Subkutan ALXN1830 hos voksne deltakere med varm autoimmun hemolytisk anemi
2. februar 2022 oppdatert av: Alexion
En fase 2, multippel stigende dose, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av ALXN1830 administrert subkutant hos pasienter med varm autoimmun hemolytisk anemi (WAIHA)
Dette er en fase 2, multippel stigende, dosefinnende, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekt, sikkerhet, helserelatert livskvalitet, tolerabilitet, farmakokinetisk, farmakodynamisk og immunogenisitet, på opptil 3 doseregimer av ALXN1830 administrert subkutant (ly) (SC) i behandling av WAIHA.
Denne studien vil inkludere 2 randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte kohorter (kohort 1 og 2) for å evaluere et 8-ukers behandlingsregime, og en valgfri tredje åpen kohort (kohort 3) for å evaluere en alternativ 12-ukers dosering diett. Deltakerne kan fortsette å delta i denne studien etter deltakerens og etterforskerens skjønn i en åpen forlengelsesperiode (OLE), bestående av månedlige besøk for å observere deltakerne for tilbakefall, noe som vil kreve å gå tilbake til aktiv behandling.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Riverside, California, Forente stater, 90602-3171
- Clinical Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnostisert med primær eller sekundær WAIHA minst 6 uker før screening.
- Mislyktes eller har ikke tolerert minst ett tidligere WAIHA-behandlingsregime, for eksempel kortikosteroider, rituximab, azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, mykofenolatmofetil, danazol eller vinkristin.
- Hemoglobin < 10 g/dL og ≥ 6 g/dL ved screening.
- Positiv direkte antiglobulintest (Coombs) (IgG-positive som er positive eller negative for tilstedeværelsen av komplement C3) ved screening.
Bevis på aktiv hemolyse inkludert ett av følgende:
- LDH > øvre normalgrense (ULN) eller
- Haptoglobin < nedre grense for normal eller
- Indirekte bilirubin > ULN
- Totalt IgG > 500 mg/dL ved screening
- Blodplateantall ≥ 75 x 10^9/liter (L)
- Absolutt nøytrofiltall større enn 1,0 x 10^9/L
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakere med Evans syndrom.
- Humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon (positiv HIV 1- eller HIV 2-antistofftest).
- Positiv hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C antistofftest.
- Manglende evne til å reise til klinikken for spesifiserte besøk i løpet av primærbehandlingsperioden eller oppfylle de logistiske kravene til studieintervensjonsadministrasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: ALXN1830/Placebo
Deltakerne vil bli randomisert 3:1 for å motta ALXN1830 eller placebo.
Behandling vil bli mottatt i 8 uker etterfulgt av en oppfølgingsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
Når den er fullført, kan deltakerne fortsette å delta i studien etter deltakerens og etterforskerens skjønn i løpet av OLE-perioden i opptil 2 år inkludert primærbehandlingsperioden.
|
Administreres som en SC-infusjon.
Andre navn:
Administreres som en SC-infusjon.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: ALXN1830/Placebo
Deltakerne vil bli randomisert 3:1 for å motta ALXN1830 eller placebo.
Behandling vil bli mottatt i 8 uker etterfulgt av en oppfølgingsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
Når den er fullført, kan deltakerne fortsette å delta i studien etter deltakerens og etterforskerens skjønn i løpet av OLE-perioden i opptil 2 år inkludert primærbehandlingsperioden.
|
Administreres som en SC-infusjon.
Andre navn:
Administreres som en SC-infusjon.
|
|
Eksperimentell: Kohort 3: ALXN1830
Hvis de blir initiert, vil deltakerne motta ALXN1830.
Behandling vil bli mottatt i 12 uker etterfulgt av en oppfølgingsperiode (ingen behandling) i 8 uker.
Når den er fullført, kan deltakerne fortsette å delta i studien etter deltakerens og etterforskerens skjønn i løpet av OLE-perioden i opptil 2 år inkludert primærbehandlingsperioden.
|
Administreres som en SC-infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere som oppnår en økning på ≥ 2 gram/desiliter (g/dL) i hemoglobin (Hgb) fra baseline til slutten av primærbehandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 12
|
Deltakerne må oppnå denne økningen uten å kreve noen økning i dosen av en eksisterende WAIHA-medisin etter dag 1 (baseline) og uten pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusjoner etter dag 14.
|
Baseline til og med uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt antall enheter av pRBC transfundert
Tidsramme: Baseline til og med uke 12
|
Baseline til og med uke 12
|
|
|
Antall Hgb-målinger ≥ 2 g/dL fra baseline til slutten av primærbehandling
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Tid til Hgb økes med ≥ 2 g/dL fra baseline
Tidsramme: Baseline til og med uke 12
|
Baseline til og med uke 12
|
|
|
Andel av deltakere som trenger nye WAIHA-redningsmedisiner eller en hvilken som helst økning i dosen av en eksisterende WAIHA-medisin eller pRBC-transfusjoner for behandling av anemi
Tidsramme: Dag 15 til og med uke 12
|
Dag 15 til og med uke 12
|
|
|
Andel deltakere som oppnår en økning på ≥ 2 g/dL i Hgb fra baseline til uke 4
Tidsramme: Baseline til og med uke 4
|
Deltakerne må oppnå denne økningen uten å kreve noen økning i dosen av en eksisterende WAIHA-medisin etter dag 1 og uten pRBC-transfusjoner etter dag 14.
|
Baseline til og med uke 4
|
|
Endring fra baseline til slutten av primærbehandling i serumlaktatdehydrogenase (LDH) nivåer
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Endring fra baseline til slutten av primærbehandling i absolutt retikulocyttall
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Endring fra baseline til slutten av primærbehandling i serum indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Endring fra baseline til slutten av primærbehandling i serumhaptoglobin
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Total bruk av kortikosteroider fra baseline til slutten av primærbehandling
Tidsramme: Baseline, uke 12
|
Baseline, uke 12
|
|
|
Andel av deltakere som trenger en økning i kortikosteroiddose fra baseline til slutten av oppfølging etter primærbehandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 20
|
Baseline til og med uke 20
|
|
|
Endring i kortikosteroiddose fra slutten av primærbehandlingen til slutten av oppfølgingen
Tidsramme: Uke 12, uke 20
|
Uke 12, uke 20
|
|
|
Antall dager til begynnelsen av kortikosteroidnedtrapping under oppfølging etter primærbehandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 20
|
Taper er definert som den første dagen en lavere dose kortikosteroider er foreskrevet/tatt.
|
Baseline til og med uke 20
|
|
Antall dager til vedlikeholdsdose av kortikosteroider under oppfølging etter primærbehandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 20
|
Vedlikeholdsdose vil bli definert som < 10 milligram (mg)/dag med prednison eller tilsvarende.
|
Baseline til og med uke 20
|
|
Antall dager å nå seponering av kortikosteroider fra slutten av primærbehandling til slutten av oppfølging etter primærbehandling
Tidsramme: Uke 12 til og med uke 20
|
Uke 12 til og med uke 20
|
|
|
Forekomst og titere av antistoff-antistoffer mot ALXN1830 over tid
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Forekomst og titere av nøytraliserende antistoffer mot ALXN1830 over tid
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Serumbunnkonsentrasjoner av ALXN1830 over tid
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring i totalt immunoglobulin G (IgG) nivåer i serum etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline av IgG-subtyper (IgG1 4) etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline for IgA etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline for IgM etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline av albumin etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
|
Endring fra baseline for sirkulerende immunkomplekser etter dosegruppe og tidspunkt
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. januar 2022
Primær fullføring (Forventet)
31. juli 2022
Studiet fullført (Forventet)
31. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
9. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2022
Sist bekreftet
1. februar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALXN1830-WAI-202
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .