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Subkutanes ALXN1830 bei erwachsenen Teilnehmern mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie

2. Februar 2022 aktualisiert von: Alexion

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zu subkutan verabreichtem ALXN1830 bei Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (WAIHA)

Hierbei handelt es sich um eine mehrfach aufsteigende, dosisbestimmende, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, gesundheitsbezogenen Lebensqualität, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von bis zu 3 Dosierungsschemata von subkutan (s.c.) verabreichtem ALXN1830 bei der Behandlung von WAIHA.

Diese Studie umfasst zwei randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Kohorten (Kohorten 1 und 2) zur Bewertung eines 8-wöchigen Behandlungsschemas und eine optionale dritte offene Kohorte (Kohorte 3) zur Bewertung einer alternativen 12-wöchigen Dosierung Regime. Teilnehmer können ihre Teilnahme an dieser Studie nach Ermessen des Teilnehmers und des Prüfarztes in einem offenen Verlängerungszeitraum (OLE) fortsetzen, der aus monatlichen Besuchen besteht, um die Teilnehmer auf Rückfälle zu beobachten, was eine Wiederaufnahme der aktiven Behandlung erfordern wird.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Riverside, California, Vereinigte Staaten, 90602-3171
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Mindestens 6 Wochen vor dem Screening wurde eine primäre oder sekundäre WAIHA diagnostiziert.
  • Mindestens ein vorheriges WAIHA-Behandlungsschema, zum Beispiel Kortikosteroide, Rituximab, Azathioprin, Cyclophosphamid, Cyclosporin, Mycophenolatmofetil, Danazol oder Vincristin, ist fehlgeschlagen oder wurde nicht vertragen.
  • Hämoglobin < 10 g/dl und ≥ 6 g/dl beim Screening.
  • Positiver direkter Antiglobulintest (Coombs) (IgG-positiv, positiv oder negativ für das Vorhandensein von Komplement C3) beim Screening.

  • Nachweis einer aktiven Hämolyse, einschließlich eines der folgenden:

    • LDH > Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder
    • Haptoglobin < Untergrenze des Normalwerts oder
    • Indirektes Bilirubin > ULN
    • Gesamt-IgG > 500 mg/dl beim Screening
    • Thrombozytenzahl ≥ 75 x 10^9/Liter (L)
    • Absolute Neutrophilenzahl größer als 1,0 x 10^9/L

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit Evans-Syndrom.
  • Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (positiver HIV-1- oder HIV-2-Antikörpertest).
  • Positiver Hepatitis-B-Oberflächenantigen- oder Hepatitis-C-Antikörpertest.
  • Unfähigkeit, während des Primärbehandlungszeitraums zu bestimmten Besuchen in die Klinik zu reisen oder die logistischen Anforderungen der Studieninterventionsverwaltung zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: ALXN1830/Placebo
Die Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhalten ALXN1830 oder Placebo. Die Behandlung erfolgt über 8 Wochen, gefolgt von einer Nachbeobachtungszeit (keine Behandlung) über 8 Wochen. Nach Abschluss können die Teilnehmer nach Ermessen des Teilnehmers und des Prüfarztes ihre Teilnahme an der Studie während des OLE-Zeitraums für bis zu 2 Jahre einschließlich der Erstbehandlungsphase fortsetzen.
Arzneimittel: ALXN1830
Wird als SC-Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • SYNT001 (früher)
Arzneimittel: Placebo
Wird als SC-Infusion verabreicht.
Experimental: Kohorte 2: ALXN1830/Placebo
Die Teilnehmer werden im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhalten ALXN1830 oder Placebo. Die Behandlung erfolgt über 8 Wochen, gefolgt von einer Nachbeobachtungszeit (keine Behandlung) über 8 Wochen. Nach Abschluss können die Teilnehmer nach Ermessen des Teilnehmers und des Prüfarztes ihre Teilnahme an der Studie während des OLE-Zeitraums für bis zu 2 Jahre einschließlich der Erstbehandlungsphase fortsetzen.
Arzneimittel: ALXN1830
Wird als SC-Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • SYNT001 (früher)
Arzneimittel: Placebo
Wird als SC-Infusion verabreicht.
Experimental: Kohorte 3: ALXN1830
Bei Initiierung erhalten die Teilnehmer ALXN1830. Die Behandlung erfolgt über 12 Wochen, gefolgt von einer Nachbeobachtungszeit (keine Behandlung) über 8 Wochen. Nach Abschluss können die Teilnehmer nach Ermessen des Teilnehmers und des Prüfarztes ihre Teilnahme an der Studie während des OLE-Zeitraums für bis zu 2 Jahre einschließlich der Erstbehandlungsphase fortsetzen.
Arzneimittel: ALXN1830
Wird als SC-Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • SYNT001 (früher)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die einen Anstieg des Hämoglobins (Hgb) um ≥ 2 Gramm/Deziliter (g/dl) vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Die Teilnehmer müssen diese Steigerung erreichen, ohne dass die Dosis eines bestehenden WAIHA-Medikaments nach Tag 1 (Grundlinie) erhöht werden muss und ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) nach Tag 14.
Ausgangswert bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der transfundierten pRBC-Einheiten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Ausgangswert bis Woche 12
Anzahl der Hgb-Messungen ≥ 2 g/dl vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Zeit bis zum Hgb-Anstieg um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Ausgangswert bis Woche 12
Anteil der Teilnehmer, die ein neues WAIHA-Rettungsmedikament oder eine Erhöhung der Dosis eines bestehenden WAIHA-Medikaments oder pRBC-Transfusionen zur Behandlung von Anämie benötigen
Zeitfenster: Tag 15 bis Woche 12
Tag 15 bis Woche 12
Anteil der Teilnehmer, die einen Hgb-Anstieg von ≥ 2 g/dl vom Ausgangswert bis Woche 4 erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4
Die Teilnehmer müssen diese Steigerung erreichen, ohne dass nach Tag 1 eine Erhöhung der Dosis eines bestehenden WAIHA-Medikaments erforderlich ist und nach Tag 14 keine pRBC-Transfusionen erforderlich sind.
Ausgangswert bis Woche 4
Änderung der Serum-Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der absoluten Retikulozytenzahl vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung bei indirektem Bilirubin im Serum
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Änderung des Serum-Haptoglobins vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Gesamter Kortikosteroidverbrauch vom Ausgangswert bis zum Ende der Primärbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Anteil der Teilnehmer, die eine Erhöhung der Kortikosteroiddosis vom Ausgangswert bis zum Ende der Nachuntersuchung nach der Erstbehandlung benötigen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 20
Ausgangswert bis Woche 20
Änderung der Kortikosteroiddosis vom Ende der Primärbehandlung bis zum Ende der Nachuntersuchung
Zeitfenster: Woche 12, Woche 20
Woche 12, Woche 20
Anzahl der Tage bis zum Beginn der Kortikosteroidverjüngung während der Nachuntersuchung nach der Erstbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 20
Ausschleichen ist definiert als der erste Tag, an dem eine niedrigere Dosis Kortikosteroide verschrieben/eingenommen wird.
Ausgangswert bis Woche 20
Anzahl der Tage bis zur Kortikosteroid-Erhaltungsdosis während der Nachuntersuchung nach der Erstbehandlung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 20
Die Erhaltungsdosis wird als < 10 Milligramm (mg)/Tag Prednison oder Äquivalent definiert.
Ausgangswert bis Woche 20
Anzahl der Tage bis zum Absetzen des Kortikosteroids vom Ende der Primärbehandlung bis zum Ende der Nachuntersuchung nach der Primärbehandlung
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 20
Woche 12 bis Woche 20
Inzidenz und Titer von Anti-Arzneimittel-Antikörpern gegen ALXN1830 im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Inzidenz und Titer neutralisierender Antikörper gegen ALXN1830 im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Serum-Talkonzentrationen von ALXN1830 im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung des Gesamt-Immunglobulin-G (IgG)-Spiegels im Serum nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung der IgG-Subtypen (IgG1 4) gegenüber dem Ausgangswert nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung gegenüber dem IgA-Ausgangswert nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Veränderung gegenüber dem IgM-Ausgangswert nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung gegenüber dem Albumin-Ausgangswert nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Änderung der zirkulierenden Immunkomplexe gegenüber dem Ausgangswert nach Dosisgruppe und Zeitpunkt
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Januar 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Juli 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1830-WAI-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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