Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do birtamimabe em pacientes com amiloidose AL em estágio IV de Mayo (AFFIRM-AL)
20 de novembro de 2025 atualizado por: Prothena Biosciences Ltd.
Estudo de Fase 3, Randomizado, Multicêntrico, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Eficácia e Segurança do Padrão de Tratamento Birtamimab Plus vs. Padrão de Cuidado Placebo Plus em Indivíduos em Estágio IV de Mayo com Amiloidose de Cadeias Leves (AL)
Um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de birtamimab mais padrão de tratamento em comparação com placebo mais padrão de tratamento em pacientes em estágio IV de Mayo com amiloidose AL.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do birtamimabe em pacientes em estágio IV de Mayo com amiloidose AL. O objetivo primário é avaliar a eficácia do birtamimab avaliando o tempo até a mortalidade por todas as causas. Todos os pacientes receberão esquema de quimioterapia contendo bortezomibe como tratamento padrão.
Aproximadamente 150 pacientes recém-diagnosticados em estágio IV de Mayo com amiloidose AL serão inscritos e randomizados em uma proporção de 2:1 para birtamimab ou placebo. Os indivíduos permanecerão no estudo até a conclusão do estudo, quando o número predefinido de eventos (mortalidade por todas as causas) for atingido.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
208
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Köln, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 50937
- Uniklinik Köln
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Rhineland-Palatinate
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Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemanha, 55131
- University Medicine Mainz
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
- SESLHD: St George Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6000
- Royal Perth Hospital
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Ostend, Bélgica
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
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Yvoir, Bélgica
- CHU UCL Namur (site Godinne)
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Oostende
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Ostend, Oostende, Bélgica, 8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Yvoir
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Yvoir, Yvoir, Bélgica, 5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
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Busan, Coréia do Sul, 49241
- Pusan National University Hospital
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Busan, Coréia do Sul, 602702
- Kosin University Gospel Hospital
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Incheon, Coréia do Sul, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
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Gyeongsangbuk-do
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Daegu, Gyeongsangbuk-do, Coréia do Sul, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Jeollanam-do
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Gwangju, Jeollanam-do, Coréia do Sul, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul Teugbyeols
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Seoul, Seoul Teugbyeols, Coréia do Sul, 120-752
- Severance Hospital
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Region Syddanmark
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Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
- Odense Universitetshospital
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Vila-real, Espanha, 1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espanha, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic of Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha, 39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
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Girona
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Girona, Girona, Espanha, 17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
-
Pamplona, Navarre, Espanha
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
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Salamanca
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Salamanca, Salamanca, Espanha, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
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Santa Cruz de Tenerife
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Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Espanha, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
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Connecticut
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North Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06473
- Yale Cancer Center
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Trumbull, Connecticut, Estados Unidos, 06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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-
Florida
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Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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-
Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814-1422
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Med.
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
-
New York, New York, Estados Unidos, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Clinical Research Institute
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
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Bordeaux, França
- CHU de Bordeaux
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Créteil, França
- Hopital Henri Mondor, Creteil
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Paris, França
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Centre-Val de Loire
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Tours, Centre-Val de Loire, França, 37044
- Hôpital Bretonneau
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Créteil
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Créteil, Créteil, França, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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Gironde
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Pessac, Gironde, França, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Ill-de-France
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Paris, Ill-de-France, França, 75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
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Paris, Ill-de-France, França, 75743
- Hopital Necker
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Lorraine
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Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, França, 54511
- Hopitaux de Brabois
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Midi-Pyrenees
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Toulouse, Midi-Pyrenees, França, 31059
- Hopital Rangueil
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Nord
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Lille, Nord, França, 59037
- Hôpital Claude Huriez
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Pays de la Loire Region
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Nantes, Pays de la Loire Region, França, 44093
- CHU Nantes
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Vienne
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Poitiers, Vienne, França, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
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Attica
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Athens, Attica, Grécia, 11528
- Alexandra General Hospital
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Central Macedonia
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Thessaloniki, Central Macedonia, Grécia, 54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
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Peloponnese
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Patra, Peloponnese, Grécia, 26504
- University Hospital of Patras
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Limburg
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Maastricht, Limburg, Holanda, 6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Holanda, 9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Budapest
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Budapest, Budapest, Hungria, 1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
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Dublin, Irlanda
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
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Munster
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Cork, Munster, Irlanda, T12 DFK4
- Cork University Hospital
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
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Haifa, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
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Haifa District
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Haifa, Haifa District, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
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Jerusalem
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Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center
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Southern District
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Ashkelon, Southern District, Israel, 7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Pisa, Itália, 56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
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Bologna
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Bologna, Bologna, Itália, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
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Aichi, Japão
- Nagoya City University Hospital
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Fukushima
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Fukushima, Fukushima, Japão, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
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Kyoto
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Kita, Kyoto, Japão
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
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Nagano
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Matsumoto, Nagano, Japão, 390-0802
- Shinshu University Hospital
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Tochigi
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Shimotsuke, Tochigi, Japão
- Jichi Medical University Hospital
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Tokyo
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Shibuya-ku, Tokyo, Japão, 150-8935
- Red Cross Medical Center
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
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Braga District
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Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- Hospital de Braga
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Lisbon District
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Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
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England
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High Heaton, England, Reino Unido, NE77DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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London, England, Reino Unido, EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
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London, England, Reino Unido, NW12PG
- University College London Hospitals
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Manchester, England, Reino Unido, M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Kaohsiung
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Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei
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Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
- National Taiwan University Hospital
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Moravian-Silesian
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Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tcheca, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague
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Prague, Prague, Tcheca, 12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Ankara
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Ankara, Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Ankara UMF
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Ankara, Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
- Gazi University
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Istanbul
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Istanbul, Istanbul, Turquia (Türkiye), 34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
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İzmir
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Izmir, İzmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Salzburg, Áustria
- Paracelsus Medical University
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Vienna, Áustria
- Medizinische Universität Wien
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Vienna, Áustria
- Medizinische Universitat
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Salzburg
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Salzburg, Salzburg, Áustria, 5020
- Paracelsus Medical University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Idade ≥18 anos e idade legal de consentimento de acordo com os regulamentos locais
- Recém-diagnosticado e amiloidose AL virgem de tratamento com envolvimento cardíaco
- Diagnóstico confirmado de amiloidose AL
- Amiloidose AL Mayo Estágio IV confirmada conforme definido por NT-proBNP ≥1800 pg/mL e Troponina-T >0,03 ng/mL e dFLC ≥18 mg/dL
- A quimioterapia de primeira linha planejada contém bortezomibe administrado por via subcutânea semanalmente.
Principais Critérios de Exclusão:
- Amiloidose não AL.
- NT-proBNP >8500 pg/mL.
- Atende à definição de mieloma múltiplo do International Myeloma Working Group (IMWG)
- O sujeito é elegível e planeja se submeter a ASCT ou transplante de órgão durante o estudo.
- Infarto do miocárdio, angina descontrolada, arritmias ventriculares descontroladas graves ou evidência de ECG de isquemia aguda, dentro de 6 meses antes da visita do mês 1 dia 1.
- Estenose valvar grave (por exemplo, estenose aórtica ou mitral com área valvular <1,0 cm2) ou cardiopatia congênita grave.
- Evidência de ECG de isquemia aguda ou anormalidades do sistema de condução ativo
- Tratamento prévio com fatores de crescimento hematopoiéticos, transfusões de sangue ou hemoderivados dentro de 1 semana do Mês 1-Dia 1.
- Radioterapia prévia dentro de 4 semanas do Mês 1-Dia 1.
- Tratamento prévio com quimioterapia dirigida às células plasmáticas, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anticorpo anti-amiloide sérico P, doxiciclina para amilóide ou outro tratamento experimental dirigido à amilóide.
- Macroglobulinemia de Waldenström e/ou gamopatia monoclonal imunoglobulina M
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Birtamimabe mais quimioterapia padrão de tratamento - para fase duplo-cega e fase OLE do estudo
Administração intravenosa de 24 mg/kg de birtamimabe a cada 28 dias. Medicamento: Quimioterapia Padrão de Cuidados. Regime de quimioterapia contendo bortezomibe (por ex. ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)) de acordo com o padrão institucional de atendimento. O início do tratamento com daratumumabe na randomização é permitido a critério do Investigador; a iniciação em qualquer outro momento durante a fase duplo-cega é proibida. Para indivíduos que não iniciaram daratumumabe na randomização durante a fase duplo-cega, o daratumumabe pode ser iniciado a qualquer momento durante a fase OLE, a critério do investigador. |
Administração intravenosa de 24 mg/kg de birtamimabe a cada 28 dias
Regime de quimioterapia contendo bortezomibe (por exemplo,
ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)) de acordo com o padrão institucional de atendimento
|
|
Comparador de Placebo: Placebo mais quimioterapia padrão de tratamento - para fase duplo-cega do estudo
Administração intravenosa de solução salina a 0,9% como placebo a cada 28 dias. Medicamento: Quimioterapia Padrão de Cuidados. Regime de quimioterapia contendo bortezomibe (por ex. ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)) de acordo com o padrão institucional de atendimento. O início do daratumumabe na randomização é permitido a critério do investigador. |
Regime de quimioterapia contendo bortezomibe (por exemplo,
ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)) de acordo com o padrão institucional de atendimento
Administração intravenosa de soro fisiológico 0,9% como placebo a cada 28 dias
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até Mortalidade por Todas as Causas para a Fase Duplamente Cega
Prazo: Tempo desde a primeira dose do fármaco em estudo até ser atingido o número pré-definido de eventos (mortalidade por todas as causas), avaliado até 39 meses.
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Comparação do tempo até mortalidade por todas as causas para birtamimab e controlo com placebo.
|
Tempo desde a primeira dose do fármaco em estudo até ser atingido o número pré-definido de eventos (mortalidade por todas as causas), avaliado até 39 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Distância do TCE6M no Mês 9
Prazo: Mês 9
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Alteração da linha de base para o Mês 9 na distância do Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) calculada como o valor aos 9 meses menos o valor na linha de base.
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Mês 9
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Pontuação Resumo do Componente Físico do Short Form-36, Versão 2 no Mês 9
Prazo: Mês 9
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Alteração do valor basal até ao mês 9 no Short Form-36, versão 2 (SF-36), calculada como o valor aos 9 meses menos o valor basal. O SF-36 v2 é um questionário de qualidade de vida auto-administrado com 36 itens que mede a saúde no estado funcional, bem-estar e avaliação geral da saúde. A pontuação do Componente Físico Resumido varia entre 0 e 100, sendo que pontuações mais elevadas indicam uma maior qualidade de vida relacionada com a saúde. O Componente Físico Resumido é derivado principalmente de questões relativas ao funcionamento físico, problemas físicos, dor corporal e questões gerais de saúde. |
Mês 9
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
2 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Real)
20 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de novembro de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NEOD001-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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