Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Adrabetadex for å behandle Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom

4. august 2023 oppdatert av: Mandos LLC

En fase 2b/3 prospektiv, randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert 3-delt studie av VTS-270 (2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin) hos personer med nevrologiske manifestasjoner av Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom

På grunn av ulike studiedesign, delte sponsoren del C inn i denne separate registreringen (NCT04958642), og forlot deler A/B i NCT02534844. Forsøkets endelige resultater for det primære utfallsmålet for bivirkninger (AE) vil bli rapportert her.

Primær- og studiens fullføringsdato er basert på den forventede siste datoen sikkerhetsdata vil bli samlet inn fra del C-deltakere.

Denne studien skal evaluere hvor trygt og effektivt adrabetadex er for deltakere med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom som opplever nevrologiske symptomer (oppført under Nøkkelord).

I deler A/B (NCT02534844) vil to av tre deltakere motta studiemedikamentet. Den tredje deltakeren vil motta 1 til 2 små nålestikk på stedet der IT-injeksjonen vanligvis utføres (sham control).

I del C vil alle deltakere motta studiemedisin.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere i del C vil motta adrabetadex inntil etterforskeren anser at adrabetadex ikke lenger er fordelaktig for deltakeren, eller utviklingsprogrammet avbrytes.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Frankrike
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrike, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • New Zealand
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Tyrkia
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ett av følgende kreves for å inkluderes i VTS301 del C:

  • Har gått med på å konvertere fra det månedlige doseringsregimet brukt i NIH fase 1/2a-protokollen til et hver 2. ukes doseringsregime
  • Utforskeren har mottatt skriftlig forhåndsgodkjenning fra sponsoren for at deltakeren kan gå inn i VTS301 del C på en endret dose og/eller diett
  • Har mottatt skriftlig forhåndsgodkjenning fra Vtesse til å registrere seg direkte i del C

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen av inklusjonskriteriene gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adrabetadex
Alle deltakere får sin foreskrevne dose adrabetadex. Dosen er tillatt å justeres ned til minimum 400 milligram (mg) eller opp til maksimalt 900 mg, etter utrederens skjønn.
Legemiddel: Adrabetadex
Mallinckrodt testformulering, administrert intratekal (IT) via lumbalpunksjon (LP) infusjon.
Andre navn:
  • VTS-270
  • 2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin
  • Cyclodextrin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil 5 år
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Alvorlige bivirkninger (SAE) ble definert som død, en livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk behandling. intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. En TEAE ble definert som en AE med debut på eller etter oppstart av adrabetadex-behandling. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Baseline opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mandos LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

11. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

11. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

12. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere