Subkutan ALXN1830 hos voksne deltagere med varm autoimmun hæmolytisk anæmi
2. februar 2022 opdateret af: Alexion
En fase 2, multipel stigende dosis, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af ALXN1830 administreret subkutant hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (WAIHA)
Dette er en fase 2, multipel stigende, dosisfindende, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, sundhedsrelateret livskvalitet, tolerabilitet, farmakokinetisk, farmakodynamisk og immunogenicitet på op til 3 dosisregimer af ALXN1830 administreret subkutant(ly) (SC) i behandlingen af WAIHA.
Denne undersøgelse vil omfatte 2 randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede kohorter (kohorte 1 og 2) for at evaluere et 8-ugers behandlingsregime, og en valgfri tredje åben-label kohorte (kohorte 3) til at evaluere en alternativ 12-ugers dosering kur. Deltagerne kan fortsætte med at deltage i denne undersøgelse efter deltagerens og efterforskerens skøn i en åben forlængelsesperiode (OLE), bestående af månedlige besøg for at observere deltagerne for tilbagefald, hvilket vil kræve at gå tilbage til aktiv behandling.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Riverside, California, Forenede Stater, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Diagnosticeret med primær eller sekundær WAIHA mindst 6 uger før screening.
- Mislykkedes eller har ikke tolereret mindst ét tidligere WAIHA-behandlingsregime, for eksempel kortikosteroider, rituximab, azathioprin, cyclophosphamid, cyclosporin, mycophenolatmofetil, danazol eller vincristin.
- Hæmoglobin < 10 g/dL og ≥ 6 g/dL ved screening.
- Positiv direkte antiglobulintest (Coombs) (IgG positive, som er positive eller negative for tilstedeværelsen af komplement C3) ved screening.
Beviser for aktiv hæmolyse, herunder en af nedenstående:
- LDH > øvre normalgrænse (ULN) eller
- Haptoglobin < nedre grænse for normal eller
- Indirekte bilirubin > ULN
- Total IgG > 500 mg/dL ved screening
- Blodpladeantal ≥ 75 x 10^9/liter (L)
- Absolut neutrofiltal større end 1,0 x 10^9/L
Nøgleekskluderingskriterier:
- Deltagere med Evans syndrom.
- Human immundefekt virus (HIV) infektion (positiv HIV 1 eller HIV 2 antistof test).
- Positivt hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C antistoftest.
- Manglende evne til at rejse til klinikken for specificerede besøg i den primære behandlingsperiode eller opfylde de logistiske krav til administration af undersøgelsesintervention.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1: ALXN1830/Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret 3:1 til at modtage ALXN1830 eller placebo.
Behandling vil blive modtaget i 8 uger efterfulgt af en opfølgningsperiode (ingen behandling) i 8 uger.
Når det er afsluttet, kan deltagerne fortsætte med at deltage i undersøgelsen efter deltagerens og efterforskerens skøn i løbet af OLE-perioden i op til 2 år inklusive den primære behandlingsperiode.
|
Administreret som en SC-infusion.
Andre navne:
Administreret som en SC-infusion.
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2: ALXN1830/Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret 3:1 til at modtage ALXN1830 eller placebo.
Behandling vil blive modtaget i 8 uger efterfulgt af en opfølgningsperiode (ingen behandling) i 8 uger.
Når det er afsluttet, kan deltagerne fortsætte med at deltage i undersøgelsen efter deltagerens og efterforskerens skøn i løbet af OLE-perioden i op til 2 år inklusive den primære behandlingsperiode.
|
Administreret som en SC-infusion.
Andre navne:
Administreret som en SC-infusion.
|
|
Eksperimentel: Kohorte 3: ALXN1830
Deltagerne vil, hvis de startes, modtage ALXN1830.
Behandling vil blive modtaget i 12 uger efterfulgt af en opfølgningsperiode (ingen behandling) i 8 uger.
Når det er afsluttet, kan deltagerne fortsætte med at deltage i undersøgelsen efter deltagerens og efterforskerens skøn i løbet af OLE-perioden i op til 2 år inklusive den primære behandlingsperiode.
|
Administreret som en SC-infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af deltagere, der opnår en stigning på ≥ 2 gram/deciliter (g/dL) i hæmoglobin (Hgb) fra baseline til slutningen af primær behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 12
|
Deltagerne skal opnå denne stigning uden at kræve nogen stigning i dosis af en eksisterende WAIHA-medicin efter dag 1 (baseline) og uden pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusioner efter dag 14.
|
Baseline til og med uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet antal enheder af pRBC'er transfunderet
Tidsramme: Baseline til og med uge 12
|
Baseline til og med uge 12
|
|
|
Antal Hgb-målinger ≥ 2 g/dL fra baseline til slutningen af primær behandling
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Tid til at Hgb øges med ≥ 2 g/dL fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med uge 12
|
Baseline til og med uge 12
|
|
|
Andel af deltagere, der har brug for ny WAIHA-redningsmedicin eller en hvilken som helst stigning i dosis af en eksisterende WAIHA-medicin eller pRBC-transfusioner til behandling af anæmi
Tidsramme: Dag 15 til og med uge 12
|
Dag 15 til og med uge 12
|
|
|
Andel af deltagere, der opnår en stigning på ≥ 2 g/dL i Hgb fra baseline til uge 4
Tidsramme: Baseline til og med uge 4
|
Deltagerne skal opnå denne stigning uden at kræve nogen stigning i dosis af en eksisterende WAIHA-medicin efter dag 1 og uden pRBC-transfusioner efter dag 14.
|
Baseline til og med uge 4
|
|
Ændring fra baseline til slutningen af primær behandling i serumlaktatdehydrogenase (LDH) niveauer
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Ændring fra baseline til slutningen af primær behandling i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Ændring fra baseline til slutningen af primær behandling i serum indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Skift fra baseline til slutningen af primær behandling i serum haptoglobin
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Total kortikosteroidbrug fra baseline til slutningen af primær behandling
Tidsramme: Baseline, uge 12
|
Baseline, uge 12
|
|
|
Andel af deltagere, der har behov for en stigning i kortikosteroiddosis fra baseline til slutningen af opfølgning efter primær behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 20
|
Baseline til og med uge 20
|
|
|
Ændring i kortikosteroiddosis fra slutningen af den primære behandling til slutningen af opfølgningen
Tidsramme: Uge 12, uge 20
|
Uge 12, uge 20
|
|
|
Antal dage til begyndelsen af kortikosteroidnedtrapning under opfølgning efter primær behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 20
|
Taper defineres som den første dag, hvor en lavere dosis kortikosteroider ordineres/tages.
|
Baseline til og med uge 20
|
|
Antal dage til kortikosteroidvedligeholdelsesdosis under opfølgning efter primær behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 20
|
Vedligeholdelsesdosis vil blive defineret som < 10 milligram (mg)/dag af prednison eller tilsvarende.
|
Baseline til og med uge 20
|
|
Antal dage til seponering af kortikosteroider fra slutningen af primær behandling til slutningen af opfølgning efter primær behandling
Tidsramme: Uge 12 til og med uge 20
|
Uge 12 til og med uge 20
|
|
|
Forekomst og titere af anti-lægemiddelantistoffer mod ALXN1830 over tid
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Forekomst og titere af neutraliserende antistoffer mod ALXN1830 over tid
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Serum lavkoncentrationer af ALXN1830 over tid
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring i totalt serumimmunoglobulin G (IgG) niveauer efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring fra baseline af IgG-undertyper (IgG1 4) efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring fra basislinje for IgA efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring fra basislinje for IgM efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring fra basislinje for albumin efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
|
Ændring fra baseline for cirkulerende immunkomplekser efter dosisgruppe og tidspunkt
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. januar 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
31. juli 2022
Studieafslutning (Forventet)
31. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
9. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. februar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. februar 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALXN1830-WAI-202
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .