Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podskórny ALXN1830 u dorosłych uczestników z ciepłą autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną

2 lutego 2022 zaktualizowane przez: Alexion

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotną rosnącą dawką ALXN1830 podawanego podskórnie pacjentom z ciepłą autoimmunohemolityczną niedokrwistością (WAIHA)

Jest to badanie fazy 2, randomizowane, z podwójnie ślepą próbą, z ustalaniem dawek, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, jakości życia związanej ze zdrowiem, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności do 3 schematy dawkowania ALXN1830 podawanego podskórnie (SC) w leczeniu WAIHA.

Badanie to obejmie 2 randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo kohorty (kohorty 1 i 2) w celu oceny 8-tygodniowego schematu leczenia oraz opcjonalną trzecią otwartą kohortę (kohorta 3) w celu oceny alternatywnego 12-tygodniowego dawkowania reżim. Uczestnicy mogą kontynuować udział w tym badaniu według uznania uczestnika i badacza w okresie przedłużenia otwartej próby (OLE), składającym się z comiesięcznych wizyt w celu obserwacji uczestników pod kątem nawrotu, co będzie wymagało powrotu do aktywnego leczenia.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Riverside, California, Stany Zjednoczone, 90602-3171
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano pierwotną lub wtórną WAIHA co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Nie powiodło się lub nie tolerowano co najmniej jednego wcześniejszego schematu leczenia WAIHA, na przykład kortykosteroidów, rytuksymabu, azatiopryny, cyklofosfamidu, cyklosporyny, mykofenolanu mofetylu, danazolu lub winkrystyny.
  • Hemoglobina < 10 g/dl i ≥ 6 g/dl podczas badania przesiewowego.
  • Dodatni bezpośredni test antyglobulinowy (Coombs) (dodatni IgG, który jest dodatni lub ujemny na obecność dopełniacza C3) podczas badania przesiewowego.

  • Dowody aktywnej hemolizy, w tym jedno z poniższych:

    • LDH > górna granica normy (GGN) lub
    • Haptoglobina < dolna granica normy lub
    • Bilirubina pośrednia > GGN
    • Całkowite IgG > 500 mg/dL podczas badania przesiewowego
    • Liczba płytek krwi ≥ 75 x 10^9/litr (l)
    • Bezwzględna liczba neutrofilów większa niż 1,0 x 10^9/L

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z zespołem Evana.
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (dodatni wynik testu na obecność przeciwciał HIV 1 lub HIV 2).
  • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
  • Niemożność przybycia do kliniki na określone wizyty w okresie leczenia podstawowego lub spełnienia wymagań logistycznych związanych z administracją interwencji w ramach badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: ALXN1830/Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej ALXN1830 lub placebo. Leczenie będzie stosowane przez 8 tygodni, po czym nastąpi okres obserwacji (bez leczenia) przez 8 tygodni. Po zakończeniu uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu według uznania uczestnika i badacza w okresie OLE przez okres do 2 lat włącznie z okresem leczenia podstawowego.
Lek: ALXN1830
Podawany w postaci wlewu podskórnego.
Inne nazwy:
  • SYNT001 (dawniej)
Lek: Placebo
Podawany w postaci wlewu podskórnego.
Eksperymentalny: Kohorta 2: ALXN1830/Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej ALXN1830 lub placebo. Leczenie będzie stosowane przez 8 tygodni, po czym nastąpi okres obserwacji (bez leczenia) przez 8 tygodni. Po zakończeniu uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu według uznania uczestnika i badacza w okresie OLE przez okres do 2 lat włącznie z okresem leczenia podstawowego.
Lek: ALXN1830
Podawany w postaci wlewu podskórnego.
Inne nazwy:
  • SYNT001 (dawniej)
Lek: Placebo
Podawany w postaci wlewu podskórnego.
Eksperymentalny: Kohorta 3: ALXN1830
W przypadku zainicjowania uczestnicy otrzymają ALXN1830. Leczenie będzie stosowane przez 12 tygodni, po czym nastąpi okres obserwacji (bez leczenia) przez 8 tygodni. Po zakończeniu uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu według uznania uczestnika i badacza w okresie OLE przez okres do 2 lat włącznie z okresem leczenia podstawowego.
Lek: ALXN1830
Podawany w postaci wlewu podskórnego.
Inne nazwy:
  • SYNT001 (dawniej)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których uzyskano wzrost stężenia hemoglobiny (Hgb) o ≥ 2 gramy/dl (g/dl) od wartości początkowej do zakończenia leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Uczestnicy będą musieli osiągnąć ten wzrost bez konieczności zwiększania dawki istniejącego leku WAIHA po dniu 1 (poziom wyjściowy) i bez transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) po dniu 14.
Linia bazowa do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba przetoczonych jednostek pRBC
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Liczba pomiarów Hgb ≥ 2 g/dL od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Czas do wzrostu Hgb o ≥ 2 g/dl od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
Linia bazowa do tygodnia 12
Odsetek uczestników, którzy wymagają nowego leku doraźnego WAIHA lub jakiegokolwiek zwiększenia dawki istniejącego leku WAIHA lub transfuzji krwinek czerwonych w celu leczenia niedokrwistości
Ramy czasowe: Dzień 15 do tygodnia 12
Dzień 15 do tygodnia 12
Odsetek uczestników, u których uzyskano wzrost stężenia Hgb o ≥ 2 g/dl od wartości wyjściowej do 4. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 4
Uczestnicy muszą osiągnąć ten wzrost bez konieczności zwiększania dawki istniejącego leku WAIHA po dniu 1 i bez transfuzji pRBC po dniu 14.
Wartość bazowa do tygodnia 4
Zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy od wartości początkowej do końca leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów od wartości początkowej do końca leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do końca leczenia podstawowego w surowicy bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej do końca podstawowego leczenia w haptoglobinie w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Całkowite zużycie kortykosteroidów od wartości początkowej do końca leczenia podstawowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Linia bazowa, tydzień 12
Odsetek uczestników, którzy wymagają zwiększenia dawki kortykosteroidów od wartości początkowej do końca okresu kontrolnego po leczeniu pierwotnym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 20
Wartość bazowa do tygodnia 20
Zmiana dawki kortykosteroidu od zakończenia leczenia podstawowego do końca okresu kontrolnego
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 20
Tydzień 12, Tydzień 20
Liczba dni do rozpoczęcia zmniejszania się kortykosteroidów podczas obserwacji po leczeniu pierwotnym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 20
Stożek definiuje się jako pierwszy dzień przepisania/przyjęcia mniejszej dawki kortykosteroidów.
Wartość bazowa do tygodnia 20
Liczba dni do podania dawki podtrzymującej kortykosteroidów podczas obserwacji po leczeniu pierwotnym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 20
Dawka podtrzymująca zostanie określona jako < 10 miligramów (mg) prednizonu na dobę lub odpowiednik.
Wartość bazowa do tygodnia 20
Liczba dni do odstawienia kortykosteroidów od zakończenia leczenia podstawowego do końca okresu kontrolnego po leczeniu podstawowym
Ramy czasowe: Tydzień 12 do Tydzień 20
Tydzień 12 do Tydzień 20
Częstość występowania i miana przeciwciał przeciw lekom przeciwko ALXN1830 w czasie
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Częstość występowania i miana przeciwciał neutralizujących przeciwko ALXN1830 w czasie
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Minimalne stężenia ALXN1830 w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana poziomów całkowitych immunoglobulin G (IgG) w surowicy według grupy dawek i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana od linii podstawowej podtypów IgG (IgG1 4) według grupy dawki i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana od linii podstawowej IgA według grupy dawki i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana od linii podstawowej IgM według grupy dawek i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana od linii podstawowej albuminy według grupy dawek i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Zmiana od linii podstawowej krążących kompleksów immunologicznych według grupy dawek i punktu czasowego
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 lipca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1830-WAI-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ALXN1830

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj