Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Birtamimab hos Mayo Stage IV-pasienter med AL-amyloidose (AFFIRM-AL)

20. november 2025 oppdatert av: Prothena Biosciences Ltd.

En fase 3, randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av Birtamimab Plus standardbehandling vs. Placebo Plus standardbehandling i Mayo stadium IV pasienter med lettkjede (AL) amyloidose

En fase 3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til birtamimab pluss standardbehandling sammenlignet med placebo pluss standardbehandling hos Mayo Stage IV-pasienter med AL-amyloidose.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3 multisenter, global, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til birtamimab hos Mayo Stage IV-pasienter med AL-amyloidose. Hovedmålet er å evaluere effekten av birtamimab ved å vurdere tiden til dødelighet av alle årsaker. Alle pasienter vil få bortezomib-holdig kjemoterapi som standardbehandling.

Omtrent 150 nylig diagnostiserte Mayo Stage IV-pasienter med AL-amyloidose vil bli registrert og randomisert i et 2:1-forhold til birtamimab eller placebo. Forsøkspersonene vil forbli i studien til studien er fullført, når det forhåndsdefinerte antallet hendelser (dødelighet av alle årsaker) er nådd.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

208

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • SESLHD: St George Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belgia
      • Ostend, Belgia
        • AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
      • Yvoir, Belgia
        • CHU UCL Namur (site Godinne)
    • Oostende
      • Ostend, Oostende, Belgia, 8400
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
    • Yvoir
      • Yvoir, Yvoir, Belgia, 5530
        • Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A1A1
        • Royal Victoria Hospital
  • Danmark
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Forente stater
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Forente stater, 06473
        • Yale Cancer Center
      • Trumbull, Connecticut, Forente stater, 06611
        • Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814-1422
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University School of Med.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Perlmutter Cancer Center - 38th Street
      • New York, New York, Forente stater, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU de Bordeaux
      • Créteil, Frankrike
        • Hopital Henri Mondor, Creteil
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Centre-Val de Loire
      • Tours, Centre-Val de Loire, Frankrike, 37044
        • Hôpital Bretonneau
    • Créteil
      • Créteil, Créteil, Frankrike, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Frankrike, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ill-de-France
      • Paris, Ill-de-France, Frankrike, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Paris, Ill-de-France, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankrike, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, Frankrike, 31059
        • Hopital Rangueil
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrike, 44093
        • CHU Nantes
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Frankrike, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 11528
        • Alexandra General Hospital
    • Central Macedonia
      • Thessaloniki, Central Macedonia, Hellas, 54007
        • Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Hellas, 26504
        • University Hospital of Patras
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
    • Munster
      • Cork, Munster, Irland, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center
    • Southern District
      • Ashkelon, Southern District, Israel, 7830604
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italia
      • Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Nagoya City University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Kyoto
      • Kita, Kyoto, Japan
        • Kyoto Kuramaguchi Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-0802
        • Shinshu University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japan
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Japan, 150-8935
        • Red Cross Medical Center
  • Nederland
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Nederland, 6229HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Nederland, 9713GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
        • Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Portugal
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
        • Hospital de Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
  • Spania
      • Vila-real, Spania, 1254
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spania, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spania, 08916
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 08908
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spania, 39008
        • University Hospital Marqués de Valdecilla
    • Girona
      • Girona, Girona, Spania, 17007
        • Hospital Josep Trueta ICO Girona
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spania, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
      • Pamplona, Navarre, Spania
        • Clínica Universidad de Navarra -Madrid
    • Salamanca
      • Salamanca, Salamanca, Spania, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
    • Santa Cruz de Tenerife
      • Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Spania, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Storbritannia
    • England
      • High Heaton, England, Storbritannia, NE77DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Storbritannia, EC1A7BE
        • Barts Health NHS Trust
      • London, England, Storbritannia, NW12PG
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Storbritannia, M139WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Sør -Korea, 602702
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Incheon, Sør -Korea, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 06591
        • The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Sør -Korea, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Jeollanam-do
      • Gwangju, Jeollanam-do, Sør -Korea, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Seoul Teugbyeols
      • Seoul, Seoul Teugbyeols, Sør -Korea, 120-752
        • Severance Hospital
  • Taiwan
    • Kaohsiung
      • Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjekkia
    • Moravian-Silesian
      • Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tsjekkia, 70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Prague, Prague, Tsjekkia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
        • Ankara UMF
      • Ankara, Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Gazi University
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34320
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Köln, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
        • University Medicine Mainz
  • Ungarn
    • Budapest
      • Budapest, Budapest, Ungarn, 1087
        • Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
  • Østerrike
      • Salzburg, Østerrike
        • Paracelsus Medical University
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universität Wien
      • Vienna, Østerrike
        • Medizinische Universitat
    • Salzburg
      • Salzburg, Salzburg, Østerrike, 5020
        • Paracelsus Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Alder ≥18 år og lovlig lavalder i henhold til lokale forskrifter
  • Nydiagnostisert og AL amyloidose behandlingsnaiv med hjerteinvolvering
  • Bekreftet diagnose av AL amyloidose
  • Bekreftet Mayo Stage IV AL Amyloidose som definert av NT-proBNP ≥1800 pg/mL og Troponin-T >0,03 ng/mL og dFLC ≥18 mg/dL
  • Planlagt førstelinjekjemoterapi inneholder bortezomib administrert subkutant ukentlig.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Ikke-AL amyloidose.
  • NT-proBNP >8500 pg/ml.
  • Oppfyller International Myeloma Working Group (IMWG) definisjon av multippelt myelom
  • Emnet er kvalifisert for og planlegger å gjennomgå ASCT eller organtransplantasjon i løpet av studien.
  • Hjerteinfarkt, ukontrollert angina, alvorlige ukontrollerte ventrikulære arytmier eller EKG-bevis på akutt iskemi innen 6 måneder før besøket måned 1-dag 1.
  • Alvorlig valvulær stenose (f.eks. aorta- eller mitralstenose med klaffeareal <1,0 cm2) eller alvorlig medfødt hjertesykdom.
  • EKG-bevis på akutt iskemi eller unormalt aktivt ledningssystem
  • Tidligere behandling med hematopoetiske vekstfaktorer, transfusjoner av blod eller blodprodukter innen 1 uke i måned 1-dag 1.
  • Tidligere strålebehandling innen 4 uker etter måned 1-dag 1.
  • Tidligere behandling med plasmacelle-rettet kjemoterapi, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anti-serum amyloid P antistoff, doksycyklin for amyloid eller annen undersøkelsesbehandling rettet mot amyloid.
  • Waldenströms makroglobulinemi og/eller immunoglobulin M monoklonal gammopati

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Birtamimab pluss standard kjemoterapi - for dobbeltblind fase og OLE studiefase

Intravenøs administrering av 24 mg/kg birtamimab hver 28. dag.

Legemiddel: Standard of Care kjemoterapi. Bortezomib-holdig kjemoterapiregime (f.eks. cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD)) i henhold til den institusjonelle standarden for omsorg.

Start av daratumumab-behandling ved randomisering er tillatt etter etterforskerens skjønn; initiering på et hvilket som helst annet tidspunkt under den dobbeltblindede fasen er forbudt. For forsøkspersoner som ikke startet daratumumab ved randomisering under den dobbeltblindede fasen, kan daratumumab startes når som helst i løpet av OLE-fasen etter etterforskerens skjønn.
Legemiddel: Birtamimab
Intravenøs administrering av 24 mg/kg birtamimab hver 28. dag
Legemiddel: Standard of Care Kjemoterapi
Bortezomib-holdig kjemoterapiregime (f.eks. cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD)) i henhold til den institusjonelle standarden for omsorg
Placebo komparator: Placebo pluss standard kjemoterapi - for dobbeltblind studiefase

Intravenøs administrering av 0,9 % saltvann som placebo hver 28. dag.

Legemiddel: Standard of Care kjemoterapi. Bortezomib-holdig kjemoterapiregime (f.eks. cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD)) i henhold til den institusjonelle standarden for omsorg. Initiering av daratumumab ved randomisering tillatt etter utrederens skjønn.
Legemiddel: Standard of Care Kjemoterapi
Bortezomib-holdig kjemoterapiregime (f.eks. cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD)) i henhold til den institusjonelle standarden for omsorg
Annen: Placebo
Intravenøs administrering av 0,9 % saltvann som placebo hver 28. dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til dødsfall av alle årsaker for den dobbeltblindede fasen
Tidsramme: Tid fra første dose av studiemedikament til det forhåndsdefinerte antallet hendelser (dødsfall av alle årsaker) er nådd, vurdert opp til 39 måneder.
Sammenligning av tid til dødsfall av alle årsaker for birtamimab og placebokontroll.
Tid fra første dose av studiemedikament til det forhåndsdefinerte antallet hendelser (dødsfall av alle årsaker) er nådd, vurdert opp til 39 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6MWT-avstand ved måned 9
Tidsramme: Måned 9
Endring fra baseline til måned 9 i 6-minutters gangtest (6MWT) avstand beregnet som verdien ved 9 måneder minus verdien ved baseline.
Måned 9
Fysisk komponentsammendragsscore for Short Form-36, versjon 2 ved måned 9
Tidsramme: Måned 9

Endring fra baseline til måned 9 i Short Form-36, versjon 2 (SF-36) beregnet som verdien ved 9 måneder minus verdien ved baseline.

SF-36 v2 er et selvadministrert livskvalitetsspørreskjema med 36 spørsmål som måler helse basert på funksjonell status, velvære og generell helsevurdering. Physical Component Summary-scoren varierer fra 0 til 100, der høyere score indikerer høyere helserelatert livskvalitet. Physical Component Summary er utledet hovedsakelig fra spørsmål om fysisk funksjon, fysiske problemer, kroppssmerter og generelle helsespørsmål.
Måned 9

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

2. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

20. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEOD001-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere