Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Adrabetadex k léčbě Niemann-Pickovy choroby typu C1 (NPC1).

4. srpna 2023 aktualizováno: Mandos LLC

Fáze 2b/3 prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, falešně kontrolovaná 3dílná studie VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyklodextrin) u subjektů s neurologickými projevy Niemann-Pickovy choroby typu C1 (NPC1)

Vzhledem k odlišným návrhům studie sponzor oddělil část C do této samostatné registrace (NCT04958642), přičemž části A/B zůstaly v NCT02534844. Zde budou uvedeny konečné výsledky studie pro primární výsledek měření nežádoucích příhod (AE).

Primární data a data dokončení studie vycházejí z předpokládaného posledního data, kdy budou shromážděna bezpečnostní data od účastníků části C.

Tato studie má vyhodnotit, jak bezpečný a účinný je adrabetadex pro účastníky s Niemann-Pickovou chorobou typu C1 (NPC1), kteří mají neurologické příznaky (uvedené pod klíčovými slovy).

V části A/B (NCT02534844) obdrží studovaný lék dva ze tří účastníků. Třetí účastník obdrží 1 až 2 malé píchnutí jehlou na místě, kde se obvykle provádí IT injekce (falešná kontrola).

V části C obdrží všichni účastníci studovaný lék.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci v části C obdrží adrabetadex, dokud zkoušející neuzná, že adrabetadex již není pro účastníka prospěšný, nebo dokud nebude vývojový program ukončen.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Francie
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francie, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Krocan
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Nový Zéland
      • Hamilton, Nový Zéland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro zahrnutí do VTS301 Část C je vyžadováno jedno z následujících:

  • Souhlasil s přechodem z měsíčního dávkovacího režimu používaného v protokolu NIH fáze 1/2a na dávkovací režim každé 2 týdny
  • Zkoušející obdržel od sponzora předchozí písemné povolení k tomu, aby účastník vstoupil do části C VTS301 v upravené dávce a/nebo režimu
  • Obdržel předchozí písemné povolení od společnosti Vtesse k přímému zápisu do části C

Kritéria vyloučení:

  • Žádné z kritérií pro zařazení není použitelné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Adrabetadex
Všichni účastníci dostanou svou předepsanou dávku adrabetadexu. Dávka může být upravena na minimum 400 miligramů (mg) nebo až na maximum 900 mg, podle uvážení zkoušejícího.
Lék: Adrabetadex
Mallinckrodtova testovací formulace, podávaná intratekálně (IT) prostřednictvím infuze lumbální punkce (LP).
Ostatní jména:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-p-cyklodextrin
  • Cyklodextrin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav až 5 let
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti. Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako smrt, život ohrožující AE, hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná invalidita nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařské ošetření. intervence, aby se zabránilo 1 z výsledků uvedených v této definici. TEAE byla definována jako AE s nástupem na nebo po zahájení léčby adrabetadexem. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Základní stav až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mandos LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

11. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

11. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

12. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit