Подкожный ALXN1830 у взрослых участников с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией
2 февраля 2022 г. обновлено: Alexion
Фаза 2, множественная возрастающая доза, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование ALXN1830, вводимого подкожно пациентам с тепловой аутоиммунной гемолитической анемией (WAIHA)
Это фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с множественным возрастанием дозы для оценки эффективности, безопасности, связанного со здоровьем качества жизни, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамической и иммуногенности до 3 режимы дозирования ALXN1830, вводимого подкожно (п/к) при лечении WAIHA.
Это исследование будет включать 2 рандомизированные, двойные слепые, плацебо-контролируемые когорты (когорты 1 и 2) для оценки 8-недельного режима лечения и необязательную третью открытую когорту (когорта 3) для оценки альтернативного 12-недельного дозирования. режим. Участники могут продолжать участие в этом исследовании по усмотрению участника и исследователя в течение периода открытого продления (OLE), состоящего из ежемесячных посещений для наблюдения за участниками на предмет рецидива, который потребует возобновления активного лечения.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Riverside, California, Соединенные Штаты, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Диагноз первичного или вторичного WAIHA не менее чем за 6 недель до скрининга.
- Неудачная или непереносимая по крайней мере одна предыдущая схема лечения WAIHA, например, кортикостероиды, ритуксимаб, азатиоприн, циклофосфамид, циклоспорин, микофенолата мофетил, даназол или винкристин.
- Гемоглобин < 10 г/дл и ≥ 6 г/дл при скрининге.
- Положительный прямой антиглобулиновый тест (Кумбса) (положительные IgG, положительные или отрицательные на наличие комплемента С3) при скрининге.
Признаки активного гемолиза, включая любое из следующего:
- ЛДГ > верхней границы нормы (ВГН) или
- Гаптоглобин < нижняя граница нормы или
- Непрямой билирубин > ВГН
- Общий IgG > 500 мг/дл при скрининге
- Количество тромбоцитов ≥ 75 x 10^9/л (л)
- Абсолютное количество нейтрофилов более 1,0 x 10^9/л
Ключевые критерии исключения:
- Участники с синдромом Эвана.
- Инфекция, вызванная вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (положительный результат теста на антитела к ВИЧ-1 или ВИЧ-2).
- Положительный тест на поверхностный антиген гепатита В или антитела к гепатиту С.
- Невозможность поехать в клинику для определенных посещений в течение периода основного лечения или выполнить логистические требования, связанные с проведением исследовательского вмешательства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: ALXN1830/плацебо
Участники будут рандомизированы в соотношении 3:1 для получения ALXN1830 или плацебо.
Лечение будет проводиться в течение 8 недель, после чего следует период наблюдения (без лечения) в течение 8 недель.
После завершения участники могут продолжать участие в исследовании по усмотрению участника и исследователя в течение периода OLE на срок до 2 лет, включая период первичного лечения.
|
Вводят в виде подкожной инфузии.
Другие имена:
Вводят в виде подкожной инфузии.
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: ALXN1830/плацебо
Участники будут рандомизированы в соотношении 3:1 для получения ALXN1830 или плацебо.
Лечение будет проводиться в течение 8 недель, после чего следует период наблюдения (без лечения) в течение 8 недель.
После завершения участники могут продолжать участие в исследовании по усмотрению участника и исследователя в течение периода OLE на срок до 2 лет, включая период первичного лечения.
|
Вводят в виде подкожной инфузии.
Другие имена:
Вводят в виде подкожной инфузии.
|
|
Экспериментальный: Когорта 3: ALXN1830
В случае инициации участники получат ALXN1830.
Лечение будет проводиться в течение 12 недель, после чего следует период наблюдения (без лечения) в течение 8 недель.
После завершения участники могут продолжать участие в исследовании по усмотрению участника и исследователя в течение периода OLE на срок до 2 лет, включая период первичного лечения.
|
Вводят в виде подкожной инфузии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, достигших повышения уровня гемоглобина (Hgb) на ≥ 2 г/дл (г/дл) от исходного уровня до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
|
Участники должны будут достичь этого увеличения, не требуя увеличения дозы существующего препарата WAIHA после 1-го дня (базовый уровень) и без переливания эритроцитарной массы (pRBC) после 14-го дня.
|
Исходный уровень до 12 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее количество перелитых единиц пэритроцитов
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
|
Исходный уровень до 12 недели
|
|
|
Количество измерений Hgb ≥ 2 г/дл от исходного уровня до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Время до повышения уровня Hgb на ≥ 2 г/дл по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
|
Исходный уровень до 12 недели
|
|
|
Доля участников, которым требуется новое спасательное лекарство WAIHA или любое увеличение дозы существующего лекарства WAIHA или переливание pRBC для лечения анемии
Временное ограничение: С 15 дня по 12 неделю
|
С 15 дня по 12 неделю
|
|
|
Доля участников, у которых уровень Hgb увеличился на ≥ 2 г/дл по сравнению с исходным уровнем в течение 4-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 4 недели
|
Участникам необходимо достичь этого увеличения без необходимости увеличения дозы существующего препарата WAIHA после 1-го дня и без переливания pRBC после 14-го дня.
|
Исходный уровень до 4 недели
|
|
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Изменение уровня непрямого билирубина в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Изменение сывороточного гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем до окончания основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Общее использование кортикостероидов от исходного уровня до конца основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
|
Исходный уровень, неделя 12
|
|
|
Доля участников, которым требуется любое увеличение дозы кортикостероидов от исходного уровня до конца последующего наблюдения после основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 20-й недели
|
Исходный уровень до 20-й недели
|
|
|
Изменение дозы кортикостероидов с момента окончания основного лечения до конца последующего наблюдения
Временное ограничение: Неделя 12, Неделя 20
|
Неделя 12, Неделя 20
|
|
|
Количество дней до начала снижения кортикостероидов во время последующего наблюдения после основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 20-й недели
|
Постепенное снижение определяется как первый день, когда назначаются/принимаются более низкие дозы кортикостероидов.
|
Исходный уровень до 20-й недели
|
|
Количество дней до поддерживающей дозы кортикостероидов во время последующего наблюдения после основного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 20-й недели
|
Поддерживающая доза будет определяться как < 10 миллиграммов (мг)/день преднизолона или его эквивалента.
|
Исходный уровень до 20-й недели
|
|
Количество дней до отмены кортикостероидов с момента окончания основного лечения до конца последующего наблюдения после основного лечения
Временное ограничение: С 12 по 20 неделю
|
С 12 по 20 неделю
|
|
|
Заболеваемость и титры антилекарственных антител против ALXN1830 с течением времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Частота и титры нейтрализующих антител против ALXN1830 с течением времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Минимальные концентрации ALXN1830 в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение уровней общего иммуноглобулина G (IgG) в сыворотке в зависимости от группы дозы и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем подтипов IgG (IgG1 4) в зависимости от группы доз и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем IgA в зависимости от группы дозы и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем IgM в зависимости от группы дозы и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем альбумина в зависимости от группы доз и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем циркулирующих иммунных комплексов в зависимости от группы дозы и момента времени
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 января 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 июля 2022 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1830-WAI-202
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .