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Adrabetadex pour traiter la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1)

4 août 2023 mis à jour par: Mandos LLC

Un essai prospectif de phase 2b/3, randomisé, en double aveugle, contrôlé par simulacre de VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine) chez des sujets présentant des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1)

En raison de conceptions d'étude différentes, le promoteur a séparé la partie C dans cet enregistrement distinct (NCT04958642), laissant les parties A/B dans NCT02534844. Les résultats finaux de l'essai pour le critère de jugement principal des événements indésirables (EI) seront rapportés ici.

Les dates de fin de l'étude principale et de l'étude sont basées sur la dernière date à laquelle les données de sécurité prévues seront collectées auprès des participants de la partie C.

Cette étude vise à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'adrabétadex pour les participants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC1) qui présentent des symptômes neurologiques (énumérés sous Mots-clés).

Dans les parties A/B (NCT02534844), deux participants sur trois recevront le médicament à l'étude. Le troisième participant recevra 1 à 2 petites piqûres d'aiguille à l'endroit où l'injection IT est normalement effectuée (contrôle factice).

Dans la partie C, tous les participants recevront le médicament à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants à la partie C recevront de l'adrabétadex jusqu'à ce que l'investigateur considère que l'adrabétadex ne soit plus bénéfique pour le participant ou que le programme de développement soit interrompu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australie
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • France
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, France, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Nouvelle-Zélande
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3204
        • Waikato Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Turquie
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

L'un des éléments suivants est requis pour l'inclusion dans VTS301 Partie C :

  • A accepté de passer du schéma posologique mensuel utilisé dans le protocole de phase 1/2a des NIH à un schéma posologique toutes les 2 semaines
  • L'investigateur a reçu l'autorisation écrite préalable du promoteur pour que le participant entre dans la partie C de VTS301 avec une dose et/ou un schéma modifiés
  • A reçu l'autorisation écrite préalable de Vtesse pour s'inscrire directement à la partie C

Critère d'exclusion:

  • Aucun des critères d'inclusion n'est applicable

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Adrabétadex
Tous les participants reçoivent leur dose prescrite d'adrabetadex. La dose peut être ajustée jusqu'à un minimum de 400 milligrammes (mg) ou jusqu'à un maximum de 900 mg, à la discrétion de l'investigateur.
Médicament: Adrabétadex
Formulation de test de Mallinckrodt, administrée par voie intrathécale (IT) par perfusion de ponction lombaire (LP).
Autres noms:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine
  • Cyclodextrine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Base de référence jusqu'à 5 ans
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les événements indésirables graves (EIG) ont été définis comme le décès, un EI mettant la vie en danger, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, un handicap ou une incapacité persistant ou important, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité un examen médical. intervention visant à prévenir l’un des résultats énumérés dans cette définition. Un TEAE a été défini comme un EI apparaissant pendant ou après le début du traitement par Adrabetadex. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit leur causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Base de référence jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mandos LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

11 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

11 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2021

Première publication (Réel)

12 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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