En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Birtamimab hos Mayo-stadium IV-patienter med AL-amyloidos (AFFIRM-AL)
20 november 2025 uppdaterad av: Prothena Biosciences Ltd.
En fas 3, randomiserad, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, effekt- och säkerhetsstudie av Birtamimab Plus Standard of Care vs. Placebo Plus Standard of Care i Mayo Stage IV patienter med lätt kedja (AL) amyloidos
En fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av birtamimab plus standardvård jämfört med placebo plus standardvård hos Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidos.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3 multicenter, global, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten och säkerheten av birtamimab hos Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidos. Det primära målet är att utvärdera effekten av birtamimab genom att bedöma tiden till dödlighet av alla orsaker. Alla patienter kommer att få bortezomib-innehållande kemoterapi som standardbehandling.
Cirka 150 nydiagnostiserade Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidos kommer att inkluderas och randomiseras i ett 2:1-förhållande till birtamimab eller placebo. Försökspersoner kommer att förbli i studien tills studien är klar, när det fördefinierade antalet händelser (dödlighet av alla orsaker) har uppnåtts.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
208
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
- SESLHD: St George Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Ostend, Belgien
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
-
Yvoir, Belgien
- CHU UCL Namur (site Godinne)
-
-
Oostende
-
Ostend, Oostende, Belgien, 8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
Yvoir
-
Yvoir, Yvoir, Belgien, 5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
-
-
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU de Bordeaux
-
Créteil, Frankrike
- Hopital Henri Mondor, Creteil
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Centre-Val de Loire
-
Tours, Centre-Val de Loire, Frankrike, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
Créteil
-
Créteil, Créteil, Frankrike, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Ill-de-France
-
Paris, Ill-de-France, Frankrike, 75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Paris, Ill-de-France, Frankrike, 75743
- Hopital Necker
-
-
Lorraine
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankrike, 54511
- Hopitaux de Brabois
-
-
Midi-Pyrenees
-
Toulouse, Midi-Pyrenees, Frankrike, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
Pays de la Loire Region
-
Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrike, 44093
- CHU Nantes
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrike, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
-
-
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06473
- Yale Cancer Center
-
Trumbull, Connecticut, Förenta staterna, 06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20814-1422
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston University School of Med.
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
-
New York, New York, Förenta staterna, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grekland, 11528
- Alexandra General Hospital
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloniki, Central Macedonia, Grekland, 54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grekland, 26504
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
-
-
Munster
-
Cork, Munster, Irland, T12 DFK4
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center
-
-
Southern District
-
Ashkelon, Southern District, Israel, 7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
-
-
-
-
Pisa, Italien, 56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italien, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Aichi, Japan
- Nagoya City University Hospital
-
-
Fukushima
-
Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
-
Kyoto
-
Kita, Kyoto, Japan
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japan, 390-0802
- Shinshu University Hospital
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japan
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shibuya-ku, Tokyo, Japan, 150-8935
- Red Cross Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
-
-
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Nederländerna, 6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
-
-
Provincie Groningen
-
Groningen, Provincie Groningen, Nederländerna, 9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
-
-
-
-
Braga District
-
Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- Hospital de Braga
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
-
-
-
-
-
Vila-real, Spanien, 1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic of Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Spanien, 17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
-
Pamplona, Navarre, Spanien
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Spanien, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
-
Santa Cruz de Tenerife
-
Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
-
-
-
-
England
-
High Heaton, England, Storbritannien, NE77DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Storbritannien, EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
-
London, England, Storbritannien, NW12PG
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Storbritannien, M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Busan, Sydkorea, 602702
- Kosin University Gospel Hospital
-
Incheon, Sydkorea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
-
-
Gyeongsangbuk-do
-
Daegu, Gyeongsangbuk-do, Sydkorea, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Gwangju, Jeollanam-do, Sydkorea, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Sydkorea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeols
-
Seoul, Seoul Teugbyeols, Sydkorea, 120-752
- Severance Hospital
-
-
-
-
Kaohsiung
-
Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Moravian-Silesian
-
Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tjeckien, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
Prague
-
Prague, Prague, Tjeckien, 12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turkiet (Türkiye), 06100
- Ankara UMF
-
Ankara, Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
Köln, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 50937
- Uniklinik Köln
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
- University Medicine Mainz
-
-
-
-
Budapest
-
Budapest, Budapest, Ungern, 1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Salzburg, Österrike
- Paracelsus Medical University
-
Vienna, Österrike
- Medizinische Universität Wien
-
Vienna, Österrike
- Medizinische Universitat
-
-
Salzburg
-
Salzburg, Salzburg, Österrike, 5020
- Paracelsus Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Ålder ≥18 år och laglig ålder för samtycke enligt lokala bestämmelser
- Nydiagnostiserad och AL amyloidos behandlingsnaiv med hjärtpåverkan
- Bekräftad diagnos av AL-amyloidos
- Bekräftad Mayo Stage IV AL Amyloidos enligt definitionen av NT-proBNP ≥1800 pg/mL och Troponin-T >0,03 ng/ml och dFLC ≥18 mg/dL
- Planerad förstahandskemoterapi innehåller bortezomib administrerat subkutant varje vecka.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Icke-AL amyloidos.
- NT-proBNP >8500 pg/ml.
- Uppfyller definitionen av multipelt myelom i International Myeloma Working Group (IMWG).
- Försökspersonen är berättigad till och planerar att genomgå ASCT eller organtransplantation under studien.
- Hjärtinfarkt, okontrollerad angina, svår okontrollerad ventrikulär arytmi eller EKG-bevis på akut ischemi, inom 6 månader före besöket månad 1-dag 1.
- Allvarlig klaffstenos (t.ex. aorta- eller mitralisstenos med en klaffarea <1,0 cm2) eller allvarlig medfödd hjärtsjukdom.
- EKG-bevis på akut ischemi eller avvikelser i aktivt ledningssystem
- Tidigare behandling med hematopoetiska tillväxtfaktorer, transfusioner av blod eller blodprodukter inom 1 vecka i månad 1-dag 1.
- Tidigare strålbehandling inom 4 veckor efter månad 1-dag 1.
- Tidigare behandling med plasmacellsriktad kemoterapi, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anti-serumamyloid P-antikropp, doxycyklin för amyloid eller annan undersökningsbehandling riktad mot amyloid.
- Waldenströms makroglobulinemi och/eller immunglobulin M monoklonal gammopati
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Birtamimab plus Standard of Care Kemoterapi - För dubbelblind fas och OLE studiefas
Intravenös administrering av 24 mg/kg birtamimab var 28:e dag. Läkemedel: Standard of Care Kemoterapi. Bortezomib-innehållande kemoterapiregim (t.ex. cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD)) enligt institutionell vårdstandard. Inledande av daratumumabbehandling vid randomisering är tillåten efter utredarens gottfinnande; initiering vid någon annan tidpunkt under dubbelblindfasen är förbjuden. För försökspersoner som inte påbörjade daratumumab vid randomisering under den dubbelblinda fasen, kan daratumumab påbörjas när som helst under OLE-fasen enligt utredarens gottfinnande. |
Intravenös administrering av 24 mg/kg birtamimab var 28:e dag
Bortezomib-innehållande kemoterapiregim (t.ex.
cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD)) enligt institutionell vårdstandard
|
|
Placebo-jämförare: Placebo plus Standard of Care-kemoterapi - För dubbelblind studiefas
Intravenös administrering av 0,9 % saltlösning som placebo var 28:e dag. Läkemedel: Standard of Care Kemoterapi. Bortezomib-innehållande kemoterapiregim (t.ex. cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD)) enligt institutionell vårdstandard. Initiering av daratumumab vid randomisering tillåts efter prövarens gottfinnande. |
Bortezomib-innehållande kemoterapiregim (t.ex.
cyklofosfamid, bortezomib och dexametason (CyBorD)) enligt institutionell vårdstandard
Intravenös administrering av 0,9 % saltlösning som placebo var 28:e dag
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid till allmän dödlighet för den dubbelblinda fasen
Tidsram: Tid från första dosen av studieläkemedlet tills det förutbestämda antalet händelser (dödlighet av alla orsaker) har uppnåtts, bedömd upp till 39 månader.
|
Jämförelse av tid till död av alla orsaker för birtamimab och placebokontroll.
|
Tid från första dosen av studieläkemedlet tills det förutbestämda antalet händelser (dödlighet av alla orsaker) har uppnåtts, bedömd upp till 39 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
6MWT-sträcka vid månad 9
Tidsram: Månad 9
|
Förändring från baslinje till månad 9 i 6-minuters gångtestet (6MWT) avstånd beräknat som värdet vid 9 månader minus värdet vid baslinje.
|
Månad 9
|
|
Physical Component Summary-poäng för Short Form-36, Version 2 vid månad 9
Tidsram: Månad 9
|
Förändring från baslinjen till månad 9 i Short Form-36, version 2 (SF-36) beräknad som värdet vid 9 månader minus värdet vid baslinjen. SF-36 v2 är ett självadministrerat livskvalitetsformulär med 36 frågor som mäter hälsa utifrån funktionell status, välbefinnande och övergripande hälsoutvärdering. Poängen för fysisk komponentsammanfattning varierar mellan 0 och 100, där högre poäng indikerar högre hälsorelaterad livskvalitet. Fysisk komponentsammanfattning härleds främst från frågor om fysisk funktionsförmåga, fysiska problem, kroppssmärta och allmänna hälsorelaterade frågor. |
Månad 9
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 augusti 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
2 april 2025
Avslutad studie (Faktisk)
20 juni 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 juli 2021
Första postat (Faktisk)
22 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 november 2025
Senast verifierad
1 juli 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NEOD001-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .