Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti birtamimabu u pacientů stadia IV Mayo s AL amyloidózou (AFFIRM-AL)

20. listopadu 2025 aktualizováno: Prothena Biosciences Ltd.

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti fáze 3 u Birtamimabu Plus Standard of Care vs. Placebo Plus Standard of Care u subjektů Mayo fáze IV s amyloidózou s lehkým řetězcem (AL)

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti birtamimabu plus standardní péče ve srovnání s placebem plus standardní péče u pacientů stadia IV Mayo s AL amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, globální, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost birtamimabu u pacientů stadia IV Mayo s AL amyloidózou. Primárním cílem je vyhodnotit účinnost birtamimabu posouzením doby do mortality ze všech příčin. Všichni pacienti budou dostávat chemoterapeutický režim obsahující bortezomib jako standardní péči.

Přibližně 150 nově diagnostikovaných pacientů stadia Mayo IV s AL amyloidózou bude zařazeno a randomizováno v poměru 2:1 k birtamimabu nebo placebu. Subjekty zůstanou ve studii až do dokončení studie, kdy bylo dosaženo předem definovaného počtu příhod (úmrtnost ze všech příčin).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

208

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • SESLHD: St George Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belgie
      • Ostend, Belgie
        • AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
      • Yvoir, Belgie
        • CHU UCL Namur (site Godinne)
    • Oostende
      • Ostend, Oostende, Belgie, 8400
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
    • Yvoir
      • Yvoir, Yvoir, Belgie, 5530
        • Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
  • Dánsko
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dánsko, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • CHU de Bordeaux
      • Créteil, Francie
        • Hopital Henri Mondor, Creteil
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Centre-Val de Loire
      • Tours, Centre-Val de Loire, Francie, 37044
        • Hopital Bretonneau
    • Créteil
      • Créteil, Créteil, Francie, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francie, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ill-de-France
      • Paris, Ill-de-France, Francie, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Paris, Ill-de-France, Francie, 75743
        • Hôpital Necker
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Francie, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, Francie, 31059
        • Hôpital Rangueil
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Francie, 44093
        • CHU Nantes
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francie, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
  • Holandsko
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandsko, 6229HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandsko, 9713GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
    • Munster
      • Cork, Munster, Irsko, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
  • Itálie
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Itálie, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 7830604
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 3109601
        • Rambam Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah Medical Center
    • Southern District
      • Ashkelon, Southern District, Izrael, 7830604
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko
        • Nagoya City University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japonsko, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Kyoto
      • Kita, Kyoto, Japonsko
        • Kyoto Kuramaguchi Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko, 390-0802
        • Shinshu University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japonsko
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Japonsko, 150-8935
        • Red Cross Medical Center
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Jižní Korea, 602702
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Incheon, Jižní Korea, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Jižní Korea, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Jeollanam-do
      • Gwangju, Jeollanam-do, Jižní Korea, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Seoul Teugbyeols
      • Seoul, Seoul Teugbyeols, Jižní Korea, 120-752
        • Severance Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A1A1
        • Royal Victoria Hospital
  • Maďarsko
    • Budapest
      • Budapest, Budapest, Maďarsko, 1087
        • Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • Köln, Baden-Wurttemberg, Německo, 50937
        • Uniklinik Köln
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Německo, 55131
        • University Medicine Mainz
  • Polsko
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-214
        • Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Portugalsko
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Portugalsko, 4710-243
        • Hospital de Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalsko, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko
        • Paracelsus Medical University
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universität Wien
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universität
    • Salzburg
      • Salzburg, Salzburg, Rakousko, 5020
        • Paracelsus Medical University
  • Spojené království
    • England
      • High Heaton, England, Spojené království, NE77DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Spojené království, EC1A7BE
        • Barts Health NHS Trust
      • London, England, Spojené království, NW12PG
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Spojené království, M139WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Spojené státy, 06473
        • Yale Cancer Center
      • Trumbull, Connecticut, Spojené státy, 06611
        • Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814-1422
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University School of Med.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Perlmutter Cancer Center - 38th Street
      • New York, New York, Spojené státy, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Tchaj-wan
    • Kaohsiung
      • Kaohsiung City, Kaohsiung, Tchaj-wan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taipei, Tchaj-wan, 10047
        • National Taiwan University Hospital
  • Turecko (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Ankara UMF
      • Ankara, Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi University
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34320
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Česko
    • Moravian-Silesian
      • Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Česko, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Prague, Prague, Česko, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 11528
        • Alexandra General Hospital
    • Central Macedonia
      • Thessaloniki, Central Macedonia, Řecko, 54007
        • Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Řecko, 26504
        • University Hospital of Patras
  • Španělsko
      • Vila-real, Španělsko, 1254
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08908
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
        • University Hospital Marqués de Valdecilla
    • Girona
      • Girona, Girona, Španělsko, 17007
        • Hospital Josep Trueta ICO Girona
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
      • Pamplona, Navarre, Španělsko
        • Clínica Universidad de Navarra -Madrid
    • Salamanca
      • Salamanca, Salamanca, Španělsko, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
    • Santa Cruz de Tenerife
      • Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Španělsko, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let a zákonný věk souhlasu podle místních předpisů
  • Nově diagnostikovaná a dosud neléčená AL amyloidóza s postižením srdce
  • Potvrzená diagnóza AL amyloidózy
  • Potvrzená amyloidóza Mayo fáze IV AL definovaná pomocí NT-proBNP ≥ 1800 pg/ml a Troponin-T > 0,03 ng/ml a dFLC ≥ 18 mg/dl
  • Plánovaná chemoterapie první linie obsahuje bortezomib podávaný subkutánně týdně.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Non-AL amyloidóza.
  • NT-proBNP >8500 pg/ml.
  • Splňuje definici mnohočetného myelomu International Myeloma Working Group (IMWG).
  • Subjekt je způsobilý a plánuje podstoupit ASCT nebo transplantaci orgánu během studie.
  • Infarkt myokardu, nekontrolovaná angina pectoris, závažné nekontrolované ventrikulární arytmie nebo EKG důkaz akutní ischemie během 6 měsíců před návštěvou v měsíci 1-den 1.
  • Těžká chlopenní stenóza (např. aortální nebo mitrální stenóza s plochou chlopně < 1,0 cm2) nebo těžká vrozená srdeční vada.
  • EKG důkaz akutní ischemie nebo abnormalit aktivního převodního systému
  • Předchozí léčba hematopoetickými růstovými faktory, transfuze krve nebo krevních produktů do 1 týdne od 1. měsíce – 1. dne.
  • Předchozí radioterapie do 4 týdnů od 1. měsíce – 1. dne.
  • Předchozí léčba chemoterapií cílenou na plazmatické buňky, birtamimabem, daratumumabem, 11-1F4, protilátkou proti amyloidu P v séru, doxycyklinem pro amyloid nebo jinou zkoumanou léčbou zaměřenou na amyloid.
  • Waldenströmova makroglobulinémie a/nebo monoklonální gamapatie imunoglobulinu M

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Birtamimab plus chemoterapie Standard of Care – pro dvojitě zaslepenou fázi a fázi OLE studie

Intravenózní podávání 24 mg/kg birtamimabu každých 28 dní.

Drug: Standard of Care Chemotherapy. Chemoterapeutický režim obsahující bortezomib (např. cyklofosfamid, bortezomib a dexamethason (CyBorD)) podle standardu ústavní péče.

Zahájení léčby daratumumabem při randomizaci je povoleno podle uvážení zkoušejícího; zahájení kdykoli jindy během dvojitě zaslepené fáze je zakázáno. U subjektů, které nezahájily daratumumab při randomizaci během dvojitě zaslepené fáze, může být daratumumab zahájen kdykoli během fáze OLE podle uvážení zkoušejícího.
Lék: Birtamimab
Intravenózní podávání 24 mg/kg birtamimabu každých 28 dní
Lék: Chemoterapie standardu péče
Chemoterapeutický režim obsahující bortezomib (např. cyklofosfamid, bortezomib a dexamethason (CyBorD)) podle ústavního standardu péče
Komparátor placeba: Placebo plus standardní chemoterapie – pro dvojitě zaslepenou fázi studie

Intravenózní podávání 0,9% fyziologického roztoku jako placebo každých 28 dní.

Drug: Standard of Care Chemotherapy. Chemoterapeutický režim obsahující bortezomib (např. cyklofosfamid, bortezomib a dexamethason (CyBorD)) podle standardu ústavní péče. Zahájení podávání daratumumabu při randomizaci povoleno podle uvážení zkoušejícího.
Lék: Chemoterapie standardu péče
Chemoterapeutický režim obsahující bortezomib (např. cyklofosfamid, bortezomib a dexamethason (CyBorD)) podle ústavního standardu péče
Jiný: Placebo
Intravenózní podávání 0,9% fyziologického roztoku jako placebo každých 28 dní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do úmrtí z jakékoli příčiny ve fázi dvojitě zaslepené studie
Časové okno: Čas od první dávky studijního léčiva do dosažení předem stanoveného počtu událostí (úmrtnost ze všech příčin), hodnoceno až 39 měsíců.
Srovnání času do úmrtí z jakékoli příčiny u přípravku birtamimab a placebové kontroly.
Čas od první dávky studijního léčiva do dosažení předem stanoveného počtu událostí (úmrtnost ze všech příčin), hodnoceno až 39 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzdálenost 6MWT v měsíci 9
Časové okno: Měsíc 9
Změna od výchozí hodnoty do 9. měsíce v testu 6minutové chůze (6MWT) vzdálenost vypočítaná jako hodnota v 9 měsících minus hodnota při výchozím měření.
Měsíc 9
Souhrnné skóre fyzické složky dotazníku Short Form-36, verze 2 v 9. měsíci
Časové okno: 9. měsíc

Změna od výchozí hodnoty do 9. měsíce v dotazníku Short Form-36, verze 2 (SF-36) vypočtená jako hodnota v 9. měsíci minus hodnota na začátku.

SF-36 v2 je 36položkový dotazník kvality života, který si vyplňuje pacient sám, a měří zdraví na základě funkčního stavu, pohody a celkového hodnocení zdraví. Skóre souhrnné fyzické složky se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená vyšší kvalitu života související se zdravím. Souhrnná fyzická složka je odvozena především z otázek týkajících se fyzického fungování, fyzických problémů, tělesné bolesti a obecných otázek o zdraví.
9. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothena Biosciences Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

2. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

20. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEOD001-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidóza lehkého řetězce (AL).

  • UK Kidney Association
    Nábor
    Národní registr vzácných onemocnění ledvin (RaDaR)
    Vaskulitida | AL amyloidóza | Tuberózní skleróza | Fabryho nemoc | Cystinurie | Fokální segmentová glomeruloskleróza | IgA nefropatie | Bartterův syndrom | Čistá aplazie červených krvinek | Membranózní nefropatie | Atypický hemolytický uremický syndrom | Autozomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin | Cysti... a další podmínky
    Spojené království

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit