Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Adrabetadex Niemann-Pickin tyypin C1 (NPC1) taudin hoitoon

perjantai 4. elokuuta 2023 päivittänyt: Mandos LLC

Vaiheen 2b/3 mahdollinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, näennäiskontrolloitu 3-osainen VTS-270:n (2-hydroksipropyyli-β-syklodekstriini) koe potilailla, joilla on Niemann-Pick-tyypin C1 (NPC1) -taudin neurologisia ilmenemismuotoja

Erilaisten tutkimussuunnitelmien vuoksi sponsori erotti osan C tähän erilliseen rekisteröintiin (NCT04958642), jolloin osat A/B jätettiin NCT02534844:ään. Kokeen lopulliset tulokset haittatapahtumien (AE) ensisijaiselle tulosmittaukselle raportoidaan täällä.

Ensisijaiset ja tutkimuksen päättymispäivät perustuvat odotettuun viimeiseen päivämäärään, jolloin turvallisuustiedot kerätään osan C osallistujilta.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, kuinka turvallinen ja tehokas adrabetadex on osallistujille, joilla on Niemann-Pickin tyyppi C1 (NPC1) -tauti ja joilla on neurologisia oireita (lueteltu Avainsanoissa).

Osassa A/B (NCT02534844) kaksi kolmesta osallistujasta saa tutkimuslääkkeen. Kolmas osallistuja saa 1-2 pientä neulanpistoa kohtaan, jossa IT-injektio tavallisesti tehdään (huijauskontrolli).

Osassa C kaikki osallistujat saavat tutkimuslääkkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osan C osallistujat saavat adrabetadexia, kunnes tutkija katsoo, että adrabetadex ei ole enää hyödyllinen osallistujalle tai kehitysohjelma keskeytetään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Ranska
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Ranska, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Turkki
        • Hacettepe University Medical Faculty
  • Uusi Seelanti
      • Hamilton, Uusi Seelanti, 3204
        • Waikato Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Jompikumpi seuraavista vaaditaan sisällyttämiseksi VTS301:n osaan C:

  • on suostunut muuttamaan NIH-vaiheen 1/2a-protokollassa käytetystä kuukausittaisesta annostusohjelmasta kahden viikon välein annettavaksi annostusohjelmaksi
  • Tutkija on saanut sponsorilta etukäteen kirjallisen luvan osallistua VTS301:n osaan C muutetulla annoksella ja/tai hoito-ohjelmalla.
  • On saanut Vtesseltä etukäteen kirjallisen luvan ilmoittautua suoraan osaan C

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikään osallistumiskriteereistä ei ole sovellettavissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Adrabetadex
Kaikki osallistujat saavat heille määrätyn annoksen adrabetadexia. Annosta voidaan säätää vähintään 400 milligrammaan (mg) tai enintään 900 mg:aan tutkijan harkinnan mukaan.
Lääke: Adrabetadex
Mallinckrodt-testiformulaatio, joka annetaan intratekaalisesti (IT) lumbaalpunktio-infuusion kautta.
Muut nimet:
  • VTS-270
  • 2-hydroksipropyyli-p-syklodekstriini
  • Syklodekstriini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen. Vakavat haittatapahtumat (SAE) määriteltiin kuolemaksi, henkeä uhkaavaksi haitaksi, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, pysyvä tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääkärin hoitoa. interventio, jolla estetään yksi tässä määritelmässä luetelluista seurauksista. TEAE määriteltiin AE:ksi, joka alkoi adrabetadex-hoidon alussa tai sen jälkeen. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Perusaika jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mandos LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 11. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Kliiniset tutkimukset Adrabetadex

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa