Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Adrabetadex voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1).

4 augustus 2023 bijgewerkt door: Mandos LLC

Een fase 2b/3 prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, schijngecontroleerde 3-delige studie van VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine) bij proefpersonen met neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1)

Vanwege verschillende onderzoeksontwerpen heeft de sponsor deel C opgesplitst in deze afzonderlijke registratie (NCT04958642), waardoor delen A/B in NCT02534844 zijn achtergebleven. De definitieve resultaten van de proef voor de primaire uitkomstmaat van bijwerkingen (AE) zullen hier worden gerapporteerd.

De primaire data en einddata van de studie zijn gebaseerd op de verwachte laatste datum waarop veiligheidsgegevens zullen worden verzameld van deel C-deelnemers.

Deze studie is bedoeld om te evalueren hoe veilig en effectief adrabetadex is voor deelnemers met de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1) die neurologische symptomen ervaren (vermeld onder Trefwoorden).

In deel A/B (NCT02534844) krijgen twee op de drie deelnemers het onderzoeksgeneesmiddel. De derde deelnemer krijgt 1 tot 2 kleine naaldprikjes op de plaats waar normaal gesproken de IT-injectie wordt gegeven (schijncontrole).

In deel C krijgen alle deelnemers het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers aan Deel C zullen adrabetadex ontvangen totdat de onderzoeker van mening is dat adrabetadex niet langer gunstig is voor de deelnemer, of totdat het ontwikkelingsprogramma wordt stopgezet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

66

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australië
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankrijk
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrijk, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkoen
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Nieuw-Zeeland
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Een van de volgende zaken is vereist voor opname in VTS301 Deel C:

  • Heeft ingestemd met het omzetten van het maandelijkse doseringsschema dat wordt gebruikt in het NIH fase 1/2a-protocol naar een doseringsschema om de 2 weken
  • De onderzoeker heeft vooraf schriftelijke toestemming gekregen van de sponsor om de deelnemer VTS301 Part C in te voeren met een gewijzigde dosis en/of regime
  • Heeft vooraf schriftelijke toestemming gekregen van Vtesse om zich direct in deel C in te schrijven

Uitsluitingscriteria:

  • Geen van de inclusiecriteria is van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adrabetadex
Alle deelnemers krijgen de voorgeschreven dosis adrabetadex. De dosis kan naar goeddunken van de onderzoeker worden aangepast tot minimaal 400 milligram (mg) of maximaal 900 mg.
Geneesmiddel: Adrabetadex
Mallinckrodt-testformulering, intrathecaal (IT) toegediend via lumbale punctie (LP) infusie.
Andere namen:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine
  • Cyclodextrine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot 5 jaar
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband. Ernstige bijwerkingen (SAE’s) werden gedefinieerd als overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische zorg vereiste. interventie om 1 van de in deze definitie genoemde uitkomsten te voorkomen. Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking die begon op of na het begin van de behandeling met adrabetadex. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mandos LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren