温性自己免疫性溶血性貧血の成人参加者における皮下ALXN1830
2022年2月2日 更新者：Alexion
温型自己免疫性溶血性貧血（WAIHA）患者にALXN1830を皮下投与する第2相、複数回漸増用量、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
これは、有効性、安全性、健康関連の生活の質、忍容性、薬物動態学、薬力学、および免疫原性を最大 3 つまで評価するための第 2 相、複数漸増、用量設定、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 WAIHAの治療において皮下(ly)(SC)投与されるALXN1830の用量レジメン。
この研究には、8週間の治療計画を評価するための2つの無作為化二重盲検プラセボ対照コホート（コホート1および2）と、代替の12週間投与を評価するためのオプションの3番目の非盲検コホート（コホート3）が含まれます。養生法。 参加者は、参加者と治験責任医師の裁量で、積極的な治療に戻る必要がある再発について参加者を観察するための毎月の訪問からなる非盲検延長（OLE）期間中、この研究への参加を継続することができます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Riverside、California、アメリカ、90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- スクリーニングの少なくとも6週間前に一次または二次WAIHAと診断された。
- -少なくとも1つの以前のWAIHA治療計画（例えば、コルチコステロイド、リツキシマブ、アザチオプリン、シクロホスファミド、シクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル、ダナゾール、ビンクリスチンなど）に失敗したか、またはそれらに耐えられなかった。
- スクリーニング時のヘモグロビン < 10 g/dL および ≥ 6 g/dL。
- スクリーニング時の直接抗グロブリン検査 (Coombs) 陽性 (IgG 陽性で補体 C3 の存在が陽性または陰性)。
以下のいずれかを含む活動性溶血の証拠:
- LDH > 正常上限値 (ULN) または
- ハプトグロビン < 正常下限値または
- 間接ビリルビン > ULN
- スクリーニング時の総 IgG > 500 mg/dL
- 血小板数 ≥ 75 x 10^9/リットル (L)
- 好中球の絶対数が 1.0 x 10^9/L を超える
主な除外基準:
- エヴァン症候群の参加者。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染 (HIV 1 または HIV 2 抗体検査陽性)。
- B型肝炎表面抗原またはC型肝炎抗体検査が陽性。
- 一次治療期間中に指定された来院のためにクリニックに行くことができない、または研究介入管理のロジスティクス要件を満たすことができない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート 1: ALXN1830/プラセボ
参加者は 3:1 の割合で ALXN1830 またはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。
治療は 8 週間受けられ、その後 8 週間の追跡期間 (治療なし) が続きます。
完了後、参加者は、OLE期間中、参加者および研究者の裁量により、一次治療期間を含む最大2年間、研究への参加を継続することができます。
|
SC 注入として投与されます。
他の名前：
SC注入として投与されます。
|
|
実験的：コホート 2: ALXN1830/プラセボ
参加者は 3:1 の割合で ALXN1830 またはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。
治療は 8 週間受けられ、その後 8 週間の追跡期間 (治療なし) が続きます。
完了後、参加者は、OLE期間中、参加者および研究者の裁量により、一次治療期間を含む最大2年間、研究への参加を継続することができます。
|
SC 注入として投与されます。
他の名前：
SC注入として投与されます。
|
|
実験的：コホート 3: ALXN1830
開始された場合、参加者は ALXN1830 を受け取ります。
治療は 12 週間受けられ、その後 8 週間の追跡期間 (治療なし) が続きます。
完了後、参加者は、OLE期間中、参加者および研究者の裁量により、一次治療期間を含む最大2年間、研究への参加を継続することができます。
|
SC 注入として投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインから一次治療終了時までにヘモグロビン (Hgb) の 2 グラム/デシリットル (g/dL) 以上の増加を達成した参加者の割合
時間枠：12週目までのベースライン
|
参加者は、1日目（ベースライン）以降は既存のWAIHA薬剤の用量を増やす必要がなく、14日目以降は濃厚赤血球（pRBC）輸血をせずにこの増加を達成する必要があります。
|
12週目までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
輸血された pRBC の総ユニット数
時間枠：12週目までのベースライン
|
12週目までのベースライン
|
|
|
ベースラインから一次治療終了までの Hgb 測定値 ≥ 2 g/dL の数
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
Hgb がベースラインから 2 g/dL 以上増加するまでの時間
時間枠：12週目までのベースライン
|
12週目までのベースライン
|
|
|
貧血の治療のために新しいWAIHA救済薬、または既存のWAIHA薬またはpRBC輸血の用量の増加を必要とする参加者の割合
時間枠：15日目から12週目まで
|
15日目から12週目まで
|
|
|
ベースラインから 4 週目までに Hgb が 2 g/dL 以上増加した参加者の割合
時間枠：第 4 週までのベースライン
|
参加者は、1日目以降に既存のWAIHA薬剤の用量を増やす必要がなく、14日目以降にpRBC輸血を行わずにこの増加を達成する必要があります。
|
第 4 週までのベースライン
|
|
ベースラインから一次治療終了までの血清乳酸脱水素酵素（LDH）レベルの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
ベースラインから一次治療終了までの絶対網赤血球数の変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
ベースラインから一次治療終了までの血清間接ビリルビンの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
ベースラインから一次治療終了までの血清ハプトグロビンの変化
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
ベースラインから一次治療終了までのコルチコステロイドの総使用量
時間枠：ベースライン、12週目
|
ベースライン、12週目
|
|
|
ベースラインから一次治療後のフォローアップ終了までコルチコステロイド用量の増加が必要な参加者の割合
時間枠：20週目までのベースライン
|
20週目までのベースライン
|
|
|
一次治療終了からフォローアップ終了までのコルチコステロイド用量の変化
時間枠：第12週、第20週
|
第12週、第20週
|
|
|
一次治療後のフォローアップ中にコルチコステロイドの漸減を開始するまでの日数
時間枠：20週目までのベースライン
|
漸減は、コルチコステロイドの用量を減らして処方/服用した最初の日として定義されます。
|
20週目までのベースライン
|
|
一次治療後のフォローアップ中にコルチコステロイド維持用量を投与するまでの日数
時間枠：20週目までのベースライン
|
維持用量は、10 ミリグラム (mg)/日未満のプレドニゾンまたは同等の量として定義されます。
|
20週目までのベースライン
|
|
一次治療の終了から一次治療後のフォローアップ終了までのコルチコステロイド中止に達するまでの日数
時間枠：第 12 週から第 20 週まで
|
第 12 週から第 20 週まで
|
|
|
ALXN1830 に対する抗薬物抗体の経時的な発生率と力価
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
ALXN1830に対する中和抗体の経時的な発生率と力価
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
ALXN1830 の血清トラフ濃度の経時変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別の血清総免疫グロブリン G (IgG) レベルの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別の IgG サブタイプ (IgG1 4) のベースラインからの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別の IgA のベースラインからの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別の IgM のベースラインからの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別のアルブミンのベースラインからの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
|
|
用量グループおよび時点別の循環免疫複合体のベースラインからの変化
時間枠：最長2年
|
最長2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2022年1月1日
一次修了 (予想される)
2022年7月31日
研究の完了 (予想される)
2024年7月31日
試験登録日
最初に提出
2021年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月30日
最初の投稿 (実際)
2021年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年2月2日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ALXN1830-WAI-202
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。