一项评估 Birtamimab 在 Mayo IV 期 AL 淀粉样变性患者中的疗效和安全性的研究 (AFFIRM-AL)
2025年11月20日 更新者：Prothena Biosciences Ltd.
在 Mayo IV 期轻链 (AL) 淀粉样变性受试者中，一项关于 Birtamimab 加护理标准与安慰剂加护理标准的 3 期、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、疗效和安全性研究
一项 3 期研究，旨在评估 birtamimab 加标准治疗与安慰剂加标准治疗相比在 Mayo IV 期 AL 淀粉样变性患者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项 3 期多中心、全球、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 birtamimab 在梅奥 IV 期 AL 淀粉样变性患者中的疗效和安全性。 主要目标是通过评估全因死亡率的时间来评估 birtamimab 的疗效。 所有患者都将接受含硼替佐米的化疗方案作为标准治疗。
将招募大约 150 名新诊断的患有 AL 淀粉样变性 Mayo IV 期患者，并以 2:1 的比例随机分配给 birtamimab 或安慰剂。 受试者将继续接受研究，直到研究完成，届时达到预定的事件数（全因死亡率）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
208
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Region Syddanmark
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Odense、Region Syddanmark、丹麦、5000
- Odense Universitetshospital
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Ashkelon、以色列、7830604
- Barzilai Medical Center
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Haifa、以色列、3436212
- Carmel Medical Center
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Haifa District
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Haifa、Haifa District、以色列、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Haifa、Haifa District、以色列、3109601
- Rambam Medical Center
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Jerusalem
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Jerusalem、Jerusalem、以色列、9112001
- Hadassah Medical Center
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Southern District
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Ashkelon、Southern District、以色列、7830604
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N4N2
- Tom Baker Cancer Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A1A1
- Royal Victoria Hospital
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Budapest
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Budapest、Budapest、匈牙利、1087
- Semmelweis Egyetem - I. sz. Belgyógyászati Klinika
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Kaohsiung
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Kaohsiung City、Kaohsiung、台湾、833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei
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Taipei、Taipei、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei City、Taipei、台湾、10047
- National Taiwan University Hospital
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Ankara
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Ankara、Ankara、土耳其（türkiye）、06100
- Ankara UMF
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Ankara、Ankara、土耳其（türkiye）、06500
- Gazi University
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Istanbul
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Istanbul、Istanbul、土耳其（türkiye）、34320
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
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İzmir
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Izmir、İzmir、土耳其（türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Salzburg、奥地利
- Paracelsus Medical University
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Vienna、奥地利
- Medizinische Universität Wien
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Vienna、奥地利
- Medizinische Universitat
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Salzburg
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Salzburg、Salzburg、奥地利、5020
- Paracelsus Medical University
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Attica
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Athens、Attica、希腊、11528
- Alexandra General Hospital
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Central Macedonia
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Thessaloniki、Central Macedonia、希腊、54007
- Theagenio Anti-Cancer Hospital of Thessaloniki
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Peloponnese
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Patra、Peloponnese、希腊、26504
- University Hospital of Patras
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Köln、Baden-Wurttemberg、德国、50937
- Uniklinik Köln
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Rhineland-Palatinate
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Mainz、Rhineland-Palatinate、德国、55131
- University Medicine Mainz
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Pisa、意大利、56124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana
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Bologna
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Bologna、Bologna、意大利、40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico Sant Orsola-Malpighi
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Moravian-Silesian
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Ostrava-Poruba、Moravian-Silesian、捷克语、70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague
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Prague、Prague、捷克语、12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Aichi、日本
- Nagoya City University Hospital
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Fukushima
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Fukushima、Fukushima、日本、960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
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Kyoto
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Kita、Kyoto、日本
- Kyoto Kuramaguchi Medical Center
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Nagano
-
Matsumoto、Nagano、日本、390-0802
- Shinshu University Hospital
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Tochigi
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Shimotsuke、Tochigi、日本
- Jichi Medical University Hospital
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Tokyo
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Shibuya-ku、Tokyo、日本、150-8935
- Red Cross Medical Center
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Ostend、比利时
- AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV
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Yvoir、比利时
- CHU UCL Namur (site Godinne)
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Oostende
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Ostend、Oostende、比利时、8400
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Yvoir
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Yvoir、Yvoir、比利时、5530
- Centre Hospitalier Universitaire Universite Catholique de Louvain - Site Godinne
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux
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Créteil、法国
- Hopital Henri Mondor, Creteil
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Paris、法国
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Centre-Val de Loire
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Tours、Centre-Val de Loire、法国、37044
- Hôpital Bretonneau
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Créteil
-
Créteil、Créteil、法国、94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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Gironde
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Pessac、Gironde、法国、33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Ill-de-France
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Paris、Ill-de-France、法国、75013
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Paris、Ill-de-France、法国、75743
- Hopital Necker
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-
Lorraine
-
Vandœuvre-lès-Nancy、Lorraine、法国、54511
- Hopitaux de Brabois
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Midi-Pyrenees
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Toulouse、Midi-Pyrenees、法国、31059
- Hopital Rangueil
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Nord
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Lille、Nord、法国、59037
- Hôpital Claude Huriez
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-
Pays de la Loire Region
-
Nantes、Pays de la Loire Region、法国、44093
- CHU Nantes
-
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Vienne
-
Poitiers、Vienne、法国、86021
- Centre Hospitalier Universitaire Poitiers
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-
-
-
Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-214
- Klinika Hematologii i Transplantologii
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-
-
New South Wales
-
Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
- SESLHD: St George Hospital
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Western Australia
-
Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
- Royal Perth Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Cancer Clinical Trials and Research Unit, Beaumont Hospital
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-
Munster
-
Cork、Munster、爱尔兰、T12 DFK4
- Cork University Hospital
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-
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-
Connecticut
-
North Haven、Connecticut、美国、06473
- Yale Cancer Center
-
Trumbull、Connecticut、美国、06611
- Smilow Cancer Hospital Care Center at Trumbull
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
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Florida
-
Weston、Florida、美国、33331
- Cleveland Clinic Florida
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20814-1422
- Johns Hopkins University
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston University School of Med.
-
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68105
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York、New York、美国、10016
- Perlmutter Cancer Center - 38th Street
-
New York、New York、美国、11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke Clinical Research Institute
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Main Campus
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University College of Medicine
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center - Henry-Joyce Cancer Clinic
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- University of Washington
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Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
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England
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High Heaton、England、英国、NE77DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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London、England、英国、EC1A7BE
- Barts Health NHS Trust
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London、England、英国、NW12PG
- University College London Hospitals
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Manchester、England、英国、M139WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Limburg
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Maastricht、Limburg、荷兰、6229HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
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Provincie Groningen
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Groningen、Provincie Groningen、荷兰、9713GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Braga District
-
Braga、Braga District、葡萄牙、4710-243
- Hospital de Braga
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-
Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、葡萄牙、1649-028
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
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Vila-real、西班牙、1254
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca、Balearic Islands、西班牙、07120
- Hospital Universitario Son Espases
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、西班牙、08916
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Germans Trias i Pujol
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Barcelona、Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic of Barcelona
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Barcelona、Barcelona、西班牙、08908
- Institut Català d'Oncologia - Hospital Duran i Reynals
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-
Cantabria
-
Santander、Cantabria、西班牙、39008
- University Hospital Marqués de Valdecilla
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Girona
-
Girona、Girona、西班牙、17007
- Hospital Josep Trueta ICO Girona
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Madrid
-
Madrid、Madrid、西班牙、28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Navarre
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Pamplona、Navarre、西班牙、31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
-
Pamplona、Navarre、西班牙
- Clínica Universidad de Navarra -Madrid
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Salamanca
-
Salamanca、Salamanca、西班牙、37007
- Complejo Asistencial Universitario de Salamanca - Hospital Clínico
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Santa Cruz de Tenerife
-
Santa Cruz de Tenerife、Santa Cruz de Tenerife、西班牙、38320
- Hospital Universitario de Canarias
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-
-
-
Busan、韩国、49241
- Pusan National University Hospital
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Busan、韩国、602702
- Kosin University Gospel Hospital
-
Incheon、韩国、21565
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韩国、06591
- The Catholic University of Korea - Seoul St. Mary's Hospital
-
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Gyeongsangbuk-do
-
Daegu、Gyeongsangbuk-do、韩国、42601
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Jeollanam-do
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Gwangju、Jeollanam-do、韩国、58128
- Chonnam National University Hwasun Hospital
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Seoul
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Seoul、Seoul、韩国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul Teugbyeols
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Seoul、Seoul Teugbyeols、韩国、120-752
- Severance Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 年满 18 周岁且符合当地规定的法定同意年龄
- 新诊断和 AL 淀粉样变性治疗初治伴心脏受累
- AL 淀粉样变性确诊
- 根据 NT-proBNP ≥1800 pg/mL 和肌钙蛋白-T >0.03 ng/mL 和 dFLC ≥18 mg/dL 定义的确诊 Mayo IV 期 AL 淀粉样变性
- 计划的一线化疗包括每周皮下注射硼替佐米。
关键排除标准：
- 非 AL 淀粉样变性。
- NT-proBNP >8500 pg/mL。
- 符合国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 对多发性骨髓瘤的定义
- 受试者有资格并计划在研究期间接受 ASCT 或器官移植。
- 心肌梗塞、不受控制的心绞痛、严重的不受控制的室性心律失常或急性缺血的 ECG 证据，在第 1 个月-第 1 天就诊之前的 6 个月内。
- 严重的瓣膜狭窄（例如瓣膜面积<1.0 cm2 的主动脉或二尖瓣狭窄）或严重的先天性心脏病。
- 急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据
- 在第 1 个月至第 1 天的 1 周内接受过造血生长因子治疗、输血或血液制品。
- 在第 1 个月至第 1 天的 4 周内接受过既往放疗。
- 先前使用浆细胞定向化疗、birtamimab、daratumumab、11-1F4、抗血清淀粉样蛋白 P 抗体、用于淀粉样蛋白的多西环素或其他针对淀粉样蛋白的研究性治疗进行过治疗。
- Waldenström 巨球蛋白血症和/或免疫球蛋白 M 单克隆丙种球蛋白病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Birtimab 加标准护理化疗 - 用于双盲期和 OLE 阶段的研究
每 28 天静脉注射 24 mg/kg birtimab。 药物：标准护理化疗。 含硼替佐米的化疗方案（例如 根据机构护理标准，使用环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD)。 研究者可酌情决定是否允许随机开始达雷妥尤单抗治疗；禁止在双盲阶段的任何其他时间启动。 对于在双盲阶段随机分组时未启动达雷妥尤单抗的受试者，研究者可酌情在 OLE 阶段的任何时间启动达雷妥尤单抗。 |
每 28 天静脉内给予 24 mg/kg birtamimab
含硼替佐米的化疗方案（例如
环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD)）根据护理机构标准
|
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安慰剂比较：安慰剂加标准护理化疗 - 用于双盲研究阶段
每 28 天静脉注射 0.9% 生理盐水作为安慰剂。 药物：标准护理化疗。 含硼替佐米的化疗方案（例如 根据机构护理标准，使用环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD)。 随机开始使用达雷妥尤单抗由研究者自行决定。 |
含硼替佐米的化疗方案（例如
环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松 (CyBorD)）根据护理机构标准
每 28 天静脉注射 0.9% 生理盐水作为安慰剂
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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双盲阶段全因死亡率时间
大体时间：从首次服用研究药物至达到预定义事件数量（全因死亡率）的时间，评估期长达39个月。
|
比较birtamimab与安慰剂对照组全因死亡率的时间。
|
从首次服用研究药物至达到预定义事件数量（全因死亡率）的时间，评估期长达39个月。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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6MWT 第9个月距离
大体时间：第9个月
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从基线到第9个月时6分钟步行试验（6MWT）距离的变化，计算公式为：9个月时的数值减去基线时的数值。
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第9个月
|
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第9个月时简版健康调查问卷第二版（SF-36v2）的生理健康综合评分
大体时间：第9个月
|
从基线至第9个月，Short Form-36第2版（SF-36）的变化值计算为9个月时的值减去基线值。 SF-36 v2是一份包含36个条目的自填式生活质量问卷，用于通过功能状态、健康状况和整体健康评估来衡量健康水平。 身体成分总分的范围从0到100，分数越高表示与健康相关的生活质量越高。 身体成分总分主要来源于关于身体功能、身体问题、身体疼痛和一般健康问题的条目。 |
第9个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月30日
初级完成 (实际的)
2025年4月2日
研究完成 (实际的)
2025年6月20日
研究注册日期
首次提交
2021年7月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月21日
首次发布 (实际的)
2021年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月20日
最后验证
2025年7月1日
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- NEOD001-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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