Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de birtamimab en pacientes con amiloidosis AL en estadio IV de Mayo (AFFIRM-AL)

20 de noviembre de 2025 actualizado por: Prothena Biosciences Ltd.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de birtamimab más atención estándar frente a placebo más atención estándar en sujetos en estadio IV de Mayo con amiloidosis de cadena ligera (AL)

Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de birtamimab más atención estándar en comparación con placebo más atención estándar en pacientes con amiloidosis AL en estadio IV de Mayo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 3 multicéntrico, global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de birtamimab en pacientes con amiloidosis AL en estadio IV de Mayo. El objetivo principal es evaluar la eficacia de birtamimab evaluando el tiempo hasta la mortalidad por todas las causas. Todos los pacientes recibirán un régimen de quimioterapia que contiene bortezomib como tratamiento estándar.

Aproximadamente 150 pacientes recién diagnosticados con amiloidosis AL en estadio IV de Mayo serán inscritos y aleatorizados en una proporción de 2:1 a birtamimab o placebo. Los sujetos permanecerán en el estudio hasta su finalización, cuando se haya alcanzado el número predefinido de eventos (mortalidad por todas las causas).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

208

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Köln, Baden-Wurttemberg, Alemania, 50937
        • Uniklinik Köln
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Alemania, 55131
        • University Medicine Mainz
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • SESLHD: St George Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Austria
      • Salzburg, Austria
        • Paracelsus Medical University
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universitat
    • Salzburg
      • Salzburg, Salzburg, Austria, 5020
        • Paracelsus Medical University
  • Bélgica
      • Ostend, Bélgica
        • AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
      • Yvoir, Bélgica
        • CHU UCL Namur (site Godinne)
    • Oostende
      • Ostend, Oostende, Bélgica, 8400
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
    • Yvoir
      • Yvoir, Yvoir, Bélgica, 5530
        • Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N4N2
        • Tom Baker Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A1A1
        • Royal Victoria Hospital
  • Chequia
    • Moravian-Silesian
      • Ostrava-Poruba, Moravian-Silesian, Chequia, 70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
    • Prague
      • Prague, Prague, Chequia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Corea del Sur
      • Busan, Corea del Sur, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Busan, Corea del Sur, 602702
        • Kosin University Gospel Hospital
      • Incheon, Corea del Sur, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 06591
        • The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Corea del Sur, 42601
        • Keimyung University Dongsan Hospital
    • Jeollanam-do
      • Gwangju, Jeollanam-do, Corea del Sur, 58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Seoul Teugbyeols
      • Seoul, Seoul Teugbyeols, Corea del Sur, 120-752
        • Severance Hospital
  • Dinamarca
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • España
      • Vila-real, España, 1254
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, España, 07120
        • Hospital Universitario Son Espases
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, España, 08916
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, España, 08908
        • Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, España, 39008
        • University Hospital Marqués de Valdecilla
    • Girona
      • Girona, Girona, España, 17007
        • Hospital Josep Trueta ICO Girona
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, España, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
      • Pamplona, Navarre, España
        • Clínica Universidad de Navarra -Madrid
    • Salamanca
      • Salamanca, Salamanca, España, 37007
        • Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
    • Santa Cruz de Tenerife
      • Santa Cruz de Tenerife, Santa Cruz de Tenerife, España, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06473
        • Yale Cancer Center
      • Trumbull, Connecticut, Estados Unidos, 06611
        • Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814-1422
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University School of Med.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Perlmutter Cancer Center - 38th Street
      • New York, New York, Estados Unidos, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Créteil, Francia
        • Hopital Henri Mondor, Creteil
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
    • Centre-Val de Loire
      • Tours, Centre-Val de Loire, Francia, 37044
        • Hôpital Bretonneau
    • Créteil
      • Créteil, Créteil, Francia, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
    • Ill-de-France
      • Paris, Ill-de-France, Francia, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Paris, Ill-de-France, Francia, 75743
        • Hopital Necker
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Francia, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Midi-Pyrenees
      • Toulouse, Midi-Pyrenees, Francia, 31059
        • Hopital Rangueil
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Pays de la Loire Region
      • Nantes, Pays de la Loire Region, Francia, 44093
        • CHU Nantes
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia, 86021
        • Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 11528
        • Alexandra General Hospital
    • Central Macedonia
      • Thessaloniki, Central Macedonia, Grecia, 54007
        • Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26504
        • University Hospital of Patras
  • Hungría
    • Budapest
      • Budapest, Budapest, Hungría, 1087
        • Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
    • Munster
      • Cork, Munster, Irlanda, T12 DFK4
        • Cork University Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
    • Jerusalem
      • Jerusalem, Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center
    • Southern District
      • Ashkelon, Southern District, Israel, 7830604
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italia
      • Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
  • Japón
      • Aichi, Japón
        • Nagoya City University Hospital
    • Fukushima
      • Fukushima, Fukushima, Japón, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
    • Kyoto
      • Kita, Kyoto, Japón
        • Kyoto Kuramaguchi Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japón, 390-0802
        • Shinshu University Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke, Tochigi, Japón
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Shibuya-ku, Tokyo, Japón, 150-8935
        • Red Cross Medical Center
  • Países Bajos
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Países Bajos, 6229HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Países Bajos, 9713GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-214
        • Klinika Hematologii i Transplantologii
  • Portugal
    • Braga District
      • Braga, Braga District, Portugal, 4710-243
        • Hospital de Braga
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
  • Reino Unido
    • England
      • High Heaton, England, Reino Unido, NE77DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Reino Unido, EC1A7BE
        • Barts Health NHS Trust
      • London, England, Reino Unido, NW12PG
        • University College London Hospitals
      • Manchester, England, Reino Unido, M139WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Taiwán
    • Kaohsiung
      • Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwán, 833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
    • Taipei
      • Taipei, Taipei, Taiwán, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taipei, Taiwán, 10047
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
        • Ankara UMF
      • Ankara, Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Gazi University
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turquía (Türkiye), 34320
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Edad ≥18 años y edad legal de consentimiento según la normativa local
  • Amiloidosis AL recién diagnosticada y sin tratamiento previo con afectación cardíaca
  • Diagnóstico confirmado de amiloidosis AL
  • Amiloidosis AL en estadio IV de Mayo confirmada definida por NT-proBNP ≥1800 pg/ml y troponina-T >0,03 ng/ml y dFLC ≥18 mg/dl
  • La quimioterapia de primera línea planificada contiene bortezomib administrado por vía subcutánea semanalmente.

Criterios clave de exclusión:

  • Amiloidosis no AL.
  • NT-proBNP >8500 pg/mL.
  • Cumple con la definición de mieloma múltiple del Grupo Internacional de Trabajo sobre Mieloma (IMWG)
  • El sujeto es elegible y planea someterse a ASCT o trasplante de órganos durante el estudio.
  • Infarto de miocardio, angina no controlada, arritmias ventriculares graves no controladas o evidencia ECG de isquemia aguda, dentro de los 6 meses anteriores a la Visita del Mes 1-Día 1.
  • Estenosis valvular grave (p. ej., estenosis aórtica o mitral con un área valvular <1,0 cm2) o cardiopatía congénita grave.
  • Evidencia electrocardiográfica de isquemia aguda o anomalías activas del sistema de conducción
  • Tratamiento previo con factores de crecimiento hematopoyético, transfusiones de sangre o hemoderivados dentro de 1 semana del Mes 1-Día 1.
  • Radioterapia previa dentro de las 4 semanas del Mes 1-Día 1.
  • Tratamiento previo con quimioterapia dirigida a células plasmáticas, birtamimab, daratumumab, 11-1F4, anticuerpo anti-amiloide P sérico, doxiciclina para amiloide u otro tratamiento en investigación dirigido a amiloide.
  • Macroglobulinemia de Waldenström y/o gammapatía monoclonal de inmunoglobulina M

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Birtamimab más quimioterapia de atención estándar: para la fase doble ciego y la fase OLE del estudio

Administración intravenosa de 24 mg/kg de birtamimab cada 28 días.

Medicamento: quimioterapia de atención estándar. Régimen de quimioterapia que contiene bortezomib (p. ej. ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)) según el estándar de atención institucional.

El inicio del tratamiento con daratumumab en el momento de la aleatorización se permite a discreción del investigador; Está prohibido el inicio en cualquier otro momento durante la Fase Doble Ciega. Para los sujetos que no iniciaron daratumumab en el momento de la aleatorización durante la fase doble ciego, daratumumab puede iniciarse en cualquier momento durante la fase OLE a discreción del investigador.
Droga: Birtamimab
Administración intravenosa de 24 mg/kg de birtamimab cada 28 días
Droga: Quimioterapia estándar de atención
Régimen de quimioterapia que contiene bortezomib (p. ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)) de acuerdo con el estándar de atención institucional
Comparador de placebos: Placebo más quimioterapia de atención estándar: para la fase de estudio doble ciego

Administración intravenosa de solución salina al 0,9% como placebo cada 28 días.

Medicamento: quimioterapia de atención estándar. Régimen de quimioterapia que contiene bortezomib (p. ej. ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)) según el estándar de atención institucional. El inicio de daratumumab en el momento de la aleatorización se permite a discreción del investigador.
Droga: Quimioterapia estándar de atención
Régimen de quimioterapia que contiene bortezomib (p. ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)) de acuerdo con el estándar de atención institucional
Otro: Placebo
Administración intravenosa de solución salina al 0,9 % como placebo cada 28 días

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la mortalidad por todas las causas para la fase de doble ciego
Periodo de tiempo: Tiempo desde la primera dosis del fármaco en estudio hasta que se alcanza el número predefinido de eventos (mortalidad por todas las causas), evaluado hasta 39 meses.
Comparación del tiempo hasta la mortalidad por todas las causas para birtamimab y el control con placebo.
Tiempo desde la primera dosis del fármaco en estudio hasta que se alcanza el número predefinido de eventos (mortalidad por todas las causas), evaluado hasta 39 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distancia en la prueba de 6 minutos de marcha (6MWT) en el mes 9
Periodo de tiempo: Mes 9
Cambio desde la línea basal hasta el mes 9 en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), calculado como el valor a los 9 meses menos el valor en la línea basal.
Mes 9
Puntuación de Resumen del Componente Físico del Formulario Corto-36, Versión 2 en el Mes 9
Periodo de tiempo: Mes 9

Cambio desde el inicio hasta el mes 9 en el Short Form-36, versión 2 (SF-36), calculado como el valor a los 9 meses menos el valor al inicio.

SF-36 v2 es un cuestionario autoadministrado de calidad de vida de 36 ítems que mide la salud en cuanto al estado funcional, el bienestar y la evaluación general de la salud. La puntuación del Componente Resumen Físico oscila entre 0 y 100, y las puntuaciones más altas indican una mayor calidad de vida relacionada con la salud. El Componente Resumen Físico se deriva principalmente de preguntas sobre funcionamiento físico, problemas físicos, dolor corporal y preguntas de salud general.
Mes 9

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Prothena Biosciences Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de agosto de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

20 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NEOD001-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir