Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Adrabetadex til behandling af Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom

4. august 2023 opdateret af: Mandos LLC

Et fase 2b/3 prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, sham-kontrolleret 3-delt forsøg med VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin) i forsøgspersoner med neurologiske manifestationer af Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom

På grund af forskellige undersøgelsesdesign adskilte sponsoren del C i denne separate registrering (NCT04958642), og efterlod dele A/B i NCT02534844. Forsøgets endelige resultater for det primære resultatmål for bivirkninger (AE) vil blive rapporteret her.

Datoerne for primær og undersøgelses afslutning er baseret på den forventede sidste dato, sikkerhedsdata vil blive indsamlet fra del C-deltagere.

Denne undersøgelse skal evaluere, hvor sikker og effektiv adrabetadex er for deltagere med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom, som oplever neurologiske symptomer (angivet under Nøgleord).

I del A/B (NCT02534844) vil to ud af hver tre deltagere modtage undersøgelseslægemidlet. Den tredje deltager vil modtage 1 til 2 små nålestik på det sted, hvor IT-indsprøjtningen normalt foretages (sham control).

I del C vil alle deltagere modtage studielægemiddel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere i del C vil modtage adrabetadex, indtil investigator vurderer, at adrabetadex ikke længere er til gavn for deltageren, eller udviklingsprogrammet er afbrudt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Frankrig
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrig, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • New Zealand
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Et af følgende er påkrævet for at blive inkluderet i VTS301 del C:

  • Har accepteret at konvertere fra det månedlige doseringsregime, der anvendes i NIH fase 1/2a protokollen til et hver 2. uges doseringsregime
  • Investigatoren har modtaget forudgående skriftlig tilladelse fra sponsoren til, at deltageren kan indtaste VTS301 Part C på en ændret dosis og/eller regime
  • Har modtaget forudgående skriftlig tilladelse fra Vtesse til at tilmelde sig direkte til del C

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen af ​​inklusionskriterierne er gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Adrabetadex
Alle deltagere får deres ordinerede dosis adrabetadex. Dosis er tilladt at blive justeret ned til et minimum på 400 milligram (mg) eller op til et maksimum på 900 mg, efter investigators skøn.
Medicin: Adrabetadex
Mallinckrodt testformulering, administreret intrathecal (IT) via lumbalpunktur (LP) infusion.
Andre navne:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin
  • Cyclodextrin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 5 år
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorlige bivirkninger (SAE'er) blev defineret som død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede lægebehandling intervention for at forhindre 1 af de udfald, der er anført i denne definition. En TEAE blev defineret som en AE med indtræden på eller efter start af adrabetadex-behandling. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mandos LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

11. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

12. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner