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Adrabetadex zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1).

4. August 2023 aktualisiert von: Mandos LLC

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte dreiteilige Phase-2b/3-Studie mit VTS-270 (2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin) bei Patienten mit neurologischen Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1).

Aufgrund unterschiedlicher Studiendesigns trennte der Sponsor Teil C in diese separate Registrierung (NCT04958642) und beließ die Teile A/B in NCT02534844. Die endgültigen Ergebnisse der Studie für den primären Endpunkt der unerwünschten Ereignisse (AE) werden hier veröffentlicht.

Das Primär- und Studienabschlussdatum basieren auf dem erwarteten letzten Datum, an dem Sicherheitsdaten von Teil C-Teilnehmern erhoben werden.

Diese Studie soll bewerten, wie sicher und wirksam Adrabetadex für Teilnehmer mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1) ist, die unter neurologischen Symptomen leiden (aufgeführt unter Schlüsselwörtern).

In den Teilen A/B (NCT02534844) erhalten zwei von drei Teilnehmern das Studienmedikament. Der dritte Teilnehmer erhält 1 bis 2 kleine Nadelstiche an der Stelle, an der normalerweise die IT-Injektion erfolgt (Scheinkontrolle).

In Teil C erhalten alle Teilnehmer das Studienmedikament.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer an Teil C erhalten Adrabetadex, bis der Prüfarzt der Ansicht ist, dass Adrabetadex für den Teilnehmer nicht mehr von Nutzen ist, oder das Entwicklungsprogramm eingestellt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankreich
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankreich, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Neuseeland
      • Hamilton, Neuseeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Truthahn
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Eines der Folgenden ist für die Aufnahme in VTS301 Teil C erforderlich:

  • Hat zugestimmt, vom monatlichen Dosierungsschema, das im NIH-Phase-1/2a-Protokoll verwendet wird, auf ein Dosierungsschema alle 2 Wochen umzustellen
  • Der Prüfarzt hat vom Sponsor eine vorherige schriftliche Genehmigung erhalten, damit der Teilnehmer VTS301 Teil C mit einer geänderten Dosis und/oder einem geänderten Regime eingeben kann
  • Hat eine vorherige schriftliche Genehmigung von Vtesse erhalten, sich direkt für Teil C anzumelden

Ausschlusskriterien:

  • Keines der Einschlusskriterien ist anwendbar

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adrabetadex
Alle Teilnehmer erhalten ihre verschriebene Dosis Adrabetadex. Die Dosis kann nach Ermessen des Prüfers auf ein Minimum von 400 Milligramm (mg) oder auf ein Maximum von 900 mg angepasst werden.
Arzneimittel: Adrabetadex
Mallinckrodt-Testformulierung, intrathekal (IT) über Lumbalpunktionsinfusion (LP) verabreicht.
Andere Namen:
  • VTS-270
  • 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin
  • Cyclodextrin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 5 Jahre
Als UE wurde jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) wurden der Tod, ein lebensbedrohliches UE, ein stationärer Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, eine anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis definiert, das den Teilnehmer gefährdete und eine medizinische Versorgung erforderte Intervention zur Verhinderung eines der in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. Als TEAE wurde ein UE definiert, das am oder nach Beginn der Adrabetadex-Behandlung auftrat. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender Nebenwirkungen und aller schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Abschnitt „Gemeldete Nebenwirkungen“.
Ausgangswert bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mandos LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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