronezh, Ruská Federace, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Yekaterinburg, Ruská Federace, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
-
-
Tatarstan
-
Kazan, Tatarstan, Ruská Federace, 420034
- City Children's Hospital No. 1
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Do této studie budou zařazeni mužští účastníci všech věkových kategorií, kteří budou v roce 2021 léčeni oktokogem alfa (Advate) pro těžkou hemofilii A.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Mužští účastníci všech věkových kategorií s těžkou hemofilií A (FVIII ˂1 %) nebo středně těžkou hemofilií A s fenotypem závažného krvácení, kteří:
- byl na standardní profylaxi nebo profylaxi šité na farmakokinetiku oktokogem alfa alespoň 12 měsíců před zařazením do studie (150 účastníků) nebo kteří zahájili léčbu Advate® v roce 2021 (20 účastníků),
- je léčen oktokogem alfa v okamžiku zařazení do některé z výše uvedených léčebných modalit a
- bylo přiděleno ustanovení o oktokogu alfa ve federálním programu úhrad 2021
- Dostupnost záznamů účastníků dostačujících pro sběr dat podle cílů studie během retrospektivního období studie pro účastníky, kteří byli na standardní profylaxi nebo profylaxi šité na farmakokinetiku oktokogem alfa alespoň 12 měsíců před zařazením do studie
- Písemný informovaný souhlas poskytnutý účastníkem nebo, v případě dětí mladších 14 let, rodičem účastníka nebo jeho právně přijatelným zástupcem.
Kritéria vyloučení:
- Nezískání písemného informovaného souhlasu účastníka
- Účast v jakékoli intervenční studii přípravků pro léčbu hemofilie nebo jiných poruch hemostázy během 12 měsíců před zařazením do studie pro účastníky, kteří mají retrospektivní období sběru dat, a během 12 měsíců po zařazení do studie pro všechny účastníky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Všichni účastníci
Mužští účastníci s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A, kteří byli léčeni octokogem alfa v koncentrátu FVIII (Advate) alespoň 12 měsíců před zařazením do studie, kteří zahájili léčbu oktokogem alfa v roce 2021 nebo jsou v současné době léčeni oktokogem alfa, budou pozorováni v tomto studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas za týden strávený s minimální hladinou faktoru VIII (FVIII) pod 1 procento (%) při standardní profylaxi a po farmakokinetické (PK) přizpůsobené profylaxi
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Profylaxe přizpůsobená PK je definována jako substituční profylaktická terapie FVIII na základě PK parametrů každého konkrétního účastníka.
Bude uveden čas strávený za týden s hladinou Through FVIII pod 1 % na standardní profylaxi a profylaxi přizpůsobené PK.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s více než 19 hodinami týdně strávenými s minimální hladinou FVIII pod 1 % u standardní profylaxe oproti profylaxi přizpůsobené PK
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Bude uvedeno procento účastníků s více než 19 hodinami týdně s minimální hladinou FVIII pod 1 % při standardní profylaxi a profylaxi přizpůsobené PK.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento účastníků s vylepšeným režimem dávkování na základě hodnocení PK
Časové okno: Základní stav do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Upgradovaný dávkovací režim zahrnuje zvýšení dávky, úpravu dávkovacích intervalů a/nebo zvýšení minimální hladiny FVIII na více než 1 %.
Bude hlášeno procento účastníků s vylepšeným dávkovacím režimem na základě hodnocení PK.
|
Základní stav do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento času stráveného za týden s minimální hladinou FVIII pod 1 %, 1 až méně než (<) 3 % a větší než nebo rovné (>=) 3 % při standardní a individualizované profylaxi
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Individualizovaná profylaxe je definována jako profylaktická terapie na základě PK parametrů každého jednotlivého účastníka.
Bude uvedeno procento času stráveného za týden s FVIII až do úrovně pod 1 %, 1- <3 % a >=3 % při standardní a individualizované profylaxi.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento účastníků s minimální hladinou FVIII trvale nad 1 % u standardní profylaxe vs. u profylaxe šité na míru PK
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Bude hlášeno procento účastníků s minimální hladinou FVIII trvale nad 1 % při standardní profylaxi a profylaxi přizpůsobené PK.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Korelace mezi dobou za týden strávenou s minimální hladinou FVIII pod 1 % a spontánní anualizovanou mírou krvácení (ABR) při standardní profylaxi
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Korelace mezi dobou za týden strávenou s minimální hladinou FVIII pod 1 % a spontánní ABR při standardní profylaxi bude hodnocena pomocí Pearsonova korelačního koeficientu.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Korelace mezi dobou za týden strávenou s minimální hladinou FVIII pod 1 % a spontánní anualizovanou mírou krvácení do kloubu (AJBR) při standardní profylaxi
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Korelace mezi dobou strávenou za týden s minimální hladinou FVIII pod 1 % a spontánní AJBR při standardní profylaxi bude hodnocena pomocí Pearsonova korelačního koeficientu.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Celková spotřeba FVIII před a po profylaxi přizpůsobené PK u účastníků s vylepšeným režimem dávkování
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Bude uvedena celková spotřeba FVIII před a po profylaxi přizpůsobené PK u účastníků s vylepšeným dávkovacím režimem.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento účastníků s pozitivní dynamikou tělesného stavu po přechodu ze standardní na individualizovanou profylaxi
Časové okno: Základní stav do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Pozitivní dynamika tělesného stavu souvisí se zvýšenou fyzickou aktivitou (změna indexu tělesné hmotnosti [BMI], poměr pas: boky [WHR].
Bude uvedeno procento účastníků s pozitivní dynamikou tělesného stavu po převedení ze standardní na individualizovanou profylaxi.
|
Základní stav do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento účastníků kategorizovaných na základě počtu hospitalizací v důsledku nedostatečné kontroly krvácení před a po profylaxi přizpůsobené PK
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Bude uvedeno procento účastníků kategorizovaných na základě počtu hospitalizací z důvodu nedostatečné kontroly krvácení před a po profylaxi přizpůsobené PK.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
|
Procento účastníků kategorizovaných na základě počtu dní mimo práci a školu/ústav kvůli nedostatečné kontrole krvácení před a po profylaxi šité na míru PK
Časové okno: Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Bude uvedeno procento účastníků kategorizovaných na základě počtu dnů mimo práci a školu/instituci kvůli nedostatečné kontrole krvácení před a po profylaxi přizpůsobené PK.
|
Od 12 měsíců před zápisem do studia až do návštěvy 3 (12. měsíc)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. srpna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
4. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
4. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
7. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Jiný identifikátor: Takeda)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .