Subcutane ALXN1830 bij volwassen deelnemers met warme auto-immune hemolytische anemie
2 februari 2022 bijgewerkt door: Alexion
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie met meerdere oplopende doses van ALXN1830 subcutaan toegediend bij patiënten met warme auto-immune hemolytische anemie (WAIHA)
Dit is een fase 2, meervoudig oplopend, dosisbepalend, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, verdraagbaarheid, farmacokinetische, farmacodynamische en immunogeniciteit van maximaal 3 doseringsregimes van ALXN1830 subcutaan(ly) (SC) toegediend bij de behandeling van WAIHA.
Deze studie omvat 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cohorten (cohorten 1 en 2) om een behandelingsregime van 8 weken te evalueren, en een optioneel derde open-label cohort (cohort 3) om een alternatieve dosering van 12 weken te evalueren. regime. Deelnemers kunnen hun deelname aan dit onderzoek voortzetten naar goeddunken van de deelnemer en de onderzoeker in een open-label verlengingsperiode (OLE), bestaande uit maandelijkse bezoeken om deelnemers te observeren op terugval, waarvoor weer actieve behandeling nodig is.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Riverside, California, Verenigde Staten, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Gediagnosticeerd met primaire of secundaire WAIHA ten minste 6 weken voorafgaand aan de screening.
- Heeft gefaald of heeft niet getolereerd ten minste één eerder WAIHA-behandelingsregime, bijvoorbeeld corticosteroïden, rituximab, azathioprine, cyclofosfamide, cyclosporine, mycofenolaatmofetil, danazol of vincristine.
- Hemoglobine < 10 g/dl en ≥ 6 g/dl bij screening.
- Positieve directe antiglobulinetest (Coombs) (IgG-positief die positief of negatief is voor de aanwezigheid van complement C3) bij screening.
Bewijs van actieve hemolyse, waaronder een van de onderstaande:
- LDH > bovengrens van normaal (ULN) of
- Haptoglobine < ondergrens van normaal of
- Indirecte bilirubine > ULN
- Totaal IgG > 500 mg/dL bij screening
- Aantal bloedplaatjes ≥ 75 x 10^9/liter (L)
- Absoluut aantal neutrofielen groter dan 1,0 x 10^9/L
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Deelnemers met het syndroom van Evan.
- Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) (positieve HIV 1- of HIV 2-antilichaamtest).
- Positieve hepatitis B-oppervlakteantigeen- of hepatitis C-antilichaamtest.
- Onvermogen om naar de kliniek te reizen voor gespecificeerde bezoeken tijdens de primaire behandelingsperiode of om te voldoen aan de logistieke vereisten voor de administratie van de onderzoeksinterventie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1: ALXN1830/Placebo
Deelnemers worden 3:1 gerandomiseerd om ALXN1830 of placebo te krijgen.
De behandeling duurt 8 weken, gevolgd door een vervolgperiode (geen behandeling) gedurende 8 weken.
Eenmaal voltooid, kunnen deelnemers hun deelname aan het onderzoek voortzetten naar goeddunken van de deelnemer en de onderzoeker gedurende de OLE-periode tot 2 jaar inclusief de primaire behandelingsperiode.
|
Toegediend als een SC-infusie.
Andere namen:
Toegediend als een SC-infusie.
|
|
Experimenteel: Cohort 2: ALXN1830/Placebo
Deelnemers worden 3:1 gerandomiseerd om ALXN1830 of placebo te krijgen.
De behandeling duurt 8 weken, gevolgd door een vervolgperiode (geen behandeling) gedurende 8 weken.
Eenmaal voltooid, kunnen deelnemers hun deelname aan het onderzoek voortzetten naar goeddunken van de deelnemer en de onderzoeker gedurende de OLE-periode tot 2 jaar inclusief de primaire behandelingsperiode.
|
Toegediend als een SC-infusie.
Andere namen:
Toegediend als een SC-infusie.
|
|
Experimenteel: Cohort 3: ALXN1830
Indien geïnitieerd, ontvangen deelnemers ALXN1830.
De behandeling duurt 12 weken, gevolgd door een vervolgperiode (geen behandeling) gedurende 8 weken.
Eenmaal voltooid, kunnen deelnemers hun deelname aan het onderzoek voortzetten naar goeddunken van de deelnemer en de onderzoeker gedurende de OLE-periode tot 2 jaar inclusief de primaire behandelingsperiode.
|
Toegediend als een SC-infusie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat een toename van ≥ 2 gram/deciliter (g/dl) in hemoglobine (Hgb) bereikt vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 12
|
Deelnemers zullen deze verhoging moeten bereiken zonder enige verhoging van de dosis van een bestaande WAIHA-medicatie na dag 1 (basislijn) en zonder transfusies met verpakte rode bloedcellen (pRBC) na dag 14.
|
Basislijn tot en met week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal aantal eenheden pRBC's getransfundeerd
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 12
|
Basislijn tot en met week 12
|
|
|
Aantal Hgb-metingen ≥ 2 g/dL vanaf baseline tot het einde van de primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Tijd tot Hgb stijgt met ≥ 2 g/dL vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 12
|
Basislijn tot en met week 12
|
|
|
Percentage deelnemers dat nieuwe WAIHA-reddingsmedicatie nodig heeft of een verhoging van de dosis van een bestaande WAIHA-medicatie of pRBC-transfusies voor de behandeling van bloedarmoede
Tijdsspanne: Dag 15 tot week 12
|
Dag 15 tot week 12
|
|
|
Percentage deelnemers dat een stijging van ≥ 2 g/dl in Hgb bereikt vanaf baseline tot en met week 4
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 4
|
Deelnemers moeten deze verhoging bereiken zonder enige verhoging van de dosis van een bestaande WAIHA-medicatie na dag 1 en zonder pRBC-transfusies na dag 14.
|
Basislijn tot en met week 4
|
|
Verandering van baseline tot het einde van de primaire behandeling in serumlactaatdehydrogenase (LDH) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Verandering van baseline tot het einde van de primaire behandeling in absoluut aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Verandering van basislijn naar het einde van de primaire behandeling in indirect bilirubine in serum
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Verandering van baseline tot het einde van de primaire behandeling in serumhaptoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Totaal gebruik van corticosteroïden vanaf baseline tot het einde van de primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Basislijn, week 12
|
|
|
Percentage deelnemers dat een verhoging van de dosis corticosteroïden nodig heeft vanaf de basislijn tot het einde van de follow-up na de primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 20
|
Basislijn tot en met week 20
|
|
|
Verandering in dosis corticosteroïden vanaf het einde van de primaire behandeling tot het einde van de follow-up
Tijdsspanne: Week 12, week 20
|
Week 12, week 20
|
|
|
Aantal dagen tot het begin van het afbouwen van corticosteroïden tijdens de follow-up na de primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 20
|
Taper wordt gedefinieerd als de eerste dag dat een lagere dosis corticosteroïden wordt voorgeschreven/ingenomen.
|
Basislijn tot en met week 20
|
|
Aantal dagen tot onderhoudsdosis corticosteroïden tijdens follow-up na primaire behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 20
|
De onderhoudsdosis wordt gedefinieerd als < 10 milligram (mg)/dag prednison of equivalent.
|
Basislijn tot en met week 20
|
|
Aantal dagen om stopzetting van corticosteroïden te bereiken vanaf het einde van de primaire behandeling tot het einde van de follow-up na de primaire behandeling
Tijdsspanne: Week 12 tot en met week 20
|
Week 12 tot en met week 20
|
|
|
Incidentie en titers van antidrug-antilichamen tegen ALXN1830 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Incidentie en titers van neutraliserende antilichamen tegen ALXN1830 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Serum-dalconcentraties van ALXN1830 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering in serum totale immunoglobuline G (IgG) niveaus per dosisgroep en tijdspunt
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering van basislijn van IgG-subtypen (IgG1 4) per dosisgroep en tijdspunt
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering van basislijn van IgA per dosisgroep en tijdstip
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering van basislijn van IgM per dosisgroep en tijdpunt
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering van baseline van albumine per dosisgroep en tijdstip
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
|
Verandering van basislijn van circulerende immuuncomplexen per dosisgroep en tijdspunt
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 januari 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 juli 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
31 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN1830-WAI-202
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .