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Adrabetadex per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1).

4 agosto 2023 aggiornato da: Mandos LLC

Uno studio prospettico di fase 2b/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato in 3 parti con VTS-270 (2-idrossipropil-β-ciclodestrina) in soggetti con manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1)

A causa dei diversi progetti di studio, lo sponsor ha separato la Parte C in questa registrazione separata (NCT04958642), lasciando le Parti A/B in NCT02534844. I risultati finali dello studio per la misura dell'esito primario degli eventi avversi (AE) verranno riportati qui.

Le date primarie e di completamento dello studio si basano sull'ultima data prevista per la raccolta dei dati sulla sicurezza dai partecipanti alla Parte C.

Questo studio ha lo scopo di valutare quanto sia sicuro ed efficace adrabetadex per i partecipanti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1) che manifestano sintomi neurologici (elencati in Parole chiave).

Nelle Parti A/B (NCT02534844), due partecipanti su tre riceveranno il farmaco oggetto dello studio. Il terzo partecipante riceverà da 1 a 2 piccole punture d'ago nel luogo in cui viene normalmente effettuata l'iniezione IT (controllo fittizio).

Nella Parte C, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco oggetto dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti alla Parte C riceveranno adrabetadex fino a quando lo sperimentatore non riterrà che adrabetadex non sia più vantaggioso per il partecipante o il programma di sviluppo non sarà interrotto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Victria
      • Melbourne, Victria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Francia
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francia, 75 571
        • CHU Paris Est - Hopital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Nuova Zelanda
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92867
        • Children's Hospital of Orange County: CHOC Children's
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital, Universitätsspital Bern
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Tacchino
        • Hacettepe University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per l'inclusione in VTS301 Parte C è richiesto uno dei seguenti elementi:

  • Ha accettato di passare dal regime di dosaggio mensile utilizzato nel protocollo NIH fase 1/2a a un regime di dosaggio ogni 2 settimane
  • Lo sperimentatore ha ricevuto preventiva autorizzazione scritta dallo sponsor affinché il partecipante entri nel VTS301 Parte C con una dose e/o un regime modificati
  • Ha ricevuto previa autorizzazione scritta da Vtesse per iscriversi direttamente alla Parte C

Criteri di esclusione:

  • Nessuno dei criteri di inclusione è applicabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adrabetadex
Tutti i partecipanti ricevono la dose prescritta di adrabetadex. È consentito aggiustare la dose fino a un minimo di 400 milligrammi (mg) o fino a un massimo di 900 mg, a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Adrabetadex
Formulazione del test Mallinckrodt, somministrata per via intratecale (IT) tramite infusione di puntura lombare (LP).
Altri nomi:
  • VTS-270
  • 2-idrossipropil-β-ciclodestrina
  • Ciclodestrina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Baseline fino a 5 anni
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale. Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto assistenza medica. intervento per prevenire uno degli esiti elencati in questa definizione. Un TEAE è stato definito come un evento avverso esordito durante o dopo l’inizio del trattamento con adrabetadex. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Baseline fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mandos LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Study Lead, Mandos LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

11 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTS301 (Part C)
  • 2015-002548-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Niemann-Pick, tipo C

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