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Adrabetadex para tratar a doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

4 de agosto de 2023 atualizado por: Mandos LLC

Um estudo de 3 partes prospectivo, randomizado, duplo-cego e controlado por farsa Fase 2b/3 de VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina) em indivíduos com manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

Devido a diferentes designs de estudo, o patrocinador separou a Parte C neste registro separado (NCT04958642), deixando as Partes A/B em NCT02534844. Os resultados finais do estudo para a medida de desfecho primário de Eventos Adversos (EA) serão relatados aqui.

As datas primárias e de conclusão do estudo são baseadas na última data prevista para a coleta de dados de segurança dos participantes da Parte C.

Este estudo avalia o quão seguro e eficaz é o adrabetadex para participantes com doença de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1) que apresentam sintomas neurológicos (listados em Palavras-chave).

Nas Partes A/B (NCT02534844), dois em cada três participantes receberão o medicamento do estudo. O terceiro participante receberá 1 a 2 pequenas picadas de agulha no local onde a injeção IT é normalmente feita (controle simulado).

Na Parte C, todos os participantes receberão o medicamento do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes na Parte C receberão adrabetadex até que o investigador considere que o adrabetadex não é mais benéfico para o participante ou o programa de desenvolvimento seja descontinuado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

66

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Austrália
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • França
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, França, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Nova Zelândia
      • Hamilton, Nova Zelândia, 3204
        • Waikato Hospital
  • Peru
      • Ankara, Peru
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Peru
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Um dos itens a seguir é necessário para inclusão no VTS301 Parte C:

  • Concordou em converter do regime de dosagem mensal usado no protocolo NIH fase 1/2a para um regime de dosagem a cada 2 semanas
  • O investigador recebeu autorização prévia por escrito do patrocinador para que o participante entre no VTS301 Parte C em uma dose e/ou regime alterado
  • Recebeu autorização prévia por escrito da Vtesse para se inscrever diretamente na Parte C

Critério de exclusão:

  • Nenhum dos critérios de inclusão é aplicável

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Adrabetadex
Todos os participantes recebem a dose prescrita de adrabetadex. A dose pode ser ajustada para um mínimo de 400 miligramas (mg) ou até um máximo de 900 mg, a critério do investigador.
Medicamento: Adrabetadex
Formulação de teste de Mallinckrodt, administrada por via intratecal (IT) via infusão por punção lombar (LP).
Outros nomes:
  • VTS-270
  • 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
  • Ciclodextrina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até 5 anos
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo, sem levar em conta a possibilidade de relação causal. Eventos adversos graves (EAGs) foram definidos como morte, EA com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito de nascença, ou um evento médico importante que colocou em risco o participante e exigiu assistência médica. intervenção para prevenir um dos resultados listados nesta definição. Um TEAE foi definido como um EA com início durante ou após o início do tratamento com adrabetadex. Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAs graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção EAs relatados.
Linha de base até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mandos LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

11 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

11 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

12 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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