Súlyos hemofíliás A-ban szenvedő férfiak és fiúk standard és egyénre szabott profilaktikus kezelésének vizsgálata Advate-val (HAPKIDO)
2023. július 10. frissítette: Takeda
Helyi, multicentrikus, nem intervenciós, ambispektív vizsgálat súlyos hemofíliás A betegeknél standard és PK-ra szabott profilaxisban Octocog Alfával (Advate®) az Orosz Föderációban
Ennek a tanulmánynak az a fő célja, hogy megismerje a VIII-as faktor legalacsonyabb vérszintjének változásait férfiak és fiúk esetében, amikor a standard Advate-profilaxisról az Advate-val végzett egyéni profilaxisra váltanak.
A vizsgálatban részt vevők nem kapnak vizsgálati gyógyszereket. A vizsgálat szponzora nem vesz részt a résztvevők kezelésében, de utasításokat ad arra vonatkozóan, hogy a klinikák hogyan rögzítik a vizsgálat során történteket. A résztvevőknek a vizsgálat során összesen 3 alkalommal kell felkeresniük a vizsgálati orvost. E látogatások során a vizsgálati adatokat a vizsgáló orvos gyűjti össze.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Helyi, multicentrikus, nem intervenciós, ambispektív vizsgálat súlyos hemofíliás A betegeknél standard és PK-ra szabott profilaxisban Octocog Alfával (Advate®) az Orosz Föderációban
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
94
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Chelyabinsk, Orosz Föderáció, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Khabarovsk, Orosz Föderáció, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
-
Krasnoyarsk, Orosz Föderáció, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
-
Moscow, Orosz Föderáció, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
-
Nalchik, Orosz Föderáció, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
-
Novosibirsk, Orosz Föderáció, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Rostov-on-Don, Orosz Föderáció, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Orosz Föderáció, 191186
- City Polyclinic No. 37
-
Vladivostok, Orosz Föderáció, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Volgograd, Orosz Föderáció, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
-
Voronezh, Orosz Föderáció, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Yekaterinburg, Orosz Föderáció, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
-
-
Tatarstan
-
Kazan, Tatarstan, Orosz Föderáció, 420034
- City Children's Hospital No. 1
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Ebbe a vizsgálatba 2021-ben súlyos hemofília A miatt octocog alfa-val (Advate) kezelt, bármilyen korú férfi résztvevőket vonnak be.
Leírás
Bevételi kritériumok:
Súlyos hemofília A-ban (FVIII ˂1%) vagy közepesen súlyos hemofília A-ban szenvedő, súlyos vérzéses fenotípusú, bármely életkorú férfi résztvevők, akik:
- a vizsgálatba való belépés előtt legalább 12 hónapig standard vagy PK-ra szabott profilaxisban részesült alfa-oktokoggal (150 résztvevő), vagy aki 2021-ben elkezdte az Advate®-kezelést (20 résztvevő),
- alfa-oktokoggal kezelik a fent említett kezelési módok bármelyikével történő felvétel pillanatában, és
- octocog alfa ellátást kapott a 2021-es szövetségi visszatérítési programban
- A résztvevők nyilvántartásának rendelkezésre állása, amely elegendő adatgyűjtéshez a vizsgálat céljainak megfelelően a vizsgálat retrospektív időszakában azon résztvevők esetében, akik standard profilaxisban vagy PK-ra szabott profilaxisban részesültek octocog alfa-val legalább 12 hónapig a vizsgálatba való felvételt megelőzően
- A résztvevő, illetve 14 év alatti gyermek esetén a résztvevő szülőjének vagy a résztvevő jogilag elfogadható képviselőjének írásos beleegyezése.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő írásos beleegyezésének elmulasztása
- Részvétel a hemofília vagy más vérzéscsillapítási zavarok kezelésére szolgáló termékek bármely intervenciós vizsgálatában a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 12 hónapban azon résztvevők esetében, akiknek retrospektív adatgyűjtési időszaka van, és a vizsgálatba való beiratkozást követő 12 hónapban minden résztvevő esetében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Minden résztvevő
Azokat a súlyos vagy közepesen súlyos hemofíliás A-ban szenvedő férfiakat, akiket a vizsgálatba való belépés előtt legalább 12 hónapon keresztül FVIII oktokog alfa koncentrátummal (Advate) kezeltek, akik 2021-ben kezdték meg az octocog alfa kezelést, vagy jelenleg octocog alfa kezelés alatt állnak. tanulmány.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hetente eltöltött idő, amikor a VIII. faktor (FVIII) minimális szintje 1 százalék (%) alatt van a standard profilaxisban és a farmakokinetikai (PK) utáni profilaxisban
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A PK-ra szabott profilaxis az egyes résztvevők PK paraméterei alapján végzett FVIII-pótlás profilaktikus terápia.
A heti 1% alatti FVIII-szinttel szokásos és PK-ra szabott profilaxisban eltöltött időt jelenteni fogják.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik heti 19 óránál többet 1% alatti FVIII-as szint alatt töltöttek standard profilaxissal, szemben a PK-ra szabott profilaxissal
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akik heti 19 óránál többet dolgoztak, és a FVIII-szint 1% alatt van a standard és a PK-ra szabott profilaxisban.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
A javított adagolási rendet alkalmazó résztvevők százalékos aránya a PK-értékelés alapján
Időkeret: Alaphelyzet a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A továbbfejlesztett adagolási rend magában foglalja a dózis növelését, az adagolási intervallumok módosítását és/vagy a FVIII mélyponti szint 1% fölé emelését.
A PK-értékelés alapján frissített adagolási rendet alkalmazó résztvevők százalékos arányát jelentik.
|
Alaphelyzet a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Hetente eltöltött idő százalékos aránya, amikor az FVIII mélypont szintje 1% alatt van, 1-től kevesebb, mint (<) 3%, és nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 3% normál és személyre szabott profilaxis mellett
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Az egyéni profilaxis az egyes résztvevők PK paraméterei alapján végzett profilaktikus terápia.
A heti 1% alatti, 1-<3% és >=3% alatti FVIII-val töltött idő százalékos arányát jelentik a szokásos és egyéni profilaxis mellett.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az FVIII mélyponti szint tartósan 1% felett van a standard profilaxisban, illetve a PK-ra szabott profilaxisban
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Azon résztvevők százalékos arányát jelentik, akiknél a FVIII-szint tartósan 1% felett van a standard és a PK-ra szabott profilaxisban.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Az 1% alatti FVIII mélyponttal eltöltött heti idő és a spontán évesített vérzési ráta (ABR) közötti összefüggés a standard profilaxissal
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Az 1% alatti FVIII mélyponti szint mellett eltöltött heti idő és a spontán ABR közötti korrelációt standard profilaxisban a Pearson-féle korrelációs együttható segítségével értékeljük.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Korreláció az 1% alatti FVIII mélyponttal eltöltött heti idő és a spontán éves ízületi vérzési arány (AJBR) között a standard profilaxisban
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A heti 1% alatti FVIII mélyponti szint és a spontán AJBR standard profilaxissal eltöltött ideje közötti korrelációt a Pearson-féle korrelációs együttható segítségével értékeljük.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
A FVIII teljes fogyasztása a PK-ra szabott profilaxis előtt és után a korszerűsített adagolási rendet alkalmazó résztvevőknél
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A FVIII teljes fogyasztását a PK-ra szabott profilaxis előtt és után jelentik a korszerűsített adagolási rendet alkalmazó résztvevőknél.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél pozitív a testállapot dinamikája a standardról az egyéni profilaxisra való áttérés után
Időkeret: Alaphelyzet a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A testállapot pozitív dinamikája összefügg a megnövekedett fizikai aktivitással (testtömegindex [BMI] változása, derék-csípő arány [WHR]).
Jelenteni kell azon résztvevők százalékos arányát, akiknél pozitív a testállapot dinamikája a standardról az egyéni profilaxisra való áttérés után.
|
Alaphelyzet a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
Az elégtelen vérzésszabályozás miatti kórházi kezelések száma alapján besorolt résztvevők százalékos aránya a PK-ra szabott profilaxis előtt és után
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A PK-ra szabott profilaxis előtt és után a nem megfelelő vérzésszabályozás miatti kórházi kezelések száma alapján kategorizált résztvevők százalékos arányát jelentik.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
|
A PK-ra szabott profilaxis előtt és után a nem megfelelő vérzésszabályozás miatt a munkától és az iskolától/intézettől távol töltött napok száma alapján besorolt résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
A PK-ra szabott profilaxis előtt és után a nem megfelelő vérzésszabályozás miatt a munkától és az iskolától/intézettől távol töltött napok száma alapján kategorizált résztvevők százalékos arányát jelentik.
|
A tanulmányi beiratkozást megelőző 12 hónaptól a 3. látogatásig (12. hónap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. augusztus 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. április 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. április 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 6.
Első közzététel (Tényleges)
2021. július 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Egyéb azonosító: Takeda)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .