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Uno studio in aperto sul trofinetide per il trattamento delle ragazze da due a cinque anni che hanno la sindrome di Rett (DAFFODIL™)

17 settembre 2024 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Studiare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con trofinetide orale nelle ragazze con sindrome di Rett

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto femminile

    1. 2-4 anni di età e peso corporeo ≥9 kg e <20 kg allo Screening OR
    2. 5 anni di età e peso corporeo ≥9 kg e <12 kg allo Screening
  • Può ingoiare il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o può assumerlo tramite tubo gastrostomico
  • Il caregiver del soggetto parla inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver
  • Ha la sindrome di Rett classica/tipica (RTT) o possibile RTT secondo i criteri diagnostici della sindrome di Rett
  • Ha una mutazione patogenetica documentata nel gene MECP2
  • Ha uno schema stabile di convulsioni o non ha avuto convulsioni nelle 8 settimane precedenti lo screening
  • Il soggetto e il/i caregiver devono risiedere in un luogo in cui il farmaco oggetto dello studio può essere consegnato ed essere stati nella loro attuale residenza per almeno 4 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • È stato trattato con insulina entro 12 settimane dal basale
  • Ha una malattia cardiovascolare, endocrina (come ipo o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale) in atto clinicamente significativa o ha subito un intervento chirurgico importante programmato durante lo studio
  • Ha una storia di, o attuale, malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale
  • Ha un danno visivo o uditivo significativo, non corretto
  • Ha una storia di, o attuale, malignità

  • Ha una delle seguenti caratteristiche:

    1. Intervallo QTcF >450 ms allo screening o al basale
    2. Storia di un fattore di rischio per torsioni di punta (ad esempio, insufficienza cardiaca o storia familiare di sindrome del QT lungo)
    3. Anamnesi di prolungamento dell'intervallo QT clinicamente significativo che si ritiene metta il soggetto a maggior rischio di prolungamento dell'intervallo QT clinicamente significativo
    4. Altri risultati clinicamente significativi all'ECG allo screening o al basale

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I pazienti saranno valutati al basale per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti. I pazienti possono essere esclusi dallo studio sulla base di queste valutazioni (e in particolare, se si determina che la loro salute e condizione di base non soddisfano tutti i criteri di ammissione prespecificati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga - trofinetide
Dose orale di trofinetide
Droga: Trofinetide
Soluzione di trofinetide da 10-30 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per bocca o tubo gastrostomico (tubo G)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità del trattamento con trofinetide orale
Lasso di tempo: Esposizione media al farmaco in studio 434 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
Percentuale di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), ritiri dovuti a eventi avversi, cambiamenti potenzialmente clinicamente importanti (PCI) in altre valutazioni di sicurezza (valori di laboratorio, segni vitali o ECG, secondo quanto definito dal protocollo) criteri PIC)
Esposizione media al farmaco in studio 434 giorni, corrispondenti a 1,2 anni
AUC0-12,ss (area sotto la curva concentrazione-tempo da 0 a 12 ore allo stato stazionario)
Lasso di tempo: I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo da 0 a 12 ore allo stato stazionario ottenuta dal modello farmacocinetico (PK) di popolazione
I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Cmax,ss (concentrazione massima osservata del farmaco allo stato stazionario)
Lasso di tempo: I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Concentrazione massima del farmaco osservata allo stato stazionario ottenuta dal modello farmacocinetico (PK) di popolazione
I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Cmin,ss (concentrazione minima osservata del farmaco allo stato stazionario del trofinetide orale)
Lasso di tempo: I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Concentrazione minima osservata del farmaco allo stato stazionario di trofinetide orale ottenuta dal modello farmacocinetico (PK) di popolazione
I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Tmax (tempo della concentrazione massima osservata del farmaco allo stato stazionario)
Lasso di tempo: I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12
Tempo della concentrazione massima del farmaco osservata allo stato stazionario, ottenuto dal modello farmacocinetico (PK) di popolazione
I campioni PK sono stati prelevati prima della dose e alle settimane 2, 4, 8 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 settembre 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-2566-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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