Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Adrabetadex для лечения болезни Ниманна-Пика типа C1 (NPC1)

4 августа 2023 г. обновлено: Mandos LLC

Проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2b/3 из 3 частей VTS-270 (2-гидроксипропил-β-циклодекстрин) у субъектов с неврологическими проявлениями болезни Ниманна-Пика типа C1 (NPC1)

Из-за различий в дизайне исследования спонсор выделил часть C в эту отдельную регистрацию (NCT04958642), оставив части A/B в NCT02534844. Здесь будут представлены окончательные результаты исследования по первичному показателю нежелательных явлений (НЯ).

Даты первичного исследования и завершения исследования основаны на предполагаемой последней дате сбора данных о безопасности от участников части C.

Это исследование предназначено для оценки того, насколько безопасен и эффективен адрабетадекс для участников с болезнью Ниманна-Пика типа C1 (NPC1), которые испытывают неврологические симптомы (перечислены в разделе «Ключевые слова»).

В частях A/B (NCT02534844) двое из каждых трех участников получат исследуемый препарат. Третий участник получит от 1 до 2 небольших уколов иглой в том месте, где обычно делается ИТ-инъекция (фиктивный контроль).

В части C все участники получат исследуемый препарат.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники части C будут получать адрабетадекс до тех пор, пока исследователь не сочтет, что адрабетадекс больше не приносит пользы участнику, или пока программа разработки не будет прекращена.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

66

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Австралия
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Германия, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Новая Зеландия
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3204
        • Waikato Hospital
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Турция
      • Ankara, Турция
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Турция
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Франция
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Франция, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Для включения в часть C VTS301 требуется одно из следующего:

  • Согласен перейти с ежемесячного режима дозирования, используемого в протоколе NIH фазы 1/2a, на режим дозирования каждые 2 недели.
  • Исследователь получил предварительное письменное разрешение от спонсора на включение участника в часть C VTS301 с измененной дозой и/или режимом
  • Получил предварительное письменное разрешение от Vtesse на регистрацию непосредственно в Части C

Критерий исключения:

  • Ни один из критериев включения не применим

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Адрабетадекс
Все участники получают предписанную дозу адрабетадекса. По усмотрению исследователя дозу можно снизить минимум до 400 миллиграмм (мг) или максимум до 900 мг.
Лекарство: Адрабетадекс
Тестовый состав Маллинкродта, вводимый интратекально (IT) посредством инфузии при люмбальной пункции (LP).
Другие имена:
  • ВТС-270
  • 2-гидроксипропил-β-циклодекстрин
  • Циклодекстрин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Базовый срок до 5 лет
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Серьезные нежелательные явления (СНЯ) определялись как смерть, угрожающее жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или недееспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства. вмешательство для предотвращения одного из последствий, перечисленных в этом определении. TEAE определялось как НЯ, возникшее во время или после начала лечения абрабетадексом. Сводная информация о других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные НЯ».
Базовый срок до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mandos LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться