Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Adrabetadex w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1).

4 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Mandos LLC

Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane 3-częściowe badanie fazy 2b/3 fazy 2b/3 dotyczące VTS-270 (2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryny) z objawami neurologicznymi choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1)

Ze względu na różne projekty badań sponsor wydzielił część C do tej oddzielnej rejestracji (NCT04958642), pozostawiając części A/B w NCT02534844. W tym miejscu zostaną przedstawione ostateczne wyniki badania dla głównego pomiaru wyniku zdarzeń niepożądanych (AE).

Daty podstawowego i zakończenia badania oparte są na przewidywanej ostatniej dacie, w której dane dotyczące bezpieczeństwa zostaną zebrane od uczestników Części C.

To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności adrabetadexu u uczestników z chorobą Niemanna-Picka typu C1 (NPC1), u których występują objawy neurologiczne (wymienione w części Słowa kluczowe).

W częściach A/B (NCT02534844) dwóch na trzech uczestników otrzyma badany lek. Trzeci uczestnik otrzyma od 1 do 2 małych nakłuć igłą w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk IT (kontrola pozorowana).

W części C wszyscy uczestnicy otrzymają badany lek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy Części C będą otrzymywać adrabetadex do czasu, gdy badacz uzna, że ​​adrabetadex nie jest już korzystny dla uczestnika lub program rozwojowy nie zostanie przerwany.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Francja
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francja, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Indyk
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Nowa Zelandia
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Do włączenia do VTS301 część C wymagane jest jedno z poniższych:

  • zgodził się na zmianę miesięcznego schematu dawkowania stosowanego w protokole fazy 1/2a NIH na schemat dawkowania co 2 tygodnie
  • Badacz otrzymał uprzednią pisemną zgodę sponsora na włączenie uczestnika do VTS301 Część C w zmienionej dawce i/lub schemacie
  • Otrzymał uprzednią pisemną zgodę firmy Vtesse na bezpośrednie przystąpienie do Części C

Kryteria wyłączenia:

  • Żadne z kryteriów włączenia nie ma zastosowania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adrabetadex
Wszyscy uczestnicy otrzymują przepisaną dawkę adrabetadexu. Dawkę można zmniejszyć do minimum 400 miligramów (mg) lub maksymalnie do 900 mg, według uznania badacza.
Lek: Adrabetadex
Preparat testowy Mallinckrodta, podawany dooponowo (IT) przez wlew do nakłucia lędźwiowego (LP).
Inne nazwy:
  • VTS-270
  • 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryna
  • Cyklodekstryna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 5 lat
AE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zdefiniowano jako śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizację szpitalną lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niesprawność, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które zagrażało uczestnikowi i wymagało leczenia interwencja mająca na celu zapobieżenie jednemu ze skutków wymienionych w tej definicji. TEAE zdefiniowano jako AE rozpoczynające się w dniu lub po rozpoczęciu leczenia adrabetadexem. Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Podstawowy okres do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mandos LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj