Adrabetadex 治疗 Niemann-Pick C1 型 (NPC1) 疾病
2023年8月4日 更新者：Mandos LLC
VTS-270（2-羟丙基-β-环糊精）在患有尼曼匹克 C1 型 (NPC1) 疾病神经系统表现的受试者中进行的一项 2b/3 期前瞻性、随机、双盲、假对照三部分试验
由于不同的研究设计，发起人将 C 部分分离到这个单独的注册（NCT04958642）中，将 A/B 部分留在 NCT02534844 中。 试验的不良事件 (AE) 主要结局指标的最终结果将在此处报告。
主要日期和研究完成日期基于将从 C 部分参与者收集的安全数据的预期最后日期。
本研究旨在评估 adrabetadex 对于患有尼曼匹克 C1 型 (NPC1) 疾病并出现神经系统症状（列于关键词下）的参与者的安全性和有效性。
在 A/B 部分 (NCT02534844) 中，三分之二的参与者将接受研究药物。 第三名参与者将在通常进行 IT 注射的位置接受 1 至 2 个小针刺（假对照）。
在 C 部分，所有参与者都将接受研究药物。
研究概览
详细说明
C 部分的参与者将接受 adrabetadex，直到研究者认为 adrabetadex 不再对参与者有益，或开发计划停止。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bochum、德国、44791
- Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
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Mainz、德国、55131
- Universitaetsklinikum Mainz
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Münster、德国、48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Singapore、新加坡、119074
- National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
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Hamilton、新西兰、3204
- Waikato Hospital
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Cedex 12
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Paris、Cedex 12、法国、75 571
- CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- The Prince of Wales Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Medical Centre
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Victria
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Melbourne、Victria、澳大利亚
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
- Royal Perth Hospital
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Ankara、火鸡
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara、火鸡
- Hacettepe University Medical Faculty
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Bern、瑞士、3010
- Inselspital, Universitätsspital Bern
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、美国、92867
- Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
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San Francisco、California、美国、94143-0780
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Shands Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892-2425
- Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、美国、18101
- Lehigh Valley Health Network
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Washington
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Tacoma、Washington、美国、98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
要包含在 VTS301 C 部分中，需要满足以下条件之一：
- 已同意将 NIH 1/2a 期方案中使用的每月给药方案转换为每 2 周给药方案
- 研究者已收到申办者的事先书面授权，允许参与者以修改后的剂量和/或方案进入 VTS301 C 部分
- 已获得 Vtesse 的事先书面授权，可以直接注册参加 C 部分
排除标准：
- 所有纳入标准均不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿德拉贝德克斯
所有参与者均接受规定剂量的 adrabetadex。
根据研究者的判断，剂量可以调整至最小 400 毫克 (mg) 或最大 900 mg。
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Mallinckrodt 试验配方，通过腰椎穿刺 (LP) 输液进行鞘内 (IT) 给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线长达 5 年
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AE被定义为接受研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件，不考虑因果关系的可能性。
严重不良事件（SAE）被定义为死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗的重要医疗事件干预以防止本定义中列出的结果之一。
TEAE 定义为在 adrabetadex 治疗开始时或开始后发生的 AE。
其他非严重 AE 和所有严重 AE（无论因果关系如何）的摘要位于报告的 AE 部分。
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基线长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Clinical Study Lead、Mandos LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月23日
初级完成 (实际的)
2022年4月11日
研究完成 (实际的)
2022年4月11日
研究注册日期
首次提交
2021年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月1日
首次发布 (实际的)
2021年7月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月4日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VTS301 (Part C)
- 2015-002548-15 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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Adrabetadex的临床试验
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)招聘中