AL アミロイドーシスの Mayo Stage IV 患者におけるビルタミマブの有効性と安全性を評価する研究 (AFFIRM-AL)
2025年11月20日 更新者：Prothena Biosciences Ltd.
軽鎖（AL）アミロイドーシスのメイヨー病期 IV 被験者における、ビルタミマブと標準治療とプラセボと標準治療の第 3 相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照、有効性および安全性試験
AL アミロイドーシスの Mayo Stage IV 患者を対象に、ビルタミマブと標準治療の有効性と安全性をプラセボと標準治療と比較して評価する第 III 相試験。
調査の概要
詳細な説明
これは、AL アミロイドーシスの Mayo Stage IV 患者におけるビルタミマブの有効性と安全性を評価するための第 III 相多施設共同、グローバル、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。 主な目的は、総死亡までの時間を評価することにより、ビルタミマブの有効性を評価することです。 すべての患者は、ボルテゾミブを含む化学療法レジメンを標準治療として受けます。
新たに診断された AL アミロイドーシスの Mayo Stage IV 患者約 150 人が登録され、ビルタミマブまたはプラセボに対して 2:1 の比率で無作為化されます。 被験者は、事前に定義された数のイベント（全死因死亡率）に達した場合、研究が完了するまで研究を続けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
208
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
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Munster
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Cork、Munster、アイルランド、T12 DFK4
- Cork University Hospital
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Connecticut
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North Haven、Connecticut、アメリカ、06473
- Yale Cancer Center
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Trumbull、Connecticut、アメリカ、06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Weston、Florida、アメリカ、33331
- Cleveland Clinic Florida
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20814-1422
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University School of Med.
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68105
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
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New York、New York、アメリカ、11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Clinical Research Institute
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Main Campus
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University College of Medicine
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- University of Tennessee Medical Center
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
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England
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High Heaton、England、イギリス、NE77DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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London、England、イギリス、EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
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London、England、イギリス、NW12PG
- University College London Hospitals
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Manchester、England、イギリス、M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Ashkelon、イスラエル、7830604
- Barzilai Medical Center
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Haifa、イスラエル、3436212
- Carmel Medical Center
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Haifa District
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Haifa、Haifa District、イスラエル、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Haifa、Haifa District、イスラエル、3109601
- Rambam Medical Center
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Jerusalem
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Jerusalem、Jerusalem、イスラエル、9112001
- Hadassah Medical Center
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Southern District
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Ashkelon、Southern District、イスラエル、7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Pisa、イタリア、56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
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Bologna
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Bologna、Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
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Limburg
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Maastricht、Limburg、オランダ、6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
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Provincie Groningen
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Groningen、Provincie Groningen、オランダ、9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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New South Wales
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Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
- SESLHD: St George Hospital
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital
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Salzburg、オーストリア
- Paracelsus Medical University
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universität Wien
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universitat
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Salzburg
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Salzburg、Salzburg、オーストリア、5020
- Paracelsus Medical University
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
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Attica
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Athens、Attica、ギリシャ、11528
- Alexandra General Hospital
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Central Macedonia
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Thessaloniki、Central Macedonia、ギリシャ、54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
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Peloponnese
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Patra、Peloponnese、ギリシャ、26504
- University Hospital of Patras
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Vila-real、スペイン、1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca、Balearic Islands、スペイン、07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、スペイン、08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
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Barcelona、Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic of Barcelona
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Barcelona、Barcelona、スペイン、08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
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Cantabria
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Santander、Cantabria、スペイン、39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
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Girona
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Girona、Girona、スペイン、17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
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Madrid
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Madrid、Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Navarre
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Pamplona、Navarre、スペイン、31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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Pamplona、Navarre、スペイン
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
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Salamanca
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Salamanca、Salamanca、スペイン、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
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Santa Cruz de Tenerife
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Santa Cruz de Tenerife、Santa Cruz de Tenerife、スペイン、38320
- Hospital Universitario de Canarias
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Moravian-Silesian
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Ostrava-Poruba、Moravian-Silesian、チェコ、70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague
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Prague、Prague、チェコ、12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Region Syddanmark
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Odense、Region Syddanmark、デンマーク、5000
- Odense Universitetshospital
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Ankara
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Ankara、Ankara、トルコ（Türkiye）、06100
- Ankara UMF
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Ankara、Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
- Gazi University
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Istanbul
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Istanbul、Istanbul、トルコ（Türkiye）、34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
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İzmir
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Izmir、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、ドイツ、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Köln、Baden-Wurttemberg、ドイツ、50937
- Uniklinik Köln
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Rhineland-Palatinate
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Mainz、Rhineland-Palatinate、ドイツ、55131
- University Medicine Mainz
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Budapest
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Budapest、Budapest、ハンガリー、1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
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Bordeaux、フランス
- CHU de Bordeaux
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Créteil、フランス
- Hopital Henri Mondor, Creteil
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Paris、フランス
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Centre-Val de Loire
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Tours、Centre-Val de Loire、フランス、37044
- Hôpital Bretonneau
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Créteil
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Créteil、Créteil、フランス、94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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Gironde
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Pessac、Gironde、フランス、33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Ill-de-France
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Paris、Ill-de-France、フランス、75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
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Paris、Ill-de-France、フランス、75743
- Hopital Necker
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Lorraine
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Vandœuvre-lès-Nancy、Lorraine、フランス、54511
- Hopitaux de Brabois
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Midi-Pyrenees
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Toulouse、Midi-Pyrenees、フランス、31059
- Hopital Rangueil
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Nord
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Lille、Nord、フランス、59037
- Hôpital Claude Huriez
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Pays de la Loire Region
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Nantes、Pays de la Loire Region、フランス、44093
- CHU Nantes
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Vienne
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Poitiers、Vienne、フランス、86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
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Ostend、ベルギー
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
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Yvoir、ベルギー
- CHU UCL Namur (site Godinne)
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Oostende
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Ostend、Oostende、ベルギー、8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Yvoir
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Yvoir、Yvoir、ベルギー、5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
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Braga District
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Braga、Braga District、ポルトガル、4710-243
- Hospital de Braga
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Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、ポルトガル、1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
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Kaohsiung
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Kaohsiung City、Kaohsiung、台湾、833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei
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Taipei、Taipei、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei City、Taipei、台湾、10047
- National Taiwan University Hospital
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Aichi、日本
- Nagoya City University Hospital
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Fukushima
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Fukushima、Fukushima、日本、960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
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Kyoto
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Kita、Kyoto、日本
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
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Nagano
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Matsumoto、Nagano、日本、390-0802
- Shinshu University Hospital
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Tochigi
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Shimotsuke、Tochigi、日本
- Jichi Medical University Hospital
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Tokyo
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Shibuya-ku、Tokyo、日本、150-8935
- Red Cross Medical Center
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Busan、韓国、49241
- Pusan National University Hospital
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Busan、韓国、602702
- Kosin University Gospel Hospital
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Incheon、韓国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
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Gyeongsangbuk-do
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Daegu、Gyeongsangbuk-do、韓国、42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Jeollanam-do
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Gwangju、Jeollanam-do、韓国、58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Seoul、Seoul、韓国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul Teugbyeols
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Seoul、Seoul Teugbyeols、韓国、120-752
- Severance Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -18歳以上で、現地の規制に基づく法定同意年齢
- 新たに診断されたALアミロイドーシス治療未経験で心病変を伴う
- -ALアミロイドーシスの確定診断
- NT-proBNP ≥1800 pg/mL および Troponin-T >0.03 ng/mL および dFLC ≥18 mg/dL で定義される Mayo Stage IV AL アミロイドーシスを確認
- 計画された一次化学療法には、毎週皮下投与されるボルテゾミブが含まれます。
主な除外基準:
- 非ALアミロイドーシス。
- NT-proBNP >8500 pg/mL。
- 国際骨髄腫作業部会 (IMWG) の多発性骨髄腫の定義に適合
- -被験者は、研究中にASCTまたは臓器移植を受ける資格があり、計画されています。
- -心筋梗塞、制御されていない狭心症、制御されていない重度の心室性不整脈、または急性虚血のECGの証拠、月1-日1の訪問の6か月前。
- -重度の弁狭窄症（例えば、弁面積が1.0 cm2未満の大動脈または僧帽弁狭窄症）または重度の先天性心疾患。
- 急性虚血または能動伝導系異常の心電図所見
- -1か月目から1日目までの1週間以内の造血成長因子による以前の治療、血液または血液製剤の輸血。
- -月1-日1の4週間以内の以前の放射線療法。
- -形質細胞を対象とした化学療法、ビルタミマブ、ダラツムマブ、11-1F4、抗血清アミロイドP抗体、アミロイドに対するドキシサイクリン、またはアミロイドを対象としたその他の治験薬による前治療。
- ワルデンシュトレームマクログロブリン血症および/または免疫グロブリンM単クローン性免疫グロブリン血症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ビルタミマブと標準治療化学療法 - 二重盲検相および OLE 相の試験用
24 mg/kg のビルタミマブを 28 日ごとに静脈内投与。 薬剤: 標準治療化学療法。 ボルテゾミブを含む化学療法レジメン（例: 施設の標準治療に従って、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD))。 無作為化におけるダラツムマブ治療の開始は治験責任医師の裁量で許可されます。二重盲検段階中の他の時点での開始は禁止されています。 二重盲検相中の無作為化時にダラツムマブを開始しなかった被験者については、治験責任医師の裁量により、OLE 相中のいつでもダラツムマブを開始することができます。 |
ビルタミマブ 24 mg/kg を 28 日ごとに静脈内投与
ボルテゾミブを含む化学療法レジメン（例：
シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD)) を施設の標準治療に従って
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プラセボコンパレーター：プラセボと標準治療化学療法 - 二重盲検段階の研究
プラセボとして 28 日ごとに 0.9% 生理食塩水を静脈内投与。 薬剤: 標準治療化学療法。 ボルテゾミブを含む化学療法レジメン（例: 施設の標準治療に従って、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD))。 研究者の裁量により、ランダム化でのダラツムマブの開始が許可される。 |
ボルテゾミブを含む化学療法レジメン（例：
シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD)) を施設の標準治療に従って
プラセボとして 0.9% 生理食塩水を 28 日ごとに静脈内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検フェーズにおける全死亡までの時間
時間枠：研究薬の初回投与から、事前に定義されたイベント数（全死亡）に達するまでの時間を、最大39ヶ月まで評価。
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ビルタミマブとプラセボ対照群における全死亡までの時間の比較
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研究薬の初回投与から、事前に定義されたイベント数（全死亡）に達するまでの時間を、最大39ヶ月まで評価。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6MWT 9ヶ月時点での歩行距離
時間枠：9か月目
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ベースラインから9ヶ月までの6分間歩行試験（6MWT）距離の変化（9ヶ月時の値からベースライン時の値を引いて算出）。
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9か月目
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SF-36バージョン2の身体的健康サマリースコア（9ヶ月時点）
時間枠：9ヶ月
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ベースラインから9か月までのShort Form-36バージョン2（SF-36）の変化は、9か月時の値からベースライン時の値を差し引いて計算されます。 SF-36 v2は、36項目からなる自己記入式の生活の質（QOL）質問票であり、機能的状態、ウェルビーイング、健康全般の評価を通じて健康を測定します。 身体的側面総合（Physical Component Summary）スコアは0から100の範囲で、スコアが高いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。 身体的側面総合は、主に身体機能、身体的問題、身体の痛み、および一般健康に関する質問から算出されます。 |
9ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月30日
一次修了 (実際)
2025年4月2日
研究の完了 (実際)
2025年6月20日
試験登録日
最初に提出
2021年7月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月21日
最初の投稿 (実際)
2021年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月20日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NEOD001-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。