Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병을 치료하는 Adrabetadex
2023년 8월 4일 업데이트: Mandos LLC
Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병의 신경학적 징후가 있는 피험자에서 VTS-270(2-하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린)의 2b/3상 전향적, 무작위, 이중맹검, 가짜 통제 3부 시험
다른 연구 설계로 인해 후원자는 파트 C를 별도의 등록(NCT04958642)으로 분리하고 파트 A/B는 NCT02534844에 남겨 두었습니다. 부작용(AE)의 주요 결과 측정에 대한 시험의 최종 결과가 여기에 보고됩니다.
1차 및 연구 완료 날짜는 Part C 참가자로부터 안전성 데이터를 수집할 것으로 예상되는 마지막 날짜를 기준으로 합니다.
이 연구는 신경학적 증상(키워드 아래에 나열됨)을 경험하는 Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병 참가자에게 adrabetadex가 얼마나 안전하고 효과적인지 평가하기 위한 것입니다.
파트 A/B(NCT02534844)에서는 참가자 3명 중 2명이 연구 약물을 받게 됩니다. 세 번째 참가자는 일반적으로 IT 주사가 이루어지는 위치에서 1~2개의 작은 바늘 찌름을 받습니다(가짜 제어).
파트 C에서 모든 참가자는 연구 약물을 받습니다.
연구 개요
상세 설명
Part C의 참가자는 조사자가 adrabetadex가 참가자에게 더 이상 유익하지 않다고 생각하거나 개발 프로그램이 중단될 때까지 adrabetadex를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
66
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamilton, 뉴질랜드, 3204
- Waikato Hospital
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Bochum, 독일, 44791
- Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
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Mainz, 독일, 55131
- Universitaetsklinikum Mainz
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Münster, 독일, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange, California, 미국, 92867
- Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
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San Francisco, California, 미국, 94143-0780
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- Shands Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892-2425
- Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, 미국, 18101
- Lehigh Valley Health Network
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
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Bern, 스위스, 3010
- Inselspital, Universitätsspital Bern
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Singapore, 싱가포르, 119074
- National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Ankara, 칠면조
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara, 칠면조
- Hacettepe University Medical Faculty
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Cedex 12
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Paris, Cedex 12, 프랑스, 75 571
- CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- The Prince of Wales Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Medical Centre
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Victria
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Melbourne, Victria, 호주
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
VTS301 파트 C에 포함하려면 다음 중 하나가 필요합니다.
- NIH 1/2a 단계 프로토콜에서 사용되는 월간 투약 요법에서 2주마다 투약 요법으로 전환하기로 합의했습니다.
- 조사자는 참가자가 수정된 용량 및/또는 요법으로 VTS301 파트 C에 들어갈 수 있도록 스폰서로부터 사전 서면 승인을 받았습니다.
- 파트 C에 직접 등록할 수 있도록 Vtesse로부터 사전 서면 승인을 받았습니다.
제외 기준:
- 포함 기준이 적용되지 않음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아드라베타덱스
모든 참가자는 처방된 복용량의 adrabetadex를 받습니다.
투여량은 연구자의 재량에 따라 최소 400mg, 최대 900mg까지 조정될 수 있습니다.
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요추 천자(LP) 주입을 통해 척수강내(IT) 투여되는 Mallinckrodt 시험 제제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준 최대 5년
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AE는 인과관계의 가능성을 고려하지 않고 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
심각한 부작용(SAE)은 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 의학적 치료가 필요한 중요한 의학적 사건으로 정의되었습니다. 이 정의에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위한 개입입니다.
TEAE는 adrabetadex 치료 시작 시 또는 그 이후에 시작된 AE로 정의되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE에 대한 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
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기준 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Study Lead, Mandos LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VTS301 (Part C)
- 2015-002548-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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