Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subkutan ALXN1830 hos vuxna deltagare med varm autoimmun hemolytisk anemi

2 februari 2022 uppdaterad av: Alexion

En fas 2, multipel stigande dos, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av ALXN1830 administrerat subkutant hos patienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)

Detta är en fas 2, flerfaldig stigande, dosfinnande, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekt, säkerhet, hälsorelaterad livskvalitet, tolerabilitet, farmakokinetisk, farmakodynamisk och immunogenicitet, på upp till 3 dosregimer av ALXN1830 administrerad subkutant (ly) (SC) vid behandling av WAIHA.

Denna studie kommer att inkludera 2 randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade kohorter (kohorter 1 och 2) för att utvärdera en 8-veckors behandlingsregim, och en valfri tredje öppen kohort (kohort 3) för att utvärdera en alternativ 12-veckors dosering regim. Deltagarna kan fortsätta att delta i denna studie efter deltagarens och utredarens gottfinnande i en öppen förlängningsperiod (OLE), bestående av månatliga besök för att observera deltagarna för återfall, vilket kommer att kräva att återgå till aktiv behandling.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Riverside, California, Förenta staterna, 90602-3171
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnostiserats med primär eller sekundär WAIHA minst 6 veckor före screening.
  • Misslyckades eller har inte tolererat minst en tidigare WAIHA-behandlingsregim, till exempel kortikosteroider, rituximab, azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolatmofetil, danazol eller vinkristin.
  • Hemoglobin < 10 g/dL och ≥ 6 g/dL vid screening.
  • Positivt direkt antiglobulintest (Coombs) (IgG-positiva som är positiva eller negativa för närvaron av komplement C3) vid screening.

  • Bevis på aktiv hemolys inklusive något av nedan:

    • LDH > övre normalgräns (ULN) eller
    • Haptoglobin < nedre normalgräns eller
    • Indirekt bilirubin > ULN
    • Totalt IgG > 500 mg/dL vid screening
    • Trombocytantal ≥ 75 x 10^9/liter (L)
    • Absolut neutrofilantal större än 1,0 x 10^9/L

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagare med Evans syndrom.
  • Humant immunbristvirus (HIV) infektion (positivt HIV 1 eller HIV 2 antikroppstest).
  • Positivt hepatit B ytantigen eller hepatit C antikroppstest.
  • Oförmåga att resa till kliniken för specificerade besök under den primära behandlingsperioden eller uppfylla de logistiska kraven för administration av studieintervention.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: ALXN1830/Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras 3:1 för att få ALXN1830 eller placebo. Behandling kommer att ges i 8 veckor följt av en uppföljningsperiod (ingen behandling) i 8 veckor. När det är klart kan deltagarna fortsätta att delta i studien efter deltagarens och utredarens gottfinnande under OLE-perioden i upp till 2 år inklusive primärbehandlingsperioden.
Läkemedel: ALXN1830
Administreras som en SC-infusion.
Andra namn:
  • SYNT001 (tidigare)
Läkemedel: Placebo
Administreras som en SC-infusion.
Experimentell: Kohort 2: ALXN1830/Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras 3:1 för att få ALXN1830 eller placebo. Behandling kommer att ges i 8 veckor följt av en uppföljningsperiod (ingen behandling) i 8 veckor. När det är klart kan deltagarna fortsätta att delta i studien efter deltagarens och utredarens gottfinnande under OLE-perioden i upp till 2 år inklusive primärbehandlingsperioden.
Läkemedel: ALXN1830
Administreras som en SC-infusion.
Andra namn:
  • SYNT001 (tidigare)
Läkemedel: Placebo
Administreras som en SC-infusion.
Experimentell: Kohort 3: ALXN1830
Om de initieras kommer deltagarna att få ALXN1830. Behandling kommer att ges i 12 veckor följt av en uppföljningsperiod (ingen behandling) i 8 veckor. När det är klart kan deltagarna fortsätta att delta i studien efter deltagarens och utredarens gottfinnande under OLE-perioden i upp till 2 år inklusive primärbehandlingsperioden.
Läkemedel: ALXN1830
Administreras som en SC-infusion.
Andra namn:
  • SYNT001 (tidigare)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår en ökning på ≥ 2 gram/deciliter (g/dL) i hemoglobin (Hgb) från baslinjen till slutet av primärbehandling
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
Deltagarna måste uppnå denna ökning utan att behöva öka dosen av ett befintligt WAIHA-läkemedel efter dag 1 (baslinje) och utan transfusioner av packade röda blodkroppar (pRBC) efter dag 14.
Baslinje till och med vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt antal enheter av transfunderade pRBC
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
Baslinje till och med vecka 12
Antal Hgb-mätningar ≥ 2 g/dL från baslinje till slutet av primärbehandling
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Tid till Hgb ökar med ≥ 2 g/dL från baslinjen
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
Baslinje till och med vecka 12
Andel deltagare som behöver nya WAIHA-räddningsmediciner eller någon ökning av dosen av en befintlig WAIHA-medicin eller pRBC-transfusioner för behandling av anemi
Tidsram: Dag 15 till och med vecka 12
Dag 15 till och med vecka 12
Andel deltagare som uppnår en ökning på ≥ 2 g/dL i Hgb från baslinjen till och med vecka 4
Tidsram: Baslinje till och med vecka 4
Deltagarna måste uppnå denna ökning utan att behöva öka dosen av ett befintligt WAIHA-läkemedel efter dag 1 och utan pRBC-transfusioner efter dag 14.
Baslinje till och med vecka 4
Förändring från baslinje till slutet av primärbehandling i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till slutet av primärbehandling i absolut retikulocytantal
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till slutet av primärbehandling i serum indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till slutet av primärbehandling i serumhaptoglobin
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Total kortikosteroidanvändning från baslinje till slutet av primärbehandling
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Andel deltagare som kräver någon ökning av kortikosteroiddosen från baslinjen till slutet av uppföljningen efter primärbehandling
Tidsram: Baslinje till och med vecka 20
Baslinje till och med vecka 20
Förändring i kortikosteroiddos från slutet av primärbehandling till slutet av uppföljning
Tidsram: Vecka 12, Vecka 20
Vecka 12, Vecka 20
Antal dagar till början av kortikosteroidnedskärning under uppföljning efter primärbehandling
Tidsram: Baslinje till och med vecka 20
Taper definieras som den första dagen som en lägre dos kortikosteroider ordineras/tas.
Baslinje till och med vecka 20
Antal dagar till underhållsdos för kortikosteroider under uppföljning efter primärbehandling
Tidsram: Baslinje till och med vecka 20
Underhållsdos kommer att definieras som < 10 milligram (mg)/dag av prednison eller motsvarande.
Baslinje till och med vecka 20
Antal dagar att nå kortikosteroidavbrott från slutet av primärbehandling till slutet av uppföljning efter primärbehandling
Tidsram: Vecka 12 till och med vecka 20
Vecka 12 till och med vecka 20
Förekomst och titrar av anti-läkemedelsantikroppar mot ALXN1830 över tid
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Förekomst och titrar av neutraliserande antikroppar mot ALXN1830 över tid
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Serumtrågkoncentrationer av ALXN1830 över tid
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Förändring av totala immunoglobulin G (IgG)-nivåer i serum efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Förändring från baslinjen för IgG-subtyper (IgG1 4) efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Ändring från baslinjen för IgA efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Ändring från baslinjen för IgM efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Ändring från baslinjen för albumin efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år
Ändring från baslinjen för cirkulerande immunkomplex efter dosgrupp och tidpunkt
Tidsram: Upp till 2 år
Upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 januari 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

31 juli 2022

Avslutad studie (Förväntat)

31 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2021

Första postat (Faktisk)

9 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1830-WAI-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Varm autoimmun hemolytisk anemi

Kliniska prövningar på ALXN1830

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera