Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Adrabetadex för att behandla Niemann-Pick typ C1 (NPC1) sjukdom

4 augusti 2023 uppdaterad av: Mandos LLC

En fas 2b/3 prospektiv, randomiserad, dubbelblind, skenkontrollerad 3-delad studie av VTS-270 (2-hydroxipropyl-β-cyklodextrin) hos patienter med neurologiska manifestationer av Niemann-Pick typ C1 (NPC1) sjukdom

På grund av olika studiedesign separerade sponsorn del C i denna separata registrering (NCT04958642), och lämnade delar A/B i NCT02534844. Försökets slutliga resultat för det primära utfallsmåttet för biverkningar (AE) kommer att rapporteras här.

Primär- och studiens slutdatum baseras på det förväntade sista datumet för säkerhetsdata kommer att samlas in från del C-deltagare.

Denna studie är för att utvärdera hur säkert och effektivt adrabetadex är för deltagare med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sjukdom som upplever neurologiska symtom (anges under Nyckelord).

I delarna A/B (NCT02534844) kommer två av tre deltagare att få studieläkemedlet. Den tredje deltagaren kommer att få 1 till 2 små nålstick på den plats där IT-injektionen normalt görs (skenkontroll).

I del C kommer alla deltagare att få studieläkemedlet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare i del C kommer att få adrabetadex tills utredaren anser att adrabetadex inte längre är fördelaktigt för deltagaren eller utvecklingsprogrammet avbryts.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Frankrike
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrike, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkon
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Nya Zeeland
      • Hamilton, Nya Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ett av följande krävs för att inkluderas i VTS301 del C:

  • Har gått med på att konvertera från den månatliga doseringsregimen som används i NIH fas 1/2a-protokollet till en varannan veckas doseringsregim
  • Utredaren har i förväg fått skriftligt tillstånd från sponsorn för att deltagaren ska gå in i VTS301 del C med en ändrad dos och/eller regim
  • Har i förväg fått skriftligt tillstånd från Vtesse att anmäla sig direkt till del C

Exklusions kriterier:

  • Inget av inklusionskriterierna är tillämpliga

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adrabetadex
Alla deltagare får sin ordinerade dos av adrabetadex. Dosen får justeras ner till minst 400 milligram (mg) eller upp till maximalt 900 mg, efter utredarens gottfinnande.
Läkemedel: Adrabetadex
Mallinckrodt testformulering, administrerad intratekal (IT) via lumbalpunktion (LP) infusion.
Andra namn:
  • VTS-270
  • 2-hydroxipropyl-p-cyklodextrin
  • Cyklodextrin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 5 år
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. Allvarliga biverkningar (SAE) definierades som död, en livshotande biverkning, sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada, eller en viktig medicinsk händelse som äventyrade deltagaren och krävde medicinsk ingripande för att förhindra ett av de resultat som anges i denna definition. En TEAE definierades som en AE med debut vid eller efter starten av adrabetadexbehandling. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje upp till 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mandos LLC

Utredare

  • Studierektor: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

11 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

11 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2021

Första postat (Faktisk)

12 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Picks sjukdom, typ C

Kliniska prövningar på Adrabetadex

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera