Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus tavanomaisesta ja yksilöllisestä profylaktisesta hoidosta Advatella miehillä ja pojilla, joilla on vaikea hemofilia A (HAPKIDO)

maanantai 10. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Takeda

Paikallinen, monikeskus, ei-interventiivinen, ambispektiivinen tutkimus vaikean hemofilia A -potilailla tavanomaisella ja PK-räätälöidyllä estohoidolla Octocog Alfalla (Advate®) Venäjän federaatiossa

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on saada tietoa muutoksista veren hyytymistekijä VIII:n alhaisissa tasoissa miehillä ja pojilla, kun ne nostetaan Advate-profylaksiasta yksilölliseen Advate-profylaksiin.

Tähän tutkimukseen osallistuville ei anneta tutkimuslääkkeitä. Tutkimuksen rahoittaja ei ole mukana osallistujien kohtelussa, mutta antaa ohjeet siitä, kuinka klinikat tallentavat tutkimuksen aikana tapahtuvat asiat. Osallistujien tulee käydä tutkimuslääkärin luona yhteensä 3 kertaa tutkimuksen aikana. Näiden käyntien aikana tutkimuslääkäri kerää tutkimustietoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Paikallinen, monikeskus, ei-interventiivinen, ambispektiivinen tutkimus vaikean hemofilia A -potilailla tavanomaisella ja PK-räätälöidyllä estohoidolla Octocog Alfalla (Advate®) Venäjän federaatiossa

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

94

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Chelyabinsk, Venäjän federaatio, 454087
        • Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Khabarovsk, Venäjän federaatio, 680003
        • Children's Regional Clinical Hospital
      • Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 660074
        • Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119049
        • Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
      • Nalchik, Venäjän federaatio, 360032
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
      • Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Rostov-on-Don, Venäjän federaatio, 344015
        • Regional Children's Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
        • City Polyclinic No. 37
      • Vladivostok, Venäjän federaatio, 690002
        • Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Volgograd, Venäjän federaatio, 400138
        • Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
      • Voronezh, Venäjän federaatio, 394024
        • Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Yekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Venäjän federaatio, 420034
        • City Children's Hospital No. 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tähän tutkimukseen otetaan kaikenikäisiä miespuolisia osallistujia, joita hoidetaan octocog alfalla (Advate) vaikean hemofilia A:n vuoksi vuonna 2021.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaiken ikäiset miespuoliset osallistujat, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII ˂1 %) tai kohtalainen hemofilia A, jolla on vaikea verenvuotofenotyyppi ja jotka:

    • oli ollut oktokogialfalla vähintään 12 kuukauden ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista (150 osallistujaa) tai joka aloitti Advate®-hoidon vuonna 2021 (20 osallistujaa)
    • häntä hoidetaan octocog alfalla ilmoittautumishetkellä jollakin yllä mainituista hoitomuodoista, ja
    • oli määrätty octocog alfa -varaus liittovaltion korvausohjelmassa 2021
  • Osallistujien tietueiden saatavuus, joka riittää tutkimuksen tavoitteiden mukaiseen tiedonkeruuseen tutkimuksen retrospektiivisen ajanjakson aikana niille osallistujille, jotka olivat olleet oktokogialfalla vähintään 12 kuukauden ajan tavanomaisessa profylaksiassa tai PK-räätälöidyssä estohoidossa vähintään 12 kuukauden ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Osallistujan tai alle 14-vuotiaiden lasten osalta osallistujan vanhemman tai osallistujan laillisesti hyväksyttävän edustajan antama kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujan kirjallisen suostumuksen saamatta jättäminen
  • Osallistuminen hemofilian tai muiden hemostaasihäiriöiden hoitoon tarkoitettujen tuotteiden interventiotutkimukseen 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista osallistujille, joilla on retrospektiivinen tiedonkeruujakso, ja 12 kuukauden aikana tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen kaikkien osallistujien osalta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Kaikki osallistujat
Miesosallistujat, joilla on vaikea tai kohtalainen hemofilia A ja joita on hoidettu FVIII-oktokogialfa-konsentraatilla (Advate) vähintään 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista, jotka aloittivat oktokogialfahoidon vuonna 2021 tai joita hoidetaan parhaillaan oktokogialfalla. opiskella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Viikoittainen aika, joka kuluu tekijä VIII:n (FVIII) alimmalle tasolle alle 1 prosentin (%) normaalissa estohoidossa ja farmakokineettisen (PK) -räätälöidyn ennaltaehkäisyn yhteydessä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
PK-räätälöity profylaksi määritellään FVIII-korvausprofylaktiseksi hoidoksi, joka perustuu kunkin osallistujan PK-parametreihin. Viikoittainen aika, joka kuluu FVIII-tasolla alle 1 %:n normaaliin ja PK-räätälöityyn ennaltaehkäisyyn, raportoidaan.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät yli 19 tuntia viikossa FVIII-tason alle 1 %:n normaaliin estohoitoon verrattuna PK-räätälöityyn profylaksiin
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka työskentelevät yli 19 tuntia viikossa ja joiden FVIII-taso on alle 1 % normaalilla ja PK-räätälöidyllä estohoidolla, raportoidaan.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on päivitetty annostusohjelma PK-arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Perustaso vierailuun 3 asti (kuukausi 12)
Päivitetty annostusohjelma sisältää annoksen nostamisen, annosvälien muuttamisen ja/tai FVIII:n alimman tason nostamisen yli 1 %:iin. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on paranneltu annostusohjelma PK-arvioinnin perusteella, raportoidaan.
Perustaso vierailuun 3 asti (kuukausi 12)
Prosenttiosuus viikoittaisesta ajasta, jonka FVIII-taso on alle 1 %, 1 - alle (<) 3 % ja suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 3 % normaalissa ja yksilöllisessä estohoidossa
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Yksilöllinen profylaksi määritellään profylaktiseksi hoidoksi, joka perustuu kunkin yksittäisen osallistujan PK-parametreihin. Prosenttiosuus viikoittaisesta ajasta, joka vietettiin FVIII:n kanssa alle 1 %:n, 1-<3 % ja >=3 %:n ollessa normaalissa ja yksilöllisessä profylaksiassa.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden FVIII-taso on pysyvästi yli 1 % normaalilla estohoidolla vs. PK-räätälöityä estohoitoa
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden FVIII-taso on pysyvästi yli 1 % normaalilla ja PK-räätälöidyllä estohoidolla.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Korrelaatio viikoittain FVIII-tason alle 1 %:n ja spontaanin vuosittaisen verenvuodon (ABR) välillä normaalissa estohoidossa
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Viikoittainen korrelaatio FVIII-tason alle 1 %:n ollessa alle 1 %:n ja spontaanin ABR:n tavanomaisessa estohoidossa arvioidaan käyttämällä Pearsonin korrelaatiokerrointa.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Korrelaatio viikoittain FVIII-tason alle 1 %:n ollessa alle 1 %:n ja spontaanin vuosittaisen nivelverenvuodon (AJBR) välillä normaalissa estohoidossa
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Viikoittainen korrelaatio FVIII-tason alle 1 %:n ollessa alle 1 %:n ja spontaanin AJBR:n tavanomaisessa estohoidossa arvioidaan käyttämällä Pearsonin korrelaatiokerrointa.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
FVIII:n kokonaiskulutus ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ehkäisyn osallistujilla, joilla on päivitetty annostusohjelma
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
FVIII:n kokonaiskulutus ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ennaltaehkäisyn osallistujilla, joilla on päivitetty annostusohjelma, raportoidaan.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen kehon tilan dynamiikka siirtymisen jälkeen standardista yksilölliseen ennaltaehkäisyyn
Aikaikkuna: Perustaso vierailuun 3 asti (kuukausi 12)
Kehon tilan positiivinen dynamiikka liittyy lisääntyneeseen fyysiseen aktiivisuuteen (painoindeksin muutos [BMI], vyötärö:lantiosuhde [WHR]). Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen kehon tilan dynamiikka siirtymisen jälkeen standardista yksilölliseen ennaltaehkäisyyn, raportoidaan.
Perustaso vierailuun 3 asti (kuukausi 12)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka luokitellaan riittämättömästä verenvuotokontrollista johtuvien sairaalahoitojen lukumäärän perusteella ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ennaltaehkäisyn
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka on luokiteltu sairaalahoitojen määrän perusteella riittämättömän verenvuodon hallinnan vuoksi ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ennaltaehkäisyn.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Osallistujien prosenttiosuus, jotka on luokiteltu sen perusteella, kuinka monta päivää oli poissa töistä ja koulusta/instituutista riittämättömän verenvuotokontrollin vuoksi ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ehkäisyn
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)
Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka on luokiteltu päivien lukumäärän perusteella, jotka ovat olleet poissa töistä ja koulusta/instituutista riittämättömän verenvuodon hallinnan vuoksi ennen ja jälkeen PK-räätälöidyn ennaltaehkäisyn.
12 kuukautta ennen opintoihin ilmoittautumista vierailuun 3 saakka (kuukausi 12)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-761-4001
  • MACS-2020-051901 (Muu tunniste: Takeda)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa