ALXN1830 sous-cutané chez des participants adultes atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude
2 février 2022 mis à jour par: Alexion
Une étude de phase 2, à doses multiples croissantes, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'ALXN1830 administré par voie sous-cutanée chez des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (WAIHA)
Il s'agit d'une étude de phase 2, ascendante multiple, de recherche de dose, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la qualité de vie liée à la santé, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité, jusqu'à 3 schémas posologiques d'ALXN1830 administrés sous-cutané(ly) (SC) dans le traitement de WAIHA.
Cette étude comprendra 2 cohortes randomisées, en double aveugle et contrôlées par placebo (cohortes 1 et 2) pour évaluer un schéma thérapeutique de 8 semaines, et une troisième cohorte facultative en ouvert (cohorte 3) pour évaluer une posologie alternative de 12 semaines régime. Les participants peuvent continuer à participer à cette étude à la discrétion du participant et de l'investigateur dans une période d'extension en ouvert (OLE), consistant en des visites mensuelles pour observer les participants en cas de rechute, ce qui nécessitera de reprendre le traitement actif.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Riverside, California, États-Unis, 90602-3171
- Clinical Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostiqué avec WAIHA primaire ou secondaire au moins 6 semaines avant le dépistage.
- A échoué ou n'a pas toléré au moins un schéma de traitement WAIHA antérieur, par exemple, les corticostéroïdes, le rituximab, l'azathioprine, le cyclophosphamide, la cyclosporine, le mycophénolate mofétil, le danazol ou la vincristine.
- Hémoglobine < 10 g/dL et ≥ 6 g/dL lors du dépistage.
- Test direct positif à l'antiglobuline (Coombs) (IgG positifs qui sont positifs ou négatifs pour la présence du complément C3) lors du dépistage.
Preuve d'hémolyse active, y compris l'un des éléments ci-dessous :
- LDH > limite supérieure de la normale (LSN) ou
- Haptoglobine < limite inférieure de la normale ou
- Bilirubine indirecte > LSN
- IgG totales > 500 mg/dL au dépistage
- Numération plaquettaire ≥ 75 x 10^9/litre (L)
- Nombre absolu de neutrophiles supérieur à 1,0 x 10^9/L
Critères d'exclusion clés :
- Participants atteints du syndrome d'Evan.
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (test d'anticorps VIH 1 ou VIH 2 positif).
- Test positif d'antigène de surface de l'hépatite B ou d'anticorps de l'hépatite C.
- Incapacité de se rendre à la clinique pour des visites spécifiées pendant la période de traitement primaire ou de répondre aux exigences logistiques de l'administration de l'intervention de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1 : ALXN1830/Placebo
Les participants seront randomisés 3:1 pour recevoir ALXN1830 ou un placebo.
Le traitement sera reçu pendant 8 semaines suivi d'une période de suivi (pas de traitement) pendant 8 semaines.
Une fois terminé, les participants peuvent continuer à participer à l'étude à la discrétion du participant et de l'investigateur pendant la période OLE jusqu'à 2 ans, y compris la période de traitement primaire.
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Administré en perfusion SC.
Autres noms:
Administré en perfusion SC.
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Expérimental: Cohorte 2 : ALXN1830/Placebo
Les participants seront randomisés 3:1 pour recevoir ALXN1830 ou un placebo.
Le traitement sera reçu pendant 8 semaines suivi d'une période de suivi (pas de traitement) pendant 8 semaines.
Une fois terminé, les participants peuvent continuer à participer à l'étude à la discrétion du participant et de l'investigateur pendant la période OLE jusqu'à 2 ans, y compris la période de traitement primaire.
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Administré en perfusion SC.
Autres noms:
Administré en perfusion SC.
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Expérimental: Cohorte 3 : ALXN1830
S'ils sont initiés, les participants recevront ALXN1830.
Le traitement sera reçu pendant 12 semaines suivi d'une période de suivi (pas de traitement) pendant 8 semaines.
Une fois terminé, les participants peuvent continuer à participer à l'étude à la discrétion du participant et de l'investigateur pendant la période OLE jusqu'à 2 ans, y compris la période de traitement primaire.
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Administré en perfusion SC.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de participants obtenant une augmentation ≥ 2 grammes/décilitre (g/dL) de l'hémoglobine (Hb) entre le début et la fin du traitement primaire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Les participants devront atteindre cette augmentation sans nécessiter d'augmentation de la dose d'un médicament WAIHA existant après le jour 1 (ligne de base) et sans transfusions de concentrés de globules rouges (pRB) après le jour 14.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre total d'unités de globules rouges transfusés
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Nombre de mesures d'Hb ≥ 2 g/dL entre le départ et la fin du traitement primaire
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Temps d'augmentation de l'Hb de ≥ 2 g/dL par rapport au départ
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Ligne de base jusqu'à la semaine 12
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Proportion de participants qui ont besoin d'un nouveau médicament de secours WAIHA ou de toute augmentation de la dose d'un médicament WAIHA existant ou de transfusions de globules rouges pour le traitement de l'anémie
Délai: Du jour 15 à la semaine 12
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Du jour 15 à la semaine 12
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Proportion de participants obtenant une augmentation ≥ 2 g/dL de l'Hb entre le départ et la semaine 4
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 4
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Les participants doivent atteindre cette augmentation sans nécessiter d'augmentation de la dose d'un médicament WAIHA existant après le jour 1 et sans transfusions de pRB après le jour 14.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 4
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Modification des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH) entre le début et la fin du traitement primaire
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement de la ligne de base à la fin du traitement primaire dans le nombre absolu de réticulocytes
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement de la ligne de base à la fin du traitement primaire dans la bilirubine sérique indirecte
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Changement de la ligne de base à la fin du traitement primaire dans l'haptoglobine sérique
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Utilisation totale de corticostéroïdes de la ligne de base à la fin du traitement primaire
Délai: Base de référence, semaine 12
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Base de référence, semaine 12
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Proportion de participants qui ont besoin d'une augmentation de la dose de corticostéroïdes entre le départ et la fin du suivi après le traitement primaire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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Modification de la dose de corticostéroïdes entre la fin du traitement primaire et la fin du suivi
Délai: Semaine 12, Semaine 20
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Semaine 12, Semaine 20
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Nombre de jours avant le début de la réduction des corticostéroïdes pendant le suivi après le traitement primaire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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La diminution est définie comme le premier jour où une dose plus faible de corticostéroïdes est prescrite/prise.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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Nombre de jours avant la dose d'entretien des corticostéroïdes pendant le suivi après le traitement primaire
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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La dose d'entretien sera définie comme < 10 milligrammes (mg)/jour de prednisone ou équivalent.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 20
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Nombre de jours pour atteindre l'arrêt des corticostéroïdes entre la fin du traitement primaire et la fin du suivi après le traitement primaire
Délai: Semaine 12 à Semaine 20
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Semaine 12 à Semaine 20
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Incidence et titres d'anticorps anti-médicament contre ALXN1830 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Incidence et titres d'anticorps neutralisants contre ALXN1830 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Concentrations sériques minimales d'ALXN1830 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Modification des taux sériques d'immunoglobulines totales G (IgG) par groupe de doses et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Changement par rapport à la ligne de base des sous-types d'IgG (IgG1 4) par groupe de dose et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Changement par rapport à la ligne de base des IgA par groupe de dose et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Changement par rapport à la ligne de base d'IgM par groupe de dose et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Changement de la ligne de base de l'albumine par groupe de dose et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Changement par rapport à la ligne de base des complexes immuns circulants par groupe de dose et point dans le temps
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
31 juillet 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 juillet 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2021
Première publication (Réel)
9 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 février 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2022
Dernière vérification
1 février 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1830-WAI-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .