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Adrabetadex para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

4 de agosto de 2023 actualizado por: Mandos LLC

Ensayo de fase 2b/3 prospectivo, aleatorizado, doble ciego, con control simulado de 3 partes de VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina) en sujetos con manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

Debido a los diferentes diseños de estudio, el patrocinador separó la Parte C en este registro separado (NCT04958642), dejando las Partes A/B en NCT02534844. Los resultados finales del ensayo para la medida de resultado primaria de eventos adversos (EA) se informarán aquí.

Las fechas primarias y de finalización del estudio se basan en la última fecha anticipada en que se recopilarán los datos de seguridad de los participantes de la Parte C.

Este estudio es para evaluar qué tan seguro y efectivo es adrabetadex para los participantes con la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1) que experimentan síntomas neurológicos (enumerados bajo Palabras clave).

En las Partes A/B (NCT02534844), dos de cada tres participantes recibirán el fármaco del estudio. El tercer participante recibirá de 1 a 2 pequeños pinchazos con una aguja en el lugar donde normalmente se realiza la inyección IT (control simulado).

En la Parte C, todos los participantes recibirán el fármaco del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes en la Parte C recibirán adrabetadex hasta que el investigador considere que adrabetadex ya no es beneficioso para el participante, o hasta que se interrumpa el programa de desarrollo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

66

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Francia
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francia, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Nueva Zelanda
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Pavo
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Se requiere uno de los siguientes para la inclusión en VTS301 Parte C:

  • Ha aceptado pasar del régimen de dosificación mensual utilizado en el protocolo de fase 1/2a de los NIH a un régimen de dosificación cada 2 semanas
  • El investigador ha recibido autorización previa por escrito del patrocinador para que el participante ingrese a VTS301 Parte C con una dosis y/o régimen modificado
  • Ha recibido autorización previa por escrito de Vtesse para inscribirse directamente en la Parte C

Criterio de exclusión:

  • Ninguno de los criterios de inclusión son aplicables.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Adrabetadex
Todos los participantes reciben la dosis prescrita de adrabetadex. Se permite ajustar la dosis hasta un mínimo de 400 miligramos (mg) o hasta un máximo de 900 mg, a discreción del investigador.
Droga: Adrabetadex
Formulación de prueba de Mallinckrodt, administrada por vía intratecal (IT) mediante infusión por punción lumbar (LP).
Otros nombres:
  • VTS-270
  • 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
  • Ciclodextrina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 5 años
Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los eventos adversos graves (EAG) se definieron como muerte, un EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió atención médica. intervención para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición. Un EAET se definió como un EA que comenzó al inicio o después del tratamiento con adrabetadex. Un resumen de otros EA no graves y de todos los EA graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en la sección EA notificados.
Línea base hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mandos LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

11 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

11 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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