Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du birtamimab chez les patients de stade Mayo IV atteints d'amylose AL (AFFIRM-AL)

20 novembre 2025 mis à jour par: Prothena Biosciences Ltd.

Une étude de phase 3, randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'efficacité et d'innocuité du traitement standard du birtamimab plus par rapport au traitement standard du placebo plus chez des sujets de stade Mayo IV atteints d'amylose à chaînes légères (AL)

Une étude de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du birtamimab plus traitement standard par rapport à un placebo plus traitement standard chez des patients atteints d'amylose AL au stade Mayo IV.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du birtamimab chez les patients de stade Mayo IV atteints d'amylose AL. L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité du birtamimab en évaluant le temps jusqu'à la mortalité toutes causes confondues. Tous les patients recevront un régime de chimiothérapie contenant du bortézomib comme norme de soins.

Environ 150 patients atteints d'amylose AL de stade Mayo nouvellement diagnostiqués seront recrutés et randomisés selon un ratio de 2:1 pour recevoir du birtamimab ou un placebo. Les sujets resteront à l'étude jusqu'à la fin de l'étude, lorsque le nombre prédéfini d'événements (mortalité toutes causes confondues) aura été atteint.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

208

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Köln, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 50937
        • Uniklinik Köln
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Allemagne, 55131
        • University Medicine Mainz
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • SESLHD: St George Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belgique
      • Ostend, Belgique
        • AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
      • Yvoir, Belgique
        • CHU UCL Namur (site Godinne)
    • Oostende
      • Ostend, Oostende, Belgique, 8400
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
    • Yvoir
      • Yvoir, Yvoir, Belgique, 5530
        • Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A1A1
        • Royal Victoria Hospital
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Corée du Sud, 602702
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Incheon, Corée du Sud, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 06591
        • The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Corée du Sud, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Jeollanam-do
      • Gwangju, Jeollanam-do, Corée du Sud, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corée du Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Seoul Teugbyeols
      • Seoul, Seoul Teugbyeols, Corée du Sud, 120-752
        • Severance Hospital
  • Danemark
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danemark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Espagne
      • Vila-real, Espagne, 1254
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espagne, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espagne, 08908
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Espagne, 39008
        • University Hospital Marqués de Valdecilla
    • Girona
      • Girona, Girona, Espagne, 17007
        • Hospital Josep Trueta ICO Girona
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
      • Pamplona, Navarre, Espagne
        • Clínica Universidad de Navarra -Madrid
    • Salamanca
      • Salamanca, Salamanca, Espagne, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
    • Santa Cruz de Tenerife
      • Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Espagne, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • France
      • Bordeaux, France
        • CHU de Bordeaux
      • Créteil, France
        • Hopital Henri Mondor, Creteil
      • Paris, France
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Centre-Val de Loire
      • Tours, Centre-Val de Loire, France, 37044
        • Hôpital Bretonneau
    • Créteil
      • Créteil, Créteil, France, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, France, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ill-de-France
      • Paris, Ill-de-France, France, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Paris, Ill-de-France, France, 75743
        • Hopital Necker
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, France, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, France, 31059
        • Hopital Rangueil
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, France, 44093
        • CHU Nantes
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, France, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
  • Grèce
    • Attica
      • Athens, Attica, Grèce, 11528
        • Alexandra General Hospital
    • Central Macedonia
      • Thessaloniki, Central Macedonia, Grèce, 54007
        • Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grèce, 26504
        • University Hospital of Patras
  • Hongrie
    • Budapest
      • Budapest, Budapest, Hongrie, 1087
        • Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
    • Munster
      • Cork, Munster, Irlande, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israël, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Haifa District, Israël, 3109601
        • Rambam Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center
    • Southern District
      • Ashkelon, Southern District, Israël, 7830604
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italie
      • Pisa, Italie, 56124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italie, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
  • Japon
      • Aichi, Japon
        • Nagoya City University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japon, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Kyoto
      • Kita, Kyoto, Japon
        • Kyoto Kuramaguchi Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japon, 390-0802
        • Shinshu University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japon
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Japon, 150-8935
        • Red Cross Medical Center
  • L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche
        • Paracelsus Medical University
      • Vienna, L'Autriche
        • Medizinische Universität Wien
      • Vienna, L'Autriche
        • Medizinische Universitat
    • Salzburg
      • Salzburg, Salzburg, L'Autriche, 5020
        • Paracelsus Medical University
  • Le Portugal
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Le Portugal, 4710-243
        • Hospital de Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Le Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
  • Pays-Bas
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Pays-Bas, 6229HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Pays-Bas, 9713GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Pologne
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-214
        • Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Royaume-Uni
    • England
      • High Heaton, England, Royaume-Uni, NE77DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Royaume-Uni, EC1A7BE
        • Barts Health NHS Trust
      • London, England, Royaume-Uni, NW12PG
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Royaume-Uni, M139WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Taïwan
    • Kaohsiung
      • Kaohsiung City, Kaohsiung, Taïwan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Taïwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taipei, Taïwan, 10047
        • National Taiwan University Hospital
  • Tchéquie
    • Moravian-Silesian
      • Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tchéquie, 70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Prague, Prague, Tchéquie, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Turquie (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
        • Ankara UMF
      • Ankara, Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
        • Gazi University
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turquie (Türkiye), 34320
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • États-Unis
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, États-Unis, 06473
        • Yale Cancer Center
      • Trumbull, Connecticut, États-Unis, 06611
        • Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814-1422
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University School of Med.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Perlmutter Cancer Center - 38th Street
      • New York, New York, États-Unis, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Âgé ≥18 ans et âge légal du consentement selon les réglementations locales
  • Amylose AL nouvellement diagnostiquée et naïve de traitement avec atteinte cardiaque
  • Diagnostic confirmé d'amylose AL
  • Amylose AL de stade IV Mayo confirmée telle que définie par NT-proBNP ≥ 1800 pg/mL et troponine-T > 0,03 ng/mL et dFLC ≥ 18 mg/dL
  • La chimiothérapie de première intention prévue contient du bortézomib administré par voie sous-cutanée chaque semaine.

Critères d'exclusion clés :

  • Amylose non AL.
  • NT-proBNP > 8500 pg/mL.
  • Conforme à la définition du myélome multiple de l'International Myeloma Working Group (IMWG)
  • Le sujet est éligible et prévoit de subir une ASCT ou une greffe d'organe pendant l'étude.
  • Infarctus du myocarde, angine de poitrine non contrôlée, arythmies ventriculaires graves non contrôlées ou preuve ECG d'ischémie aiguë, dans les 6 mois précédant la visite du mois 1 au jour 1.
  • Sténose valvulaire sévère (par exemple, sténose aortique ou mitrale avec une surface valvulaire < 1,0 cm2) ou cardiopathie congénitale sévère.
  • Signe ECG d'ischémie aiguë ou d'anomalies du système de conduction actif
  • Traitement antérieur avec des facteurs de croissance hématopoïétiques, transfusions de sang ou de produits sanguins dans la semaine du mois 1 au jour 1.
  • Radiothérapie antérieure dans les 4 semaines du mois 1 au jour 1.
  • Traitement antérieur par chimiothérapie dirigée contre les cellules plasmatiques, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anticorps anti-amyloïde P sérique, doxycycline pour l'amyloïde ou autre traitement expérimental dirigé contre l'amyloïde .
  • Macroglobulinémie de Waldenström et/ou gammapathie monoclonale à immunoglobuline M

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Birtamimab plus chimiothérapie standard de soins - Pour la phase d'étude en double aveugle et la phase OLE

Administration intraveineuse de 24 mg/kg de birtamimab tous les 28 jours.

Médicament : chimiothérapie standard. Schéma de chimiothérapie contenant du bortézomib (par ex. cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)) selon la norme de soins de l'établissement.

L'initiation du traitement par daratumumab lors de la randomisation est autorisée à la discrétion de l'investigateur ; l'initiation à tout autre moment pendant la phase en double aveugle est interdite. Pour les sujets qui n'ont pas initié le daratumumab lors de la randomisation pendant la phase en double aveugle, le daratumumab peut être initié à tout moment pendant la phase OLE à la discrétion de l'investigateur.
Médicament: Birtamimab
Administration intraveineuse de 24 mg/kg de birtamimab tous les 28 jours
Médicament: Norme de soins Chimiothérapie
Schéma de chimiothérapie contenant du bortézomib (par ex. cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)) conformément à la norme de soins de l'établissement
Comparateur placebo: Placebo plus chimiothérapie standard de soins - Pour la phase d'étude en double aveugle

Administration intraveineuse de solution saline à 0,9 % comme placebo tous les 28 jours.

Médicament : chimiothérapie standard. Schéma de chimiothérapie contenant du bortézomib (par ex. cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)) selon la norme de soins de l'établissement. Initiation du daratumumab lors de la randomisation autorisée à la discrétion de l'investigateur.
Médicament: Norme de soins Chimiothérapie
Schéma de chimiothérapie contenant du bortézomib (par ex. cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)) conformément à la norme de soins de l'établissement
Autre: Placebo
Administration intraveineuse de solution saline à 0,9 % comme placebo tous les 28 jours

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai jusqu'à la mortalité toutes causes confondues pour la phase en double aveugle
Délai: Temps écoulé entre la première dose du médicament de l'étude et l'atteinte du nombre prédéfini d'événements (mortalité toutes causes confondues), évalué jusqu'à 39 mois.
Comparaison du délai jusqu'à la mortalité toutes causes confondues pour le birtamimab et le placebo.
Temps écoulé entre la première dose du médicament de l'étude et l'atteinte du nombre prédéfini d'événements (mortalité toutes causes confondues), évalué jusqu'à 39 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Distance du TDM6 à 9 mois
Délai: Mois 9
Changement par rapport au niveau de base à 9 mois dans la distance du test de marche de 6 minutes (6MWT) calculé comme la valeur à 9 mois moins la valeur au niveau de base.
Mois 9
Score du composant physique du Short Form-36, version 2 à 9 mois
Délai: Mois 9

Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 9 dans le Short Form-36, version 2 (SF-36) calculé comme la valeur à 9 mois moins la valeur initiale.

Le SF-36 v2 est un questionnaire auto-administré de qualité de vie comportant 36 items qui évalue l'état de santé en termes de statut fonctionnel, de bien-être et d'évaluation globale de la santé. Le score du résumé des composantes physiques varie de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé. Le résumé des composantes physiques est principalement dérivé de questions concernant le fonctionnement physique, les problèmes physiques, les douleurs corporelles et les questions générales sur la santé.
Mois 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prothena Biosciences Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2021

Achèvement primaire (Réel)

2 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

20 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2021

Première publication (Réel)

22 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NEOD001-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner