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ALXN1830 subcutâneo em participantes adultos com anemia hemolítica autoimune quente

2 de fevereiro de 2022 atualizado por: Alexion

Estudo Fase 2, Dose Ascendente Múltipla, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo de ALXN1830 Administrado Subcutaneamente em Pacientes com Anemia Hemolítica Autoimune Quente (WAIHA)

Este é um estudo de Fase 2, múltiplo ascendente, de determinação de dose, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, qualidade de vida relacionada à saúde, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de até 3 regimes de dosagem de ALXN1830 administrados por via subcutânea (ly) (SC) no tratamento de WAIHA.

Este estudo incluirá 2 coortes randomizadas, duplo-cegas e controladas por placebo (Coortes 1 e 2) para avaliar um regime de tratamento de 8 semanas e uma terceira coorte aberta opcional (Coorte 3) para avaliar uma dosagem alternativa de 12 semanas regime. Os participantes podem continuar a participação neste estudo a critério do participante e do investigador em um período de extensão aberta (OLE), que consiste em visitas mensais para observar os participantes quanto à recaída, o que exigirá o retorno ao tratamento ativo.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Riverside, California, Estados Unidos, 90602-3171
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnosticado com WAIHA primário ou secundário pelo menos 6 semanas antes da triagem.
  • Falhou ou não tolerou pelo menos um regime de tratamento WAIHA anterior, por exemplo, corticosteróides, rituximabe, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, micofenolato de mofetil, danazol ou vincristina.
  • Hemoglobina < 10 g/dL e ≥ 6 g/dL na Triagem.
  • Teste de antiglobulina direto positivo (Coombs) (IgG positivos que são positivos ou negativos para a presença de complemento C3) na Triagem.

  • Evidência de hemólise ativa, incluindo qualquer um dos itens abaixo:

    • LDH > limite superior do normal (LSN) ou
    • Haptoglobina < limite inferior do normal ou
    • Bilirrubina indireta > LSN
    • IgG total > 500 mg/dL na triagem
    • Contagem de plaquetas ≥ 75 x 10^9/litro (L)
    • Contagem absoluta de neutrófilos maior que 1,0 x 10^9/L

Principais Critérios de Exclusão:

  • Participantes com síndrome de Evan.
  • Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (teste de anticorpo HIV 1 ou HIV 2 positivo).
  • Antígeno de superfície da hepatite B ou teste de anticorpos da hepatite C positivos.
  • Incapacidade de viajar para a clínica para visitas específicas durante o Período de Tratamento Primário ou cumprir os requisitos logísticos da administração da intervenção do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: ALXN1830/Placebo
Os participantes serão randomizados 3:1 para receber ALXN1830 ou placebo. O tratamento será recebido por 8 semanas, seguido por um período de acompanhamento (sem tratamento) por 8 semanas. Uma vez concluído, os participantes podem continuar participando do estudo a critério do participante e do investigador durante o período OLE por até 2 anos, inclusive do período de tratamento primário.
Medicamento: ALXN1830
Administrado como uma infusão SC.
Outros nomes:
  • SYNT001 (anteriormente)
Medicamento: Placebo
Administrado como uma infusão SC.
Experimental: Coorte 2: ALXN1830/Placebo
Os participantes serão randomizados 3:1 para receber ALXN1830 ou placebo. O tratamento será recebido por 8 semanas, seguido por um período de acompanhamento (sem tratamento) por 8 semanas. Uma vez concluído, os participantes podem continuar participando do estudo a critério do participante e do investigador durante o período OLE por até 2 anos, inclusive do período de tratamento primário.
Medicamento: ALXN1830
Administrado como uma infusão SC.
Outros nomes:
  • SYNT001 (anteriormente)
Medicamento: Placebo
Administrado como uma infusão SC.
Experimental: Coorte 3: ALXN1830
Se iniciado, os participantes receberão ALXN1830. O tratamento será recebido por 12 semanas, seguido de um período de acompanhamento (sem tratamento) por 8 semanas. Uma vez concluído, os participantes podem continuar participando do estudo a critério do participante e do investigador durante o período OLE por até 2 anos, inclusive do período de tratamento primário.
Medicamento: ALXN1830
Administrado como uma infusão SC.
Outros nomes:
  • SYNT001 (anteriormente)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes que atingiram um aumento de ≥ 2 gramas/decilitro (g/dL) na hemoglobina (Hgb) desde o início até o final do tratamento primário
Prazo: Linha de base até a semana 12
Os participantes terão que atingir esse aumento sem exigir qualquer aumento na dose de um medicamento WAIHA existente após o dia 1 (linha de base) e sem transfusões de concentrado de hemácias (pRBC) após o dia 14.
Linha de base até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número total de unidades de pRBCs transfundidas
Prazo: Linha de base até a semana 12
Linha de base até a semana 12
Número de medições de Hgb ≥ 2 g/dL da linha de base até o final do tratamento primário
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Tempo para aumento de Hgb em ≥ 2 g/dL a partir da linha de base
Prazo: Linha de base até a semana 12
Linha de base até a semana 12
Proporção de participantes que requerem nova medicação de resgate WAIHA ou qualquer aumento na dose de uma medicação WAIHA existente ou transfusões de pRBC para o tratamento de anemia
Prazo: Dia 15 até a semana 12
Dia 15 até a semana 12
Proporção de participantes que atingiram um aumento ≥ 2 g/dL na Hgb desde o início até a semana 4
Prazo: Linha de base até a semana 4
Os participantes precisam atingir esse aumento sem exigir nenhum aumento na dose de um medicamento WAIHA existente após o dia 1 e sem transfusões de pRBC após o dia 14.
Linha de base até a semana 4
Alteração da linha de base até o final do tratamento primário nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base até o final do tratamento primário na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Mudança da linha de base até o final do tratamento primário na bilirrubina indireta sérica
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Alteração da linha de base até o final do tratamento primário na haptoglobina sérica
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Uso total de corticosteróides desde a linha de base até o final do tratamento primário
Prazo: Linha de base, Semana 12
Linha de base, Semana 12
Proporção de participantes que requerem qualquer aumento na dose de corticosteróides desde o início até o final do acompanhamento após o tratamento primário
Prazo: Linha de base até a semana 20
Linha de base até a semana 20
Alteração na dose de corticosteróides desde o final do tratamento primário até o final do acompanhamento
Prazo: Semana 12, Semana 20
Semana 12, Semana 20
Número de dias para o início da redução gradual do corticosteroide durante o acompanhamento após o tratamento primário
Prazo: Linha de base até a semana 20
A redução gradual é definida como o primeiro dia em que uma dose mais baixa de corticosteroides é prescrita/tomada.
Linha de base até a semana 20
Número de dias para a dose de manutenção de corticosteróide durante o acompanhamento após o tratamento primário
Prazo: Linha de base até a semana 20
A dose de manutenção será definida como < 10 miligramas (mg)/dia de prednisona ou equivalente.
Linha de base até a semana 20
Número de dias para atingir a descontinuação do corticosteroide desde o final do tratamento primário até o final do acompanhamento após o tratamento primário
Prazo: Semana 12 até a semana 20
Semana 12 até a semana 20
Incidência e títulos de anticorpos antidrogas contra ALXN1830 ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Incidência e títulos de anticorpos neutralizantes contra ALXN1830 ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Concentrações mínimas séricas de ALXN1830 ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Alteração nos níveis séricos de imunoglobulina G (IgG) total por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Alteração da linha de base dos subtipos de IgG (IgG1 4) por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Mudança da linha de base de IgA por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Mudança da linha de base de IgM por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Alteração da linha de base da albumina por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Mudança da linha de base de complexos imunes circulantes por grupo de dose e ponto de tempo
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

9 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1830-WAI-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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