Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van Birtamimab te evalueren bij Mayo stadium IV-patiënten met AL-amyloïdose (AFFIRM-AL)
20 november 2025 bijgewerkt door: Prothena Biosciences Ltd.
Een fase 3, gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd, werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Birtamimab plus standaardbehandeling versus placebo plus standaardbehandeling bij Mayo stadium IV-proefpersonen met lichteketenamyloïdose (AL)
Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van birtamimab plus standaardzorg te evalueren in vergelijking met placebo plus standaardzorg bij Mayo stadium IV-patiënten met AL-amyloïdose.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van birtamimab te evalueren bij Mayo stadium IV-patiënten met AL-amyloïdose. Het primaire doel is om de werkzaamheid van birtamimab te evalueren door de tijd tot sterfte door alle oorzaken te beoordelen. Alle patiënten krijgen standaard een bortezomibbevattend chemotherapieregime.
Ongeveer 150 nieuw gediagnosticeerde Mayo stadium IV-patiënten met AL-amyloïdose zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar birtamimab of placebo. Proefpersonen blijven in het onderzoek tot het einde van het onderzoek, wanneer het vooraf bepaalde aantal gebeurtenissen (sterfte door alle oorzaken) is bereikt.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
208
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australië, 2217
- SESLHD: St George Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australië, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Ostend, België
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
-
Yvoir, België
- CHU UCL Namur (site Godinne)
-
-
Oostende
-
Ostend, Oostende, België, 8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
Yvoir
-
Yvoir, Yvoir, België, 5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
-
-
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Denemarken, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
Köln, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 50937
- Uniklinik Köln
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Duitsland, 55131
- University Medicine Mainz
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- CHU de Bordeaux
-
Créteil, Frankrijk
- Hopital Henri Mondor, Creteil
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Centre-Val de Loire
-
Tours, Centre-Val de Loire, Frankrijk, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
Créteil
-
Créteil, Créteil, Frankrijk, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Frankrijk, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Ill-de-France
-
Paris, Ill-de-France, Frankrijk, 75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Paris, Ill-de-France, Frankrijk, 75743
- Hopital Necker
-
-
Lorraine
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankrijk, 54511
- Hopitaux de Brabois
-
-
Midi-Pyrenees
-
Toulouse, Midi-Pyrenees, Frankrijk, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrijk, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
Pays de la Loire Region
-
Nantes, Pays de la Loire Region, Frankrijk, 44093
- CHU Nantes
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrijk, 86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Griekenland, 11528
- Alexandra General Hospital
-
-
Central Macedonia
-
Thessaloniki, Central Macedonia, Griekenland, 54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
-
-
Peloponnese
-
Patra, Peloponnese, Griekenland, 26504
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
Budapest
-
Budapest, Budapest, Hongarije, 1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
-
-
Munster
-
Cork, Munster, Ierland, T12 DFK4
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israël, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israël, 3436212
- Carmel Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israël, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Haifa, Haifa District, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
-
-
Jerusalem
-
Jerusalem, Jerusalem, Israël, 9112001
- Hadassah Medical Center
-
-
Southern District
-
Ashkelon, Southern District, Israël, 7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
-
-
-
-
Pisa, Italië, 56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italië, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Aichi, Japan
- Nagoya City University Hospital
-
-
Fukushima
-
Fukushima, Fukushima, Japan, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
-
Kyoto
-
Kita, Kyoto, Japan
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japan, 390-0802
- Shinshu University Hospital
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japan
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shibuya-ku, Tokyo, Japan, 150-8935
- Red Cross Medical Center
-
-
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Nederland, 6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
-
-
Provincie Groningen
-
Groningen, Provincie Groningen, Nederland, 9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Salzburg, Oostenrijk
- Paracelsus Medical University
-
Vienna, Oostenrijk
- Medizinische Universität Wien
-
Vienna, Oostenrijk
- Medizinische Universitat
-
-
Salzburg
-
Salzburg, Salzburg, Oostenrijk, 5020
- Paracelsus Medical University
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
-
-
-
-
Braga District
-
Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
- Hospital de Braga
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
-
-
-
-
-
Vila-real, Spanje, 1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanje, 07120
- Hospital Universitario Son Espases
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic of Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanje, 39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
-
-
Girona
-
Girona, Girona, Spanje, 17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Ramon y Cajal
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
-
Pamplona, Navarre, Spanje
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Spanje, 37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
-
-
Santa Cruz de Tenerife
-
Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, Spanje, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
-
-
-
-
Kaohsiung
-
Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 10047
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Moravian-Silesian
-
Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Tsjechië, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
-
Prague
-
Prague, Prague, Tsjechië, 12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
Ankara
-
Ankara, Ankara, Turkije (Türkiye), 06100
- Ankara UMF
-
Ankara, Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
- Gazi University
-
-
Istanbul
-
Istanbul, Istanbul, Turkije (Türkiye), 34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
İzmir
-
Izmir, İzmir, Turkije (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
England
-
High Heaton, England, Verenigd Koninkrijk, NE77DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, NW12PG
- University College London Hospitals
-
Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06473
- Yale Cancer Center
-
Trumbull, Connecticut, Verenigde Staten, 06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814-1422
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston University School of Med.
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
-
New York, New York, Verenigde Staten, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Busan, Zuid -Korea, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Busan, Zuid -Korea, 602702
- Kosin University Gospel Hospital
-
Incheon, Zuid -Korea, 21565
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Zuid -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
-
-
Gyeongsangbuk-do
-
Daegu, Gyeongsangbuk-do, Zuid -Korea, 42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Gwangju, Jeollanam-do, Zuid -Korea, 58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Zuid -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Seoul Teugbyeols
-
Seoul, Seoul Teugbyeols, Zuid -Korea, 120-752
- Severance Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar en wettelijke meerderjarigheid volgens lokale regelgeving
- Nieuw gediagnosticeerde en behandelingsnaïeve AL-amyloïdose met cardiale betrokkenheid
- Bevestigde diagnose van AL-amyloïdose
- Bevestigde Mayo stadium IV AL amyloïdose zoals gedefinieerd door NT-proBNP ≥1800 pg/ml en troponine-T >0,03 ng/ml en dFLC ≥18 mg/dl
- Geplande eerstelijns chemotherapie bevat bortezomib wekelijks subcutaan toegediend.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Niet-AL-amyloïdose.
- NT-proBNP >8500 pg/ml.
- Voldoet aan de International Myeloma Working Group (IMWG) definitie van multipel myeloom
- Proefpersoon komt in aanmerking voor en is van plan om tijdens het onderzoek ASCT of orgaantransplantatie te ondergaan.
- Myocardinfarct, ongecontroleerde angina pectoris, ernstige ongecontroleerde ventriculaire aritmieën, of ECG-bewijs van acute ischemie, binnen 6 maanden voorafgaand aan het Maand 1-Dag 1 Bezoek.
- Ernstige klepstenose (bijv. aorta- of mitralisstenose met een klepoppervlak <1,0 cm2) of ernstige aangeboren hartaandoening.
- ECG-bewijs van acute ischemie of afwijkingen van het actieve geleidingssysteem
- Voorafgaande behandeling met hematopoëtische groeifactoren, transfusies van bloed of bloedproducten binnen 1 week van Maand 1-Dag 1.
- Voorafgaande radiotherapie binnen 4 weken van maand 1-dag 1.
- Voorafgaande behandeling met plasmacel-gerichte chemotherapie, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anti-serum amyloïde P antilichaam, doxycycline voor amyloïde, of andere experimentele behandeling gericht op amyloïde.
- Waldenström's macroglobulinemie en/of immunoglobuline M monoklonale gammopathie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Birtamimab plus standaardbehandeling chemotherapie - voor dubbelblinde fase en OLE-fase van onderzoek
Intraveneuze toediening van 24 mg/kg birtamimab elke 28 dagen. Geneesmiddel: standaardbehandeling chemotherapie. Een bortezomib-bevattend chemotherapieregime (bijv. cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD)) volgens de institutionele zorgstandaard. Het starten van de behandeling met daratumumab bij randomisatie is toegestaan naar goeddunken van de onderzoeker; Initiatie op enig ander moment tijdens de dubbelblinde fase is verboden. Voor proefpersonen die bij randomisatie tijdens de dubbelblinde fase niet met daratumumab zijn gestart, kan naar goeddunken van de onderzoeker op elk moment tijdens de OLE-fase met daratumumab worden gestart. |
Intraveneuze toediening van 24 mg/kg birtamimab om de 28 dagen
Bortezomib-bevattende chemotherapie (bijv.
cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD)) volgens de institutionele zorgstandaard
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo plus standaardbehandeling chemotherapie - voor dubbelblinde onderzoeksfase
Intraveneuze toediening van 0,9% zoutoplossing als placebo elke 28 dagen. Geneesmiddel: standaardbehandeling chemotherapie. Een bortezomib-bevattend chemotherapieregime (bijv. cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD)) volgens de institutionele zorgstandaard. Starten met daratumumab bij randomisatie is toegestaan naar goeddunken van de onderzoeker. |
Bortezomib-bevattende chemotherapie (bijv.
cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD)) volgens de institutionele zorgstandaard
Intraveneuze toediening van 0,9% zoutoplossing als placebo om de 28 dagen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot mortaliteit door alle oorzaken voor de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Tijd vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel totdat het vooraf gedefinieerde aantal gebeurtenissen (sterfte door alle oorzaken) is bereikt, beoordeeld tot 39 maanden.
|
Vergelijking van de tijd tot mortaliteit door alle oorzaken voor birtamimab en placebo-controle.
|
Tijd vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel totdat het vooraf gedefinieerde aantal gebeurtenissen (sterfte door alle oorzaken) is bereikt, beoordeeld tot 39 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
6MWT-afstand na 9 maanden
Tijdsspanne: Maand 9
|
Verandering van de baseline tot maand 9 in de afstand van de 6-minuten wandeltest (6MWT), berekend als de waarde na 9 maanden minus de waarde bij de baseline.
|
Maand 9
|
|
Physical Component Summary Score van de Short Form-36, Versie 2 op maand 9
Tijdsspanne: Maand 9
|
Verandering van baseline tot maand 9 in de Short Form-36, versie 2 (SF-36) berekend als de waarde op 9 maanden minus de waarde bij baseline. SF-36 v2 is een 36-vragen zelfin te vullen kwaliteit-van-leven vragenlijst die gezondheid meet op functionele status, welzijn en algemene evaluatie van gezondheid. De Physical Component Summary score varieert van 0 tot 100 waarbij hogere scores een hogere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven aangeven. De Physical Component Summary is voornamelijk afgeleid van vragen over fysiek functioneren, fysieke problemen, lichamelijke pijn en algemene gezondheidsvragen. |
Maand 9
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 augustus 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 april 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 juni 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
16 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 november 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NEOD001-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .