ニーマン・ピックC1型（NPC1）病を治療するためのAdrabetadex
2023年8月4日 更新者：Mandos LLC
ニーマン・ピックC1型（NPC1）疾患の神経学的症状を有する被験者におけるVTS-270（2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン）の第2b / 3相前向き、無作為化、二重盲検、偽対照3部試験
研究デザインが異なるため、スポンサーはパート C をこの別の登録 (NCT04958642) に分割し、パート A/B を NCT02534844 に残しました。 有害事象（AE）の主要アウトカム指標に関する試験の最終結果は、ここで報告されます。
一次および研究の完了日は、安全性データがパート C の参加者から収集されると予想される最終日に基づいています。
この研究は、神経学的症状を経験するニーマンピックC1型（NPC1）疾患の参加者（キーワードの下にリストされています）に対して、adrabetadexがどれほど安全で効果的であるかを評価することです.
パート A/B (NCT02534844) では、参加者の 3 人に 2 人が治験薬を受け取ります。 3 番目の参加者は、IT 注射が通常行われる場所 (シャム コントロール) で 1 ~ 2 の小さな針の刺し傷を受け取ります。
パートCでは、すべての参加者が治験薬を受け取ります。
調査の概要
詳細な説明
パートCの参加者は、治験責任医師がadrabetadexが参加者にとってもはや有益ではないと考えるまで、または開発プログラムが中止されるまで、adrabetadexを受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
66
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、アメリカ、92867
- Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
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San Francisco、California、アメリカ、94143-0780
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- Shands Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892-2425
- Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18101
- Lehigh Valley Health Network
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- The Prince of Wales Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
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Victria
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Melbourne、Victria、オーストラリア
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital
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Singapore、シンガポール、119074
- National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
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Bern、スイス、3010
- Inselspital, Universitätsspital Bern
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Bochum、ドイツ、44791
- Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
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Mainz、ドイツ、55131
- Universitaetsklinikum Mainz
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Münster、ドイツ、48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Hamilton、ニュージーランド、3204
- Waikato Hospital
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Cedex 12
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Paris、Cedex 12、フランス、75 571
- CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
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Ankara、七面鳥
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara、七面鳥
- Hacettepe University Medical Faculty
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
VTS301 パート C に含めるには、次のいずれかが必要です。
- NIH フェーズ 1/2a プロトコルで使用されている月 1 回の投与レジメンから 2 週間ごとの投与レジメンに変更することに同意しました
- 治験責任医師は、参加者が修正された用量および/またはレジメンで VTS301 パート C に参加するためのスポンサーから事前の書面による承認を受けている
- パート C に直接登録するため、Vtesse から事前に書面による承認を受けている
除外基準:
- 包含基準のいずれも適用されません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アドラベタデックス
すべての参加者は、処方された用量のアドラベタデックスを投与されます。
用量は、研究者の裁量により、最小 400 ミリグラム (mg) または最大 900 mg まで調整することができます。
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腰椎穿刺 (LP) 注入を介して髄腔内 (IT) に投与されるマリンクロット試験製剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：ベースラインは最大 5 年
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AE は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
重篤な有害事象（SAE）は、死亡、生命を脅かすAE、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし医療を必要とする重要な医療事象として定義されました。この定義にリストされている結果の 1 つを防ぐための介入。
TEAEは、アドラベタデックス治療の開始時または開始後に発症したAEとして定義されました。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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ベースラインは最大 5 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Study Lead、Mandos LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月23日
一次修了 (実際)
2022年4月11日
研究の完了 (実際)
2022年4月11日
試験登録日
最初に提出
2021年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月1日
最初の投稿 (実際)
2021年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月4日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VTS301 (Part C)
- 2015-002548-15 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。