ALXN1830 subcutáneo en participantes adultos con anemia hemolítica autoinmune caliente
2 de febrero de 2022 actualizado por: Alexion
Un estudio de fase 2, de dosis múltiples ascendentes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de ALXN1830 administrado por vía subcutánea en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (WAIHA)
Este es un estudio de Fase 2, ascendente múltiple, de búsqueda de dosis, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, calidad de vida relacionada con la salud, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica e inmunogenicidad, de hasta 3 regímenes de dosis de ALXN1830 administrados por vía subcutánea (ly) (SC) en el tratamiento de WAIHA.
Este estudio incluirá 2 cohortes aleatorias, doble ciego, controladas con placebo (cohortes 1 y 2) para evaluar un régimen de tratamiento de 8 semanas y una tercera cohorte abierta opcional (cohorte 3) para evaluar una dosificación alternativa de 12 semanas régimen. Los participantes pueden continuar participando en este estudio a discreción del participante y del investigador en un período de extensión de etiqueta abierta (OLE), que consiste en visitas mensuales para observar a los participantes en busca de recaídas, lo que requerirá volver al tratamiento activo.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Riverside, California, Estados Unidos, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnosticado con WAIHA primario o secundario al menos 6 semanas antes de la selección.
- Ha fallado o no ha tolerado al menos un régimen de tratamiento WAIHA anterior, por ejemplo, corticosteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, micofenolato de mofetilo, danazol o vincristina.
- Hemoglobina < 10 g/dL y ≥ 6 g/dL en la selección.
- Prueba de antiglobulina directa (Coombs) positiva (IgG positivos que son positivos o negativos para la presencia de complemento C3) en el Screening.
Evidencia de hemólisis activa que incluye cualquiera de los siguientes:
- LDH > límite superior de lo normal (LSN) o
- Haptoglobina <límite inferior de lo normal o
- Bilirrubina indirecta > LSN
- IgG total > 500 mg/dl en la selección
- Recuento de plaquetas ≥ 75 x 10^9/litro (L)
- Recuento absoluto de neutrófilos superior a 1,0 x 10^9/L
Criterios clave de exclusión:
- Participantes con síndrome de Evan.
- Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (prueba de anticuerpos VIH 1 o VIH 2 positiva).
- Prueba positiva de antígeno de superficie de hepatitis B o de anticuerpos de hepatitis C.
- Incapacidad para viajar a la clínica para visitas específicas durante el Período de tratamiento primario o cumplir con los requisitos logísticos de la administración de la intervención del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1: ALXN1830/placebo
Los participantes serán aleatorizados 3:1 para recibir ALXN1830 o placebo.
Se recibirá tratamiento durante 8 semanas seguido de un período de seguimiento (sin tratamiento) durante 8 semanas.
Una vez completado, los participantes pueden continuar participando en el estudio a discreción del participante y del investigador durante el período OLE por hasta 2 años, incluido el período de tratamiento primario.
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Administrado como una infusión SC.
Otros nombres:
Administrado como una infusión SC.
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Experimental: Cohorte 2: ALXN1830/placebo
Los participantes serán aleatorizados 3:1 para recibir ALXN1830 o placebo.
Se recibirá tratamiento durante 8 semanas seguido de un período de seguimiento (sin tratamiento) durante 8 semanas.
Una vez completado, los participantes pueden continuar participando en el estudio a discreción del participante y del investigador durante el período OLE por hasta 2 años, incluido el período de tratamiento primario.
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Administrado como una infusión SC.
Otros nombres:
Administrado como una infusión SC.
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Experimental: Cohorte 3: ALXN1830
Si se inicia, los participantes recibirán ALXN1830.
Se recibirá tratamiento durante 12 semanas seguido de un período de seguimiento (sin tratamiento) durante 8 semanas.
Una vez completado, los participantes pueden continuar participando en el estudio a discreción del participante y del investigador durante el período OLE por hasta 2 años, incluido el período de tratamiento primario.
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Administrado como una infusión SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes que lograron un aumento de ≥ 2 gramos/decilitro (g/dL) en la hemoglobina (Hgb) desde el inicio hasta el final del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Los participantes deberán lograr este aumento sin requerir ningún aumento en la dosis de un medicamento WAIHA existente después del día 1 (línea de base) y sin transfusiones de glóbulos rojos concentrados (pRBC) después del día 14.
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Línea de base hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número total de unidades de pRBC transfundidas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Línea de base hasta la semana 12
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Número de mediciones de Hgb ≥ 2 g/dL desde el inicio hasta el final del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Tiempo hasta el aumento de Hgb en ≥ 2 g/dL desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Línea de base hasta la semana 12
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Proporción de participantes que requieren un nuevo medicamento de rescate WAIHA o cualquier aumento en la dosis de un medicamento WAIHA existente o transfusiones de pRBC para el tratamiento de la anemia
Periodo de tiempo: Del día 15 a la semana 12
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Del día 15 a la semana 12
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Proporción de participantes que lograron un aumento de ≥ 2 g/dL en Hgb desde el inicio hasta la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
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Los participantes deben lograr este aumento sin necesidad de aumentar la dosis de un medicamento WAIHA existente después del día 1 y sin transfusiones de glóbulos rojos después del día 14.
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Línea de base hasta la semana 4
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento primario en los niveles de lactato deshidrogenasa sérica (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento primario en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento primario en la bilirrubina indirecta sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento primario en la haptoglobina sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Uso total de corticosteroides desde el inicio hasta el final del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Línea de base, semana 12
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Proporción de participantes que requieren cualquier aumento en la dosis de corticosteroides desde el inicio hasta el final del seguimiento después del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 20
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Línea de base hasta la semana 20
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|
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Cambio en la dosis de corticosteroides desde el final del tratamiento primario hasta el final del seguimiento
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 20
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Semana 12, Semana 20
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Número de días hasta el comienzo de la reducción gradual de los corticosteroides durante el seguimiento después del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 20
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La reducción gradual se define como el primer día en que se receta/toma una dosis más baja de corticosteroides.
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Línea de base hasta la semana 20
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Número de días hasta la dosis de mantenimiento de corticosteroides durante el seguimiento después del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 20
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La dosis de mantenimiento se definirá como < 10 miligramos (mg)/día de prednisona o equivalente.
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Línea de base hasta la semana 20
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Número de días para alcanzar la discontinuación de corticosteroides desde el final del tratamiento primario hasta el final del seguimiento después del tratamiento primario
Periodo de tiempo: Semana 12 a Semana 20
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Semana 12 a Semana 20
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Incidencia y títulos de anticuerpos antidrogas contra ALXN1830 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Incidencia y títulos de anticuerpos neutralizantes contra ALXN1830 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Concentraciones séricas mínimas de ALXN1830 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio en los niveles séricos de inmunoglobulina G (IgG) total por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio desde el inicio de los subtipos de IgG (IgG1 4) por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio desde el inicio de IgA por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio desde el inicio de IgM por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio desde el inicio de la albúmina por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Cambio desde el inicio de los complejos inmunes circulantes por grupo de dosis y punto de tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
31 de julio de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
9 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1830-WAI-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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