レット症候群の 2 歳から 5 歳の少女の治療のためのトロフィネチドの非盲検試験 (DAFFODIL™)
2024年9月17日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
レット症候群の女児における経口トロフィネチドによる長期治療の安全性と忍容性を調査する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
女性被験者
- -2〜4歳で、スクリーニング時の体重が9kg以上20kg未満
- -5歳で、スクリーニング時の体重が9kg以上12kg未満
- 液体溶液として提供される治験薬を飲み込むことができるか、または胃瘻チューブで服用することができます
- -被験者の介護者は英語を話し、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持っています
- -レット症候群の診断基準に従って、古典的/典型的なレット症候群（RTT）またはRTTの可能性があります
- MECP2遺伝子に疾患の原因となる変異が記録されている
- -スクリーニング前の8週間以内に発作の安定したパターンがあるか、発作がありません
- -被験者と介護者は、治験薬を配達できる場所に居住し、スクリーニングの少なくとも4週間前から現在の居住地にいなければなりません
除外基準:
- -ベースラインから12週間以内にインスリンで治療されました
- -現在、臨床的に重要な心血管、内分泌（甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または制御されていない2型糖尿病など）、腎臓、肝臓、呼吸器または胃腸疾患（セリアック病または炎症性腸疾患など）または主要な手術を受けている研究中に計画された
- 脳血管疾患または脳外傷の既往歴がある、または現在ある
- 重大な未矯正の視覚障害または未矯正の聴覚障害がある
- 悪性腫瘍の病歴がある、または現在悪性腫瘍がある
次のいずれかがあります。
- スクリーニング時またはベースライン時の QTcF 間隔が 450 ミリ秒を超える
- torsades de pointesの危険因子の病歴（例えば、心不全またはQT延長症候群の家族歴）
- -被験者を臨床的に重要なQT延長のリスクが高いと見なされる臨床的に重要なQT延長の病歴
- スクリーニングまたはベースライン時の心電図に関するその他の臨床的に重要な所見
追加の包含/除外基準が適用されます。 患者はベースラインで評価され、研究参加のすべての基準が満たされていることを確認します。 患者は、これらの評価に基づいて研究から除外される場合があります（特に、ベースラインの健康状態と状態が事前に指定されたすべての参加基準を満たしていないと判断された場合）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：薬 - トロフィネチド
トロフィネチドの経口投与
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ベースライン時の被験者の体重に基づいて 10 ～ 30 mL のトロフィネチド溶液を、経口または胃瘻チューブ (G チューブ) で 1 日 2 回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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経口トロフィネチドによる治療の安全性と忍容性
時間枠：平均治験薬曝露期間は434日、1.2年に相当
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治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、AEによる中止、その他の安全性評価（プロトコルで定義された検査値、バイタルサイン、またはECG）における潜在的に臨床的に重要な（PCI）変化があった患者の割合PCI基準）
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平均治験薬曝露期間は434日、1.2年に相当
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AUC0-12,ss (定常状態での時間 0 から 12 時間までの濃度時間曲線の下の面積)
時間枠：PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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集団薬物動態 (PK) モデリングから得られた、定常状態での時間 0 から 12 時間までの濃度-時間曲線の下の面積
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PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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Cmax,ss (定常状態で観察される最大薬物濃度)
時間枠：PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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集団薬物動態 (PK) モデリングから得られる、定常状態で観察された最大薬物濃度
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PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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Cmin,ss (経口トロフィネチドの定常状態で観察される最小薬物濃度)
時間枠：PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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母集団薬物動態 (PK) モデリングから得られる、経口トロフィネチドの定常状態で観察される最小薬物濃度
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PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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Tmax (定常状態で観察される薬物濃度の最大値の時間)
時間枠：PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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集団薬物動態 (PK) モデリングから得られる、定常状態で観察された最大薬物濃度の時間
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PKサンプルは投与前と2、4、8、12週目に採取されました。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月22日
一次修了 (実際)
2023年5月31日
研究の完了 (実際)
2023年5月31日
試験登録日
最初に提出
2021年7月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月3日
最初の投稿 (実際)
2021年8月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月17日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。