Subkutánní ALXN1830 u dospělých účastníků s teplou autoimunitní hemolytickou anémií
2. února 2022 aktualizováno: Alexion
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s vícenásobnou vzestupnou dávkou ALXN1830 podávaného subkutánně u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (WAIHA)
Jedná se o fázi 2, vícenásobnou vzestupnou, dávku určující, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, kvality života související se zdravím, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity do 3 dávkové režimy ALXN1830 podávané subkutánně(ly) (SC) při léčbě WAIHA.
Tato studie bude zahrnovat 2 randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované kohorty (Kohorty 1 a 2) k vyhodnocení 8týdenního léčebného režimu a volitelnou třetí otevřenou kohortu (Kohorta 3) k vyhodnocení alternativního 12týdenního dávkování režim. Účastníci mohou pokračovat v účasti v této studii podle uvážení účastníka a zkoušejícího v období otevřeného prodloužení (OLE), které se skládá z měsíčních návštěv za účelem pozorování účastníků z hlediska relapsu, což bude vyžadovat návrat k aktivní léčbě.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Riverside, California, Spojené státy, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno primární nebo sekundární WAIHA alespoň 6 týdnů před screeningem.
- Selhali nebo netolerovali alespoň jeden předchozí léčebný režim WAIHA, například kortikosteroidy, rituximab, azathioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolát mofetil, danazol nebo vinkristin.
- Hemoglobin < 10 g/dl a ≥ 6 g/dl při screeningu.
- Pozitivní přímý antiglobulinový test (Coombs) (IgG pozitivní, kteří jsou pozitivní nebo negativní na přítomnost komplementu C3) při screeningu.
Důkaz aktivní hemolýzy včetně některého z níže uvedených:
- LDH > horní hranice normálu (ULN) popř
- Haptoglobin < spodní hranice normálu popř
- Nepřímý bilirubin > ULN
- Celkový IgG > 500 mg/dl při screeningu
- Počet krevních destiček ≥ 75 x 10^9/litr (L)
- Absolutní počet neutrofilů vyšší než 1,0 x 10^9/l
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastníci s Evanovým syndromem.
- Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (pozitivní test na protilátky HIV 1 nebo HIV 2).
- Pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B nebo na protilátky proti hepatitidě C.
- Neschopnost cestovat na kliniku na konkrétní návštěvy během primárního léčebného období nebo splnit logistické požadavky administrace studijní intervence.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1: ALXN1830/Placebo
Účastníci budou randomizováni v poměru 3:1, aby dostali ALXN1830 nebo placebo.
Léčba bude probíhat po dobu 8 týdnů, po níž bude následovat období sledování (bez léčby) po dobu 8 týdnů.
Po dokončení mohou účastníci pokračovat v účasti ve studii podle uvážení účastníka a zkoušejícího během období OLE po dobu až 2 let včetně období primární léčby.
|
Podává se jako SC infuze.
Ostatní jména:
Podává se jako SC infuze.
|
|
Experimentální: Kohorta 2: ALXN1830/Placebo
Účastníci budou randomizováni v poměru 3:1, aby dostali ALXN1830 nebo placebo.
Léčba bude probíhat po dobu 8 týdnů, po níž bude následovat období sledování (bez léčby) po dobu 8 týdnů.
Po dokončení mohou účastníci pokračovat v účasti ve studii podle uvážení účastníka a zkoušejícího během období OLE po dobu až 2 let včetně období primární léčby.
|
Podává se jako SC infuze.
Ostatní jména:
Podává se jako SC infuze.
|
|
Experimentální: Kohorta 3: ALXN1830
Pokud bude zahájeno, účastníci obdrží ALXN1830.
Léčba bude podávána po dobu 12 týdnů, po níž bude následovat období sledování (bez léčby) po dobu 8 týdnů.
Po dokončení mohou účastníci pokračovat v účasti ve studii podle uvážení účastníka a zkoušejícího během období OLE po dobu až 2 let včetně období primární léčby.
|
Podává se jako SC infuze.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli zvýšení hemoglobinu (Hgb) o ≥ 2 gramy/decilitry (g/dl) od výchozí hodnoty do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Účastníci budou muset dosáhnout tohoto zvýšení, aniž by vyžadovali jakékoli zvýšení dávky stávajícího léku WAIHA po 1. dni (základní hodnota) a bez transfuze komprimovaných červených krvinek (pRBC) po 14. dni.
|
Výchozí stav do týdne 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet jednotek transfundovaných pRBC
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Počet měření Hgb ≥ 2 g/dl od výchozího stavu do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Zvýšení doby do Hgb o ≥ 2 g/dl od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Podíl účastníků, kteří vyžadují nové záchranné léky WAIHA nebo jakékoli zvýšení dávky stávajících léků WAIHA nebo transfuze pRBC pro léčbu anémie
Časové okno: Den 15 až týden 12
|
Den 15 až týden 12
|
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli zvýšení Hgb ≥ 2 g/dl od výchozí hodnoty do 4. týdne
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 4
|
Účastníci musí dosáhnout tohoto zvýšení, aniž by vyžadovali jakékoli zvýšení dávky stávajícího léku WAIHA po 1. dni a bez transfuze pRBC po 14. dni.
|
Výchozí stav až do týdne 4
|
|
Změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) v séru od výchozího stavu do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Změna absolutního počtu retikulocytů od základní linie do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Změna sérového nepřímého bilirubinu od výchozího stavu do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Změna od výchozího stavu do konce primární léčby v séru haptoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Celková spotřeba kortikosteroidů od výchozího stavu do konce primární léčby
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
|
Podíl účastníků, kteří vyžadují jakékoli zvýšení dávky kortikosteroidů od výchozího stavu do konce následného sledování po primární léčbě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 20
|
Výchozí stav do týdne 20
|
|
|
Změna dávky kortikosteroidů od konce primární léčby do konce následného sledování
Časové okno: 12. týden, 20. týden
|
12. týden, 20. týden
|
|
|
Počet dní do začátku snižování kortikosteroidů během sledování po primární léčbě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 20
|
Zužování je definováno jako první den, kdy je předepsána/užívána nižší dávka kortikosteroidů.
|
Výchozí stav do týdne 20
|
|
Počet dní do udržovací dávky kortikosteroidů během sledování po primární léčbě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 20
|
Udržovací dávka bude definována jako < 10 miligramů (mg)/den prednisonu nebo ekvivalentu.
|
Výchozí stav do týdne 20
|
|
Počet dní k dosažení přerušení podávání kortikosteroidů od konce primární léčby do konce následného sledování po primární léčbě
Časové okno: Týden 12 až týden 20
|
Týden 12 až týden 20
|
|
|
Výskyt a titry protilátek proti ALXN1830 v průběhu času
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Výskyt a titry neutralizujících protilátek proti ALXN1830 v průběhu času
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Sérové minimální koncentrace ALXN1830 v průběhu času
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna hladin celkového imunoglobulinu G (IgG) v séru podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty podtypů IgG (IgG1 4) podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna od základní linie IgA podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna od základní linie IgM podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna od základní linie albuminu podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
|
Změna od základní linie cirkulujících imunitních komplexů podle skupiny dávek a časového bodu
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. ledna 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
31. července 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
31. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. června 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. června 2021
První zveřejněno (Aktuální)
9. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. února 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2022
Naposledy ověřeno
1. února 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN1830-WAI-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .