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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Birtamimab nei pazienti in stadio IV di Mayo con amiloidosi AL (AFFIRM-AL)

20 novembre 2025 aggiornato da: Prothena Biosciences Ltd.

Uno studio di fase 3, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, di efficacia e sicurezza di Birtamimab Plus Standard of Care rispetto a Placebo Plus Standard of Care in soggetti in stadio IV di Mayo con amiloidosi da catene leggere (AL)

Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di birtamimab più standard di cura rispetto a placebo più standard di cura in pazienti con amiloidosi AL in Mayo Stage IV.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di fase 3, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di birtamimab nei pazienti in stadio Mayo IV con amiloidosi AL. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di birtamimab valutando il tempo alla mortalità per tutte le cause. Tutti i pazienti riceveranno un regime chemioterapico contenente bortezomib come standard di cura.

Saranno arruolati circa 150 pazienti in stadio IV Mayo di nuova diagnosi con amiloidosi AL e randomizzati in un rapporto 2:1 a birtamimab o placebo. I soggetti rimarranno in studio fino al completamento dello studio, quando sarà stato raggiunto il numero predefinito di eventi (mortalità per tutte le cause).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

208

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • SESLHD: St George Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Salzburg, Austria
        • Paracelsus Medical University
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität
    • Salzburg
      • Salzburg, Salzburg, Austria, 5020
        • Paracelsus Medical University
  • Belgio
      • Ostend, Belgio
        • AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
      • Yvoir, Belgio
        • CHU UCL Namur (site Godinne)
    • Oostende
      • Ostend, Oostende, Belgio, 8400
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
    • Yvoir
      • Yvoir, Yvoir, Belgio, 5530
        • Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A1A1
        • Royal Victoria Hospital
  • Cechia
    • Moravian-Silesian
      • Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Cechia, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Prague, Prague, Cechia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Corea del Sud, 602702
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Incheon, Corea del Sud, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Corea del Sud, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Jeollanam-do
      • Gwangju, Jeollanam-do, Corea del Sud, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Seoul Teugbyeols
      • Seoul, Seoul Teugbyeols, Corea del Sud, 120-752
        • Severance Hospital
  • Danimarca
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danimarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Créteil, Francia
        • Hopital Henri Mondor, Creteil
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Centre-Val de Loire
      • Tours, Centre-Val de Loire, Francia, 37044
        • Hôpital Bretonneau
    • Créteil
      • Créteil, Créteil, Francia, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Hopital Haut-Leveque
    • Ill-de-France
      • Paris, Ill-de-France, Francia, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Paris, Ill-de-France, Francia, 75743
        • Hôpital Necker
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Francia, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, Francia, 31059
        • Hôpital Rangueil
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Francia, 44093
        • CHU Nantes
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • Köln, Baden-Wurttemberg, Germania, 50937
        • Uniklinik Köln
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Germania, 55131
        • University Medicine Mainz
  • Giappone
      • Aichi, Giappone
        • Nagoya City University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Giappone, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Kyoto
      • Kita, Kyoto, Giappone
        • Kyoto Kuramaguchi Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 390-0802
        • Shinshu University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Giappone
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Giappone, 150-8935
        • Red Cross Medical Center
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11528
        • Alexandra General Hospital
    • Central Macedonia
      • Thessaloniki, Central Macedonia, Grecia, 54007
        • Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • University Hospital of Patras
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
    • Munster
      • Cork, Munster, Irlanda, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Haifa District, Israele, 3109601
        • Rambam Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israele, 9112001
        • Hadassah Medical Center
    • Southern District
      • Ashkelon, Southern District, Israele, 7830604
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italia
      • Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
  • Olanda
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Olanda, 6229HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Olanda, 9713GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-214
        • Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Portogallo
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Portogallo, 4710-243
        • Hospital de Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
  • Regno Unito
    • England
      • High Heaton, England, Regno Unito, NE77DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Regno Unito, EC1A7BE
        • Barts Health NHS Trust
      • London, England, Regno Unito, NW12PG
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Regno Unito, M139WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Vila-real, Spagna, 1254
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spagna, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08908
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • University Hospital Marqués de Valdecilla
    • Girona
      • Girona, Girona, Spagna, 17007
        • Hospital Josep Trueta ICO Girona
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
      • Pamplona, Navarre, Spagna
        • Clínica Universidad de Navarra -Madrid
    • Salamanca
      • Salamanca, Salamanca, Spagna, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
    • Santa Cruz de Tenerife
      • Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Spagna, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06473
        • Yale Cancer Center
      • Trumbull, Connecticut, Stati Uniti, 06611
        • Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814-1422
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University School of Med.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Perlmutter Cancer Center - 38th Street
      • New York, New York, Stati Uniti, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Taiwan
    • Kaohsiung
      • Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Ankara UMF
      • Ankara, Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi University
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34320
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Ungheria
    • Budapest
      • Budapest, Budapest, Ungheria, 1087
        • Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Età ≥18 anni ed età legale del consenso secondo le normative locali
  • Amiloidosi AL di nuova diagnosi e naïve al trattamento con coinvolgimento cardiaco
  • Diagnosi confermata di amiloidosi AL
  • Amiloidosi confermata di Mayo Stage IV AL come definita da NT-proBNP ≥1800 pg/mL e Troponina-T >0,03 ng/mL e dFLC ≥18 mg/dL
  • La chemioterapia pianificata di prima linea contiene bortezomib somministrato per via sottocutanea settimanalmente.

Criteri chiave di esclusione:

  • Amiloidosi non AL.
  • NT-proBNP >8500 pg/ml.
  • Soddisfa la definizione di mieloma multiplo dell'International Myeloma Working Group (IMWG).
  • Il soggetto è idoneo e prevede di sottoporsi ad ASCT o trapianto di organi durante lo studio.
  • Infarto del miocardio, angina non controllata, aritmie ventricolari gravi non controllate o evidenza ECG di ischemia acuta, entro 6 mesi prima della visita Mese 1-Giorno 1.
  • Stenosi valvolare grave (ad esempio, stenosi aortica o mitralica con un'area della valvola <1,0 cm2) o grave cardiopatia congenita.
  • Evidenza ECG di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione attivo
  • Trattamento precedente con fattori di crescita ematopoietici, trasfusioni di sangue o emoderivati ​​entro 1 settimana dal mese 1 al giorno 1.
  • Precedente radioterapia entro 4 settimane dal mese 1 al giorno 1.
  • Trattamento precedente con chemioterapia mirata alle plasmacellule, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anticorpo P anti-amiloide sierico, doxiciclina per l'amiloide o altro trattamento sperimentale diretto all'amiloide.
  • Macroglobulinemia di Waldenström e/o gammopatia monoclonale da immunoglobulina M

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Birtamimab più chemioterapia standard: per la fase di studio in doppio cieco e la fase OLE

Somministrazione endovenosa di 24 mg/kg di birtamimab ogni 28 giorni.

Farmaco: chemioterapia standard. Regime chemioterapico contenente bortezomib (ad es. ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)) secondo lo standard di cura istituzionale.

L'inizio del trattamento con daratumumab al momento della randomizzazione è consentito a discrezione dello sperimentatore; è vietata l'apertura in qualsiasi altro momento della Fase in doppio cieco. Per i soggetti che non hanno iniziato daratumumab al momento della randomizzazione durante la fase in doppio cieco, daratumumab può essere iniziato in qualsiasi momento durante la fase OLE a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Birtamimab
Somministrazione endovenosa di 24 mg/kg di birtamimab ogni 28 giorni
Droga: Standard di cura chemioterapico
Regime chemioterapico contenente bortezomib (ad es. ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)) secondo lo standard di cura istituzionale
Comparatore placebo: Placebo più chemioterapia standard - Per la fase di studio in doppio cieco

Somministrazione endovenosa di soluzione salina allo 0,9% come placebo ogni 28 giorni.

Farmaco: chemioterapia standard. Regime chemioterapico contenente bortezomib (ad es. ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)) secondo lo standard di cura istituzionale. L'inizio di daratumumab al momento della randomizzazione è consentito a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Standard di cura chemioterapico
Regime chemioterapico contenente bortezomib (ad es. ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)) secondo lo standard di cura istituzionale
Altro: Placebo
Somministrazione endovenosa di soluzione salina allo 0,9% come placebo ogni 28 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino alla mortalità per tutte le cause per la fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Tempo dalla prima dose del farmaco in studio fino al raggiungimento del numero predefinito di eventi (mortalità per tutte le cause), valutato fino a 39 mesi.
Confronto del tempo fino alla mortalità per tutte le cause per birtamimab e controllo con placebo.
Tempo dalla prima dose del farmaco in studio fino al raggiungimento del numero predefinito di eventi (mortalità per tutte le cause), valutato fino a 39 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza 6MWT al mese 9
Lasso di tempo: Mese 9
Variazione dalla baseline al mese 9 nella distanza del Test del Cammino di 6 Minuti (6MWT), calcolata come il valore a 9 mesi meno il valore alla baseline.
Mese 9
Punteggio del Componente Fisico del Riassunto del Short Form-36, Versione 2 al Mese 9
Lasso di tempo: Mese 9

Variazione dal basale al mese 9 nel Short Form-36, versione 2 (SF-36), calcolata come il valore a 9 mesi meno il valore al basale.

SF-36 v2 è un questionario di qualità della vita autosomministrato di 36 elementi che misura la salute in base allo stato funzionale, al benessere e alla valutazione complessiva della salute. Il punteggio del Physical Component Summary varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una qualità della vita correlata alla salute superiore. Il Physical Component Summary deriva principalmente da domande riguardanti il funzionamento fisico, i problemi fisici, il dolore corporeo e domande sulla salute generale.
Mese 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 agosto 2021

Completamento primario (Effettivo)

2 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

20 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NEOD001-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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