En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Birtamimab hos Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidose (AFFIRM-AL)
20. november 2025 opdateret af: Prothena Biosciences Ltd.
En fase 3, randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, effektivitet og sikkerhed undersøgelse af Birtamimab Plus standardbehandling vs. placebo Plus standardbehandling i Mayo trin IV forsøgspersoner med let kæde (AL) amyloidose
Et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af birtamimab plus standardbehandling sammenlignet med placebo plus standardbehandling hos Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidose.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 3 multicenter, globalt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af birtamimab hos Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidose. Det primære formål er at evaluere effekten af birtamimab ved at vurdere tiden til dødelighed af alle årsager. Alle patienter vil modtage bortezomib-holdigt kemoterapiregime som standardbehandling.
Ca. 150 nydiagnosticerede Mayo Stage IV-patienter med AL-amyloidose vil blive indskrevet og randomiseret i et 2:1-forhold til birtamimab eller placebo. Forsøgspersonerne forbliver i undersøgelsen indtil undersøgelsens afslutning, når det foruddefinerede antal hændelser (dødelighed af alle årsager) er nået.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
208
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
- SESLHD: St George Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Ostend, Belgien
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
-
Yvoir, Belgien
- CHU UCL Namur (site Godinne)
-
-
Oostende
-
Ostend, Oostende, Belgien, 8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
Yvoir
-
Yvoir, Yvoir, Belgien, 5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
-
-
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
England
-
High Heaton, England, Det Forenede Kongerige, NE77DN
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Det Forenede Kongerige, EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
-
London, England, Det Forenede Kongerige, NW12PG
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06473
- Yale Cancer Center
-
Trumbull, Connecticut, Forenede Stater, 06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20814-1422
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Boston University School of Med.
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
-
New York, New York, Forenede Stater, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrig
- CHU de Bordeaux
-
Créteil, Frankrig
- Hopital Henri Mondor, Creteil
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Centre-Val de Loire
-
Tours, Centre-Val de Loire, Frankrig, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
Créteil
-
Créteil, Créteil, Frankrig, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrig, 33604
- Hopital Haut-Leveque
-
-
Ill-de-France
-
Paris, Ill-de-France, Frankrig, 75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Paris, Ill-de-France, Frankrig, 75743
- Hôpital Necker
-
-
Lorraine
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankrig, 54511
- Hopitaux de Brabois
-
-
Midi-Pyrenees
-
Toulouse, Midi-Pyrenees, Frankrig, 31059
- Hôpital Rangueil
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrig, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
Pays de la Loire Region
-
Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrig, 44093
- CHU Nantes
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrig, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grækenland, 11528
- Alexandra General Hospital
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloniki, Central Macedonia, Grækenland, 54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Grækenland, 26504
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Holland, 6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
-
-
Provincie Groningen
-
Groningen, Provincie Groningen, Holland, 9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
-
-
Munster
-
Cork, Munster, Irland, T12 DFK4
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center
-
-
Southern District
-
Ashkelon, Southern District, Israel, 7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
-
-
-
-
Pisa, Italien, 56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italien, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Aichi, Japan
- Nagoya City University Hospital
-
-
Fukushima
-
Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
-
Kyoto
-
Kita, Kyoto, Japan
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japan, 390-0802
- Shinshu University Hospital
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japan
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shibuya-ku, Tokyo, Japan, 150-8935
- Red Cross Medical Center
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
-
-
-
-
Braga District
-
Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- Hospital de Braga
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
-
-
-
-
-
Vila-real, Spanien, 1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic of Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Spanien, 17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
-
Pamplona, Navarre, Spanien
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Spanien, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
-
Santa Cruz de Tenerife
-
Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Busan, Sydkorea, 602702
- Kosin University Gospel Hospital
-
Incheon, Sydkorea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
-
-
Gyeongsangbuk-do
-
Daegu, Gyeongsangbuk-do, Sydkorea, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Gwangju, Jeollanam-do, Sydkorea, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Sydkorea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeols
-
Seoul, Seoul Teugbyeols, Sydkorea, 120-752
- Severance Hospital
-
-
-
-
Kaohsiung
-
Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Moravian-Silesian
-
Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tjekkiet, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
-
Prague
-
Prague, Prague, Tjekkiet, 12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
- Ankara UMF
-
Ankara, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
Köln, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 50937
- Uniklinik Köln
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
- University Medicine Mainz
-
-
-
-
Budapest
-
Budapest, Budapest, Ungarn, 1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Salzburg, Østrig
- Paracelsus Medical University
-
Vienna, Østrig
- Medizinische Universität Wien
-
Vienna, Østrig
- Medizinische Universität
-
-
Salzburg
-
Salzburg, Salzburg, Østrig, 5020
- Paracelsus Medical University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Alder ≥18 år og lovlig lavalder i henhold til lokale regler
- Nydiagnosticeret og AL amyloidose behandlingsnaiv med hjertepåvirkning
- Bekræftet diagnose af AL amyloidose
- Bekræftet Mayo Stage IV AL Amyloidose som defineret ved NT-proBNP ≥1800 pg/mL og Troponin-T >0,03 ng/mL og dFLC ≥18 mg/dL
- Planlagt første-linje kemoterapi indeholder bortezomib administreret subkutant ugentligt.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Ikke-AL amyloidose.
- NT-proBNP >8500 pg/ml.
- Opfylder International Myeloma Working Group (IMWG) definition af myelomatose
- Forsøgspersonen er berettiget til og planlægger at gennemgå ASCT eller organtransplantation under undersøgelsen.
- Myokardieinfarkt, ukontrolleret angina, alvorlige ukontrollerede ventrikulære arytmier eller EKG-bevis på akut iskæmi inden for 6 måneder før måned 1-dag 1 besøg.
- Alvorlig valvulær stenose (f.eks. aorta- eller mitralstenose med et klapareal <1,0 cm2) eller alvorlig medfødt hjertesygdom.
- EKG tegn på akut iskæmi eller abnormiteter i aktivt ledningssystem
- Forudgående behandling med hæmatopoietiske vækstfaktorer, transfusioner af blod eller blodprodukter inden for 1 uge i måned 1-dag 1.
- Forudgående strålebehandling inden for 4 uger efter måned 1-dag 1.
- Tidligere behandling med plasmacellestyret kemoterapi, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anti-serum amyloid P antistof, doxycyclin mod amyloid eller anden undersøgelsesbehandling rettet mod amyloid.
- Waldenströms makroglobulinæmi og/eller immunoglobulin M monoklonal gammopati
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Birtamimab plus standardbehandling kemoterapi - til dobbeltblindet fase og OLE studiefase
Intravenøs administration af 24 mg/kg birtamimab hver 28. dag. Lægemiddel: Standard of Care Kemoterapi. Bortezomib-holdigt kemoterapiregime (f.eks. cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD)) i henhold til den institutionelle plejestandard. Påbegyndelse af daratumumab-behandling ved randomisering er tilladt efter investigators skøn; initiering på ethvert andet tidspunkt i den dobbeltblindede fase er forbudt. For forsøgspersoner, som ikke påbegyndte daratumumab ved randomisering under den dobbeltblindede fase, kan daratumumab påbegyndes på et hvilket som helst tidspunkt i OLE-fasen efter investigators skøn. |
Intravenøs administration af 24 mg/kg birtamimab hver 28. dag
Bortezomib-holdig kemoterapi (f.eks.
cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD)) i henhold til den institutionelle standard for pleje
|
|
Placebo komparator: Placebo plus Standard of Care Kemoterapi - Til dobbeltblindet fase af undersøgelsen
Intravenøs administration af 0,9 % saltvand som placebo hver 28. dag. Lægemiddel: Standard of Care Kemoterapi. Bortezomib-holdigt kemoterapiregime (f.eks. cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD)) i henhold til den institutionelle plejestandard. Påbegyndelse af daratumumab ved randomisering tilladt efter investigators skøn. |
Bortezomib-holdig kemoterapi (f.eks.
cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD)) i henhold til den institutionelle standard for pleje
Intravenøs administration af 0,9 % saltvand som placebo hver 28. dag
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til dødelighed fra alle årsager i den dobbeltblindede fase
Tidsramme: Tid fra første dosis af undersøgelsesmedicinet indtil det foruddefinerede antal hændelser (dødelighed af alle årsager) er nået, vurderet op til 39 måneder.
|
Sammenligning af tid til dødelighed af alle årsager for birtamimab og placebo-kontrol.
|
Tid fra første dosis af undersøgelsesmedicinet indtil det foruddefinerede antal hændelser (dødelighed af alle årsager) er nået, vurderet op til 39 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
6MWT Distance ved Måned 9
Tidsramme: Måned 9
|
Ændring fra baseline til måned 9 i 6-minutters gangtest (6MWT) afstand beregnet som værdien ved 9 måneder minus værdien ved baseline.
|
Måned 9
|
|
Fysisk Komponent Sammenfatningsscore for Short Form-36, Version 2 ved måned 9
Tidsramme: Måned 9
|
Ændring fra baseline til måned 9 i Short Form-36, version 2 (SF-36) beregnet som værdien ved 9 måneder minus værdien ved baseline. SF-36 v2 er et 36-spørgsmål selvadministreret livskvalitets-spørgeskema, der måler sundhed på funktionel status, trivsel og overordnet vurdering af sundhed. Physical Component Summary-scoren spænder fra 0 til 100, hvor højere scorer indikerer højere sundhedsrelateret livskvalitet. Physical Component Summary er primært afledt af spørgsmål vedrørende fysisk funktionsevne, fysiske problemer, kropslige smerter og generelle sundhedsspørgsmål. |
Måned 9
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. april 2025
Studieafslutning (Faktiske)
20. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
22. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
16. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. november 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NEOD001-301
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Let kæde (AL) amyloidose
-
UK Kidney AssociationRekrutteringVaskulitis | AL Amyloidose | Tuberøs sklerose | Fabrys sygdom | Cystinuri | Fokal Segmental Glomerulosklerose | IgA nefropati | Bartter syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranøs nefropati | Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom | Autosomal dominant polycystisk nyresygdom | Cystinose | Nephronophthisis | BK nefropati | Calcip... og andre forholdDet Forenede Kongerige