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ALXN1830 sottocutaneo in partecipanti adulti con anemia emolitica autoimmune calda

2 febbraio 2022 aggiornato da: Alexion

Uno studio di fase 2, a dose crescente multipla, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su ALXN1830 somministrato per via sottocutanea in pazienti con anemia emolitica autoimmune calda (WAIHA)

Questo è uno studio di fase 2, multiplo ascendente, dose-finding, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la qualità della vita correlata alla salute, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità, fino a 3 regimi di dose di ALXN1830 somministrati per via sottocutanea (ly) (SC) nel trattamento di WAIHA.

Questo studio includerà 2 coorti randomizzate, in doppio cieco, controllate con placebo (Coorti 1 e 2) per valutare un regime di trattamento di 8 settimane e una terza coorte opzionale in aperto (Coorte 3) per valutare un dosaggio alternativo di 12 settimane regime. I partecipanti possono continuare la partecipazione a questo studio a discrezione del partecipante e dello sperimentatore in un periodo di estensione in aperto (OLE), costituito da visite mensili per osservare i partecipanti per la ricaduta, che richiederà il ripristino del trattamento attivo.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Riverside, California, Stati Uniti, 90602-3171
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di WAIHA primaria o secondaria almeno 6 settimane prima dello screening.
  • Fallimento o non tolleranza di almeno un precedente regime di trattamento WAIHA, ad esempio corticosteroidi, rituximab, azatioprina, ciclofosfamide, ciclosporina, micofenolato mofetile, danazolo o vincristina.
  • Emoglobina < 10 g/dL e ≥ 6 g/dL allo screening.
  • Test antiglobulina diretto positivo (Coombs) (IgG positivi che sono positivi o negativi per la presenza del complemento C3) allo Screening.

  • Evidenza di emolisi attiva inclusa una delle seguenti:

    • LDH > limite superiore della norma (ULN) o
    • Aptoglobina < limite inferiore del normale o
    • Bilirubina indiretta > ULN
    • IgG totali > 500 mg/dL allo screening
    • Conta piastrinica ≥ 75 x 10^9/litro (L)
    • Conta assoluta dei neutrofili superiore a 1,0 x 10^9/L

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con la sindrome di Evan.
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (test anticorpale HIV 1 o HIV 2 positivo).
  • Test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B o per gli anticorpi dell'epatite C.
  • Incapacità di recarsi presso la clinica per visite specifiche durante il Periodo di trattamento primario o di soddisfare i requisiti logistici dell'amministrazione dell'intervento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: ALXN1830/Placebo
I partecipanti saranno randomizzati 3:1 per ricevere ALXN1830 o placebo. Il trattamento verrà ricevuto per 8 settimane seguite da un periodo di follow-up (nessun trattamento) per 8 settimane. Una volta completato, i partecipanti possono continuare la partecipazione allo studio a discrezione del partecipante e dello sperimentatore durante il periodo OLE per un massimo di 2 anni compreso il periodo di trattamento primario.
Droga: ALXN1830
Somministrato come infusione SC.
Altri nomi:
  • SYNT001 (precedentemente)
Droga: Placebo
Somministrato come infusione SC.
Sperimentale: Coorte 2: ALXN1830/Placebo
I partecipanti saranno randomizzati 3:1 per ricevere ALXN1830 o placebo. Il trattamento verrà ricevuto per 8 settimane seguite da un periodo di follow-up (nessun trattamento) per 8 settimane. Una volta completato, i partecipanti possono continuare la partecipazione allo studio a discrezione del partecipante e dello sperimentatore durante il periodo OLE per un massimo di 2 anni compreso il periodo di trattamento primario.
Droga: ALXN1830
Somministrato come infusione SC.
Altri nomi:
  • SYNT001 (precedentemente)
Droga: Placebo
Somministrato come infusione SC.
Sperimentale: Coorte 3: ALXN1830
Se avviato, i partecipanti riceveranno ALXN1830. Il trattamento verrà ricevuto per 12 settimane seguite da un periodo di follow-up (nessun trattamento) per 8 settimane. Una volta completato, i partecipanti possono continuare la partecipazione allo studio a discrezione del partecipante e dello sperimentatore durante il periodo OLE per un massimo di 2 anni compreso il periodo di trattamento primario.
Droga: ALXN1830
Somministrato come infusione SC.
Altri nomi:
  • SYNT001 (precedentemente)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento ≥ 2 grammi/decilitro (g/dL) dell'emoglobina (Hgb) dal basale alla fine del trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
I partecipanti dovranno raggiungere questo aumento senza richiedere alcun aumento della dose di un farmaco WAIHA esistente dopo il giorno 1 (basale) e senza trasfusioni di globuli rossi concentrati (pRBC) dopo il giorno 14.
Basale fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di unità di CE trasfuse
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Basale fino alla settimana 12
Numero di misurazioni Hgb ≥ 2 g/dL dal basale alla fine del trattamento primario
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Tempo per aumentare Hgb di ≥ 2 g/dL rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Basale fino alla settimana 12
Proporzione di partecipanti che richiedono nuovi farmaci WAIHA Rescue o qualsiasi aumento della dose di un farmaco WAIHA esistente o trasfusioni di globuli rossi per il trattamento dell'anemia
Lasso di tempo: Dal giorno 15 alla settimana 12
Dal giorno 15 alla settimana 12
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento di Hgb ≥ 2 g/dL dal basale fino alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
I partecipanti devono raggiungere questo aumento senza richiedere alcun aumento della dose di un farmaco WAIHA esistente dopo il giorno 1 e senza trasfusioni di globuli rossi dopo il giorno 14.
Basale fino alla settimana 4
Variazione dal basale alla fine del trattamento primario nei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Variazione dal basale alla fine del trattamento primario nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Variazione dal basale alla fine del trattamento primario nella bilirubina indiretta sierica
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Cambiamento dal basale alla fine del trattamento primario nell'aptoglobina sierica
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Uso totale di corticosteroidi dal basale alla fine del trattamento primario
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Proporzione di partecipanti che richiedono un aumento della dose di corticosteroidi dal basale alla fine del follow-up dopo il trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 20
Basale fino alla settimana 20
Variazione della dose di corticosteroidi dalla fine del trattamento primario alla fine del follow-up
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 20
Settimana 12, Settimana 20
Numero di giorni all'inizio della riduzione dei corticosteroidi durante il follow-up dopo il trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 20
La riduzione è definita come il primo giorno in cui viene prescritta/assunta una dose inferiore di corticosteroidi.
Basale fino alla settimana 20
Numero di giorni alla dose di mantenimento di corticosteroidi durante il follow-up dopo il trattamento primario
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 20
La dose di mantenimento sarà definita come < 10 milligrammi (mg)/giorno di prednisone o equivalente.
Basale fino alla settimana 20
Numero di giorni per raggiungere l'interruzione dei corticosteroidi dalla fine del trattamento primario alla fine del follow-up dopo il trattamento primario
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 alla settimana 20
Dalla settimana 12 alla settimana 20
Incidenza e titoli di anticorpi anti-farmaco contro ALXN1830 nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Incidenza e titoli di anticorpi neutralizzanti contro ALXN1830 nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Concentrazioni sieriche minime di ALXN1830 nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione dei livelli sierici totali di immunoglobulina G (IgG) per gruppo di dosaggio e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale dei sottotipi di IgG (IgG1 4) per gruppo di dose e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale di IgA per gruppo di dose e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale di IgM per gruppo di dose e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale dell'albumina per gruppo di dose e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale degli immunocomplessi circolanti per gruppo di dose e punto temporale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 gennaio 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 luglio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

31 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1830-WAI-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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