Ihonalainen ALXN1830 aikuisille, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia
keskiviikko 2. helmikuuta 2022 päivittänyt: Alexion
Vaihe 2, moninkertainen nouseva annos, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ALXN1830:stä, joka annettiin ihon alle potilaille, joilla on lämmin autoimmuuni hemolyyttinen anemia (WAIHA)
Tämä on 2. vaiheen, useaan nousevaan, annokseen perustuva, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida tehoa, turvallisuutta, terveyteen liittyvää elämänlaatua, siedettävyyttä, farmakokineettistä, farmakodynaamista ja immunogeenisyyttä enintään 3 ALXN1830:n annostusohjelmat, jotka annettiin ihonalaisesti (ly) (SC) WAIHA:n hoidossa.
Tämä tutkimus sisältää kaksi satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua kohorttia (kohortit 1 ja 2) arvioimaan 8 viikon hoito-ohjelmaa ja valinnaisen kolmannen avoimen kohortin (kohortti 3) vaihtoehtoisen 12 viikon annostuksen arvioimiseksi. hoito-ohjelma. Osallistujat voivat jatkaa osallistumista tähän tutkimukseen osallistujan ja tutkijan harkinnan mukaan avoimen pidennysjakson (OLE) aikana, joka koostuu kuukausittaisista käynneistä osallistujien tarkkailemiseksi uusiutumisen varalta, mikä edellyttää paluuta aktiiviseen hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Primaarinen tai sekundaarinen WAIHA diagnosoitu vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa.
- Epäonnistuneet tai eivät ole sietäneet vähintään yhtä aikaisempaa WAIHA-hoito-ohjelmaa, esimerkiksi kortikosteroidit, rituksimabi, atsatiopriini, syklofosfamidi, syklosporiini, mykofenolaattimofetiili, danatsoli tai vinkristiini.
- Hemoglobiini < 10 g/dl ja ≥ 6 g/dl seulonnassa.
- Positiivinen suora antiglobuliinitesti (Coombs) (IgG-positiiviset, jotka ovat positiivisia tai negatiivisia komplementin C3 suhteen) seulonnassa.
Todisteet aktiivisesta hemolyysistä mukaan lukien jokin seuraavista:
- LDH > normaalin yläraja (ULN) tai
- Haptoglobiini < normaalin alaraja tai
- Epäsuora bilirubiini > ULN
- Kokonais-IgG > 500 mg/dl seulonnassa
- Verihiutalemäärä ≥ 75 x 10^9/litra (L)
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä yli 1,0 x 10^9/l
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on Evanin oireyhtymä.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (positiivinen HIV 1- tai HIV 2 -vasta-ainetesti).
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni tai hepatiitti C -vasta-ainetesti.
- Kyvyttömyys matkustaa klinikalle määrätyille käynneille perushoitojakson aikana tai täytä tutkimusinterventiohallinnon logistiset vaatimukset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: ALXN1830/Placebo
Osallistujat satunnaistetaan 3:1 saamaan ALXN1830:tä tai lumelääkettä.
Hoitoa annetaan 8 viikon ajan, jota seuraa seurantajakso (ei hoitoa) 8 viikon ajan.
Valmistuttuaan osallistujat voivat jatkaa osallistumista tutkimukseen osallistujan ja tutkijan harkinnan mukaan OLE-jakson aikana enintään 2 vuotta, mukaan lukien ensisijainen hoitojakso.
|
Annetaan SC-infuusiona.
Muut nimet:
Annetaan SC-infuusiona.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: ALXN1830/Placebo
Osallistujat satunnaistetaan 3:1 saamaan ALXN1830:tä tai lumelääkettä.
Hoitoa annetaan 8 viikon ajan, jota seuraa seurantajakso (ei hoitoa) 8 viikon ajan.
Valmistuttuaan osallistujat voivat jatkaa osallistumista tutkimukseen osallistujan ja tutkijan harkinnan mukaan OLE-jakson aikana enintään 2 vuotta, mukaan lukien ensisijainen hoitojakso.
|
Annetaan SC-infuusiona.
Muut nimet:
Annetaan SC-infuusiona.
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: ALXN1830
Jos osallistujat aloitetaan, he saavat ALXN1830:n.
Hoitoa annetaan 12 viikon ajan, minkä jälkeen seuraa 8 viikon seurantajakso (ei hoitoa).
Valmistuttuaan osallistujat voivat jatkaa osallistumista tutkimukseen osallistujan ja tutkijan harkinnan mukaan OLE-jakson aikana enintään 2 vuotta, mukaan lukien ensisijainen hoitojakso.
|
Annetaan SC-infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat hemoglobiinin (Hgb) nousun ≥ 2 grammaa/desilitra (g/dl) lähtötasosta perushoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Osallistujien on saavutettava tämä lisäys ilman, että nykyisen WAIHA-lääkityksen annosta on lisättävä 1. päivän (perustason) jälkeen ja ilman punasolujen (pRBC) siirtoja päivän 14 jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirrettyjen pRBC-yksiköiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
|
|
Hgb-mittausten määrä ≥ 2 g/dl lähtötilanteesta perushoidon loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Aika Hgb:n nousuun ≥ 2 g/dl lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka tarvitsevat uutta WAIHA-pelastuslääkitystä tai olemassa olevan WAIHA-lääkkeen tai pRBC-transfuusion annoksen lisäystä anemian hoitoon
Aikaikkuna: Päivä 15 - viikko 12
|
Päivä 15 - viikko 12
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat ≥ 2 g/dl Hgb:n nousun lähtötasosta viikkoon 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
|
Osallistujien on saavutettava tämä lisäys ilman, että nykyisen WAIHA-lääkkeen annosta on lisättävä päivän 1 jälkeen ja ilman pRBC-siirtoja päivän 14 jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 4 asti
|
|
Seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason muutos lähtötasosta primaarihoidon loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta ensisijaisen hoidon loppuun absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta primaarihoidon loppuun seerumin epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta primaarihoidon loppuun seerumin haptoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Kortikosteroidien kokonaiskäyttö lähtötilanteesta perushoidon loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
Perustaso, viikko 12
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka tarvitsevat kortikosteroidiannoksen lisäystä lähtötasosta seurannan loppuun perushoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
|
|
Muutos kortikosteroidiannoksessa perushoidon lopusta seurantajakson loppuun
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 20
|
Viikko 12, viikko 20
|
|
|
Päivien lukumäärä kortikosteroidihoidon aloittamiseen perushoidon jälkeisen seurannan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
Taper määritellään ensimmäisenä päivänä, jolloin pienempi kortikosteroidiannos määrätään/otetaan.
|
Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
|
Päivien määrä kortikosteroidien ylläpitoannokseen perushoidon jälkeisen seurannan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
Ylläpitoannos määritellään < 10 milligrammaa (mg)/vrk prednisonia tai vastaavaa.
|
Lähtötilanne viikolle 20 asti
|
|
Päivien lukumäärä kortikosteroidihoidon lopettamiseen perushoidon päättymisestä perushoidon jälkeisen seurannan loppuun
Aikaikkuna: Viikko 12 - viikko 20
|
Viikko 12 - viikko 20
|
|
|
ALXN1830:n vastaisten lääkkeiden vasta-aineiden ilmaantuvuus ja tiitterit ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
ALXN1830:n vastaisten neutraloivien vasta-aineiden ilmaantuvuus ja tiitterit ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
ALXN1830:n seerumipitoisuudet ajan mittaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos seerumin kokonaisimmunoglobuliini G (IgG) -tasoissa annosryhmittäin ja ajankohtina
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos IgG-alatyyppien (IgG1 4) lähtötasosta annosryhmän ja ajankohdan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos IgA:n lähtötasosta annosryhmän ja ajankohdan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos IgM:n lähtötasosta annosryhmän ja ajankohdan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos albumiinin lähtötasosta annosryhmän ja ajankohdan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Muutos kiertävien immuunikompleksien lähtötasosta annosryhmän ja ajankohdan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 31. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1830-WAI-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .